EXPLORATION DES POSSIBILITÉS DE TRAITEMENT DE L'AS - GUIDE DE DISCUSSION - Spinal Muscular Atrophy | Together ...
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AMYOTROPHIE SPINALE (AS) EXPLORATION DES POSSIBILITÉS DE TRAITEMENT DE L’AS GUIDE DE DISCUSSION
COMPRENDRE
L’AS
TABLE DES MATIÈRES OBJECTIFS
THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
1. COMPRENDRE L’AS OPTIONS DE
TRAITEMENT
DE L’AS
2. OBJECTIFS THÉRAPEUTIQUES ET ATTENTES
3. OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS TRAITEMENTS
APPROUVÉS
TRAITEMENTS APPROUVÉS
COMMENT
COMMENT FONCTIONNENT-ILS? FONCTIONNENT-ILS?
COMMENT SONT-ILS ADMINISTRÉS? COMMENT SONT-ILS
ADMINISTRÉS?
EXPÉRIENCE DES PATIENTS
EXPÉRIENCE DES
OPTIONS DE TRAITEMENTS SUCCESSIFS PATIENTS
ACCÈS AU TRAITEMENT OPTIONS DE
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
EFFETS SECONDAIRES POTENTIELS
ACCÈS AU
MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS TRAITEMENT
4. RÉFÉRENCES EFFETS SECONDAIRES
POTENTIELS
MISES EN GARDE ET
PRÉCAUTIONS
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
COMPRENDRE L’AS
L’AS
OBJECTIFS
L’amyotrophie spinale s’attaque d’abord au système nerveux central THÉRAPEUTIQUES
(SNC) et peut toucher tous les muscles du corps1. ET ATTENTES
OPTIONS DE
TRAITEMENT
DE L’AS
TRAITEMENTS
DES MOTONEURONES SAINS PROTÉINE DE SURVIE DU APPROUVÉS
GÈNE SMN1
POUR DES MUSCLES SAINS MOTONEURONE (SMN)
Les motoneurones envoient depuis Une protéine appelée « protéine de Le gène SMN1 est responsable COMMENT
le cerveau, en passant par la moelle survie du motoneurone », ou protéine de la synthèse (création) de la FONCTIONNENT-ILS?
épinière, des signaux indiquant aux SMN, a pour fonction de maintenir protéine SMN1.
muscles de se contracter1. l’intégrité et le fonctionnement normal COMMENT SONT-ILS
des motoneurones1. ADMINISTRÉS?
EXPÉRIENCE DES
PATIENTS
OPTIONS DE
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
MOTONEURONES LÉSÉS ET MUSCLES L’AS RÉSULTE D’UNE
GÈNE SMN2
ATROPHIÉS MUTATION DU GÈNE SMN1
ACCÈS AU
En l’absence d’une concentration Un autre gène, le gène SMN2, Il arrive que le gène SMN1 mute ou TRAITEMENT
suffisante de la protéine SMN, peut aussi fabriquer la protéine soit manquant. Cela se traduit par
des signaux moteurs sont perdus SMN, mais seulement une la production de la protéine SMN en
EFFETS SECONDAIRES
et il en résulte une faiblesse et fraction de ce dont le corps des concentrations insuffisantes1,3.
POTENTIELS
une atrophie musculaires3. a besoin pour assurer le bon Cette insuffisance est à l’origine
fonctionnement des muscles2. d’une maladie connue sous le nom
d’amyotrophie spinale (AS)1. MISES EN GARDE ET
PRÉCAUTIONS
L’organisme des personnes atteintes d’AS est incapable de produire la protéine SMN en quantité suffisante. Privés de cette protéine,
les motoneurones du SNC meurent et les muscles ne peuvent plus recevoir de signaux adéquats du cerveau pour fonctionner. C’est
RÉFÉRENCES
pourquoi l’objectif de tout traitement de l’AS devrait être d’aider l’organisme à produire la protéine SMN dans le SNC.COMPRENDRE
L’AS
OBJECTIFS THÉRAPEUTIQUES ET ATTENTES
Avant de choisir un traitement, il importe de réfléchir aux objectifs thérapeutiques individuels. De OBJECTIFS
cette façon, une fois qu’un traitement est choisi et mis en route, les progrès peuvent être mesurés par THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
rapport aux objectifs fixés, et on peut ainsi voir si le traitement donne les résultats attendus.
CONSIDÉRATIONS : OPTIONS DE
TRAITEMENT
1. Quels sont vos objectifs pour chacun des aspects suivants : DE L’AS
TRAITEMENTS
APPROUVÉS
Fonction Qualité de vie Fonction Alimentation COMMENT
FONCTIONNENT-ILS?
motrice respiratoire et nutrition
COMMENT SONT-ILS
ADMINISTRÉS?
2. Quels progrès avez-vous observés avec votre traitement actuel et quelles sont vos attentes relatives à un changement
de traitement?
EXPÉRIENCE DES
PATIENTS
QUELQUES EXEMPLES D’OBJECTIFS THÉRAPEUTIQUES INDIVIDUELS :
OPTIONS DE
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
ACCÈS AU
TRAITEMENT
Passer du temps Participer à des Assurer Pouvoir mâcher et Accroître la
seul ou être plus activités sociales et soi-même ses avaler des aliments capacité à se EFFETS SECONDAIRES
autonome nouer des relations soins d’hygiène déplacer sans aide POTENTIELS
MISES EN GARDE ET
L’AS est une maladie évolutive. Sans intervention, PRÉCAUTIONS
les symptômes s’aggraveront au fil du temps. Plus le
S’alimenter Pouvoir se retourner
sans aide dans le lit
traitement peut commencer tôt, et plus il peut être
poursuivi longtemps, meilleurs seront les résultats 1,4. RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
TRAITEMENTS APPROUVÉS AU CANADA
Même s’il n’existe pas encore de traitement curatif pour l’AS, trois traitements modificateurs de la OBJECTIFS
maladie sont actuellement approuvés au Canada pour les personnes vivant avec l’AS. THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
OPTIONS DE DATE PRINCIPALES
POUR QUI EST-IL CONÇU?
TRAITEMENT D’APPROBATION CONSIDÉRATIONS OPTIONS DE
TRAITEMENT
OPTION 1 DE L’AS
SPINRAZA (nusinersen) s’emploie pour traiter une
maladie génétique appelée amyotrophie spinale
(AS) 5q – ainsi appelée parce qu’elle prend naissance
TRAITEMENTS
nusinersen au niveau du chromosome 5q5.
APPROUVÉS
(le nusinersen est
20175 SPINRAZA peut s’employer chez les enfants, les
commercialisé
adolescents et les adultes atteints d’AS5. COMMENT
sous la marque
SPINRAZA) L’expérience acquise avec SPINRAZA chez des personnes FONCTIONNENT-ILS?
de plus de 18 ans est limitée. SPINRAZA a été étudié chez
des personnes de 0 à 19 ans5. COMMENT SONT-ILS
ADMINISTRÉS?
Quelles sont les conditions
OPTION 2 préalables à l’instauration EXPÉRIENCE DES
ZOLGENSMA (onasemnogène abéparvovec) est indiqué du traitement? PATIENTS
l’onasemnogène dans le traitement des nouveau-nés et des jeunes
abéparvovec enfants atteints d’AS 5q6. Depuis combien de temps
20206 ce traitement est-il utilisé OPTIONS DE
(l’onasemnogène
L’innocuité et l’efficacité chez les enfants âgés de 8 mois au Canada? TRAITEMENTS SUCCESSIFS
abéparvovec est
commercialisé sous la ou plus au moment de la perfusion n’ont pas encore été
marque ZOLGENSMA) établies6.
ACCÈS AU
TRAITEMENT
OPTION 3
EFFETS SECONDAIRES
EVRYSDI (risdiplam) est indiqué pour le traitement de
POTENTIELS
le risdiplam l’amyotrophie spinale (AS) chez les patients de 2 mois
ou plus atteints d’AS7.
(le risdiplam est 20217
commercialisé MISES EN GARDE ET
Il existe peu de données sur l’emploi de EVRYSDI chez PRÉCAUTIONS
sous la marque
les patients de plus de 25 ans7.
EVRYSDI)
Pour en savoir plus au sujet de SPINRAZA, téléchargez la Pour en savoir plus au sujet de ZOLGENSMA, téléchargez la Pour en savoir plus au sujet de EVRYSDI, téléchargez la RÉFÉRENCES
monographie du produit. monographie du produit. monographie du produit.COMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
COMMENT CES TRAITEMENTS FONCTIONNENT-ILS?
Chaque traitement est destiné à accroître la production de protéines SMN, mais il existe des différences OBJECTIFS
notables dans la façon dont chacun y parvient, ce qui explique qu’un traitement donné puisse être plus THÉRAPEUTIQUES
ou moins efficace ou bien toléré par un patient qu’un autre traitement. ET ATTENTES
Il importe de connaître les faits pour pouvoir déterminer le traitement susceptible de donner les meilleurs
résultats pour vous ou votre enfant. OPTIONS DE
OPTION DE COMMENT LE TRAITEMENT PRINCIPALES TRAITEMENT
DE L’AS
TRAITEMENT CIBLE-T-IL LA MALADIE? CONSIDÉRATIONS
OPTION 1 Modification de l’expression du gène SMN15 TRAITEMENTS
• Même si les personnes atteintes d’AS ont un gène SMN1 muté ou manquant APPROUVÉS
qui les empêche de fabriquer suffisamment de protéines SMN, elles ont
néanmoins un gène SMN2 capable de produire la protéine SMN en petites
nusinersen quantités. C’est ici qu’intervient SPINRAZA. COMMENT
• SPINRAZA corrige le gène SMN2 pour qu’il puisse produire en continu les FONCTIONNENT-ILS?
protéines SMN parfaitement fonctionnelles dont le corps a besoin.
• Cette correction peut réduire la perte de cellules nerveuses et améliorer la
force musculaire chez les personnes atteintes d’AS.
COMMENT SONT-ILS
ADMINISTRÉS?
OPTION 2 EXPÉRIENCE DES
Remplacement du gène6 PATIENTS
• ZOLGENSMA est conçu pour remplacer un gène SMN1 humain manquant ou Comment saurai-je si le
non fonctionnel par une copie fonctionnelle produite en laboratoire de ce traitement fonctionne?
onasemnogene OPTIONS DE
même gène.
abeparvovec • Cette copie du gène SMN1 aide à produire les protéines SMN nécessaires à Que se passera-t-il s’il ne TRAITEMENTS SUCCESSIFS
la survie des nerfs qui contrôlent les muscles (motoneurones). fonctionne pas?
ACCÈS AU
TRAITEMENT
OPTION 3
EFFETS SECONDAIRES
POTENTIELS
Modificateur d’épissage du gène7
• Chez les personnes atteintes d’AS, la structure du gène SMN2 est altérée, ce
qui entraîne la perte d’une importante région codant pour la protéine SMN. MISES EN GARDE ET
risdiplam PRÉCAUTIONS
• EVRYSDI rétablit la capacité des cellules de créer et de lire correctement le
gène, ce qui contribue à augmenter la production de protéines SMN.
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
COMMENT LES TRAITEMENTS SONT-ILS ADMINISTRÉS?
La voie d’administration (la méthode utilisée pour administrer le traitement) peut influencer OBJECTIFS
grandement l’atteinte des objectifs thérapeutiques. THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
OPTION DE COMMENT LE TRAITEMENT PRINCIPALES
TRAITEMENT EST-IL ADMINISTRÉ? CONSIDÉRATIONS
OPTIONS DE
OPTION 1 SPINRAZA est administré par injection dans le bas du dos (intervention
appelée « ponction lombaire »). TRAITEMENT
Le médicament est injecté directement dans le liquide entourant la moelle
DE L’AS
épinière, où il se diffuse ensuite pour cibler les tissus du système nerveux central5.
L’injection dure environ 1 à 3 minutes5.
nusinersen Les patients peuvent recevoir un médicament pour les aider à relaxer ou à TRAITEMENTS
dormir avant l’injection5. Où et comment le APPROUVÉS
Les patients doivent aussi effectuer des analyses de sang et d’urine avant traitement est-il
la première injection et tout au long du traitement selon les besoins cliniques5. administré?
COMMENT
SPINRAZA est administré trois fois par année (tous les 4 mois), après les
quatre premières doses5. Comment le traitement FONCTIONNENT-ILS?
sera-t-il coordonné avec
les visites chez les autres COMMENT SONT-ILS
OPTION 2 ZOLGENSMA est un traitement unique administré par perfusion intraveineuse
(IV) sur une période d’une heure6. professionnels de la
ADMINISTRÉS?
Avant de commencer le traitement, votre enfant doit effectuer une série santé (physiothérapeute,
d’analyses sanguines6. diététiste, etc.)?
D’autres analyses sanguines seront nécessaires après le traitement6. EXPÉRIENCE DES
Le traitement nécessitera-t- PATIENTS
Votre enfant recevra aussi des corticostéroïdes avant de recevoir
onasemnogene ZOLGENSMA pour l’aider à gérer tout dommage potentiel au foie qu’il
il un suivi particulier? Quels
abeparvovec pourrait présenter à la suite du traitement6. tests et analyses sanguines
seront-ils nécessaires OPTIONS DE
La vaccination peut être retardée, car les corticostéroïdes peuvent affecter
le système immunitaire6. avant le début et tout au TRAITEMENTS SUCCESSIFS
Les personnes qui s’occupent de votre enfant devront prendre des précautions long du traitement?
d’hygiène particulières pendant au moins un mois après le début du traitement,
car il éliminera la substance active contenue dans ZOLGENSMA dans ses Comment assurera-t-on le ACCÈS AU
déchets corporels (selles, urine)6. lien entre la surveillance TRAITEMENT
continue et l’administration
OPTION 3 La dose d’EVRYSDI est basée sur l’âge et le poids du patient7. du traitement? EFFETS SECONDAIRES
Une fois que les patients seront âgés de 2 ans et qu’ils pèseront 20 kg, la dose POTENTIELS
maximale sera atteinte. Elle ne peut pas être augmentée davantage7. De quelle façon la fonction
La solution buvable EVRYSDI doit être reconstituée par un professionnel de la
motrice sera-t-elle évaluée
santé avant sa délivrance7. pendant la durée du MISES EN GARDE ET
EVRYSDI se prend par la bouche, une fois par jour, après un repas, à l’aide de traitement? PRÉCAUTIONS
risdiplam la seringue orale réutilisable fournie, à environ la même heure chaque jour7.
EVRYSDI doit être administré dans les 5 minutes qui suivent son aspiration
dans la seringue orale et être conservé au réfrigérateur.
Chez les enfants qui ont de la difficulté à avaler, il peut être nécessaire
d’administrer EVRYSDI au moyen d’une sonde nasogastrique ou d’une sonde
RÉFÉRENCES
gastronomique7.COMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
PATIENTS ÉTUDIÉS
Chez quels types de patients le traitement a-t-il été étudié et pendant combien de temps? OBJECTIFS
Même si les trois traitements peuvent être utilisés pour traiter l’AS, la profondeur et l’étendue de THÉRAPEUTIQUES
l’expérience propre à chaque médicament ainsi que les types de patients choisis pour expérimenter ET ATTENTES
chacun de ces médicaments varient.
OPTION DE CHEZ QUELS TYPES DE PATIENTS LE TRAITEMENT A-T-IL ÉTÉ ÉTUDIÉ? PRINCIPALES OPTIONS DE
TRAITEMENT
TRAITEMENT PENDANT COMBIEN DE TEMPS LE MÉDICAMENT A-T-IL ÉTÉ ÉTUDIÉ? CONSIDÉRATIONS
DE L’AS
OPTION 1
• 346 patients atteints d’AS et âgés de 3 jours à 19 ans5.
• Les données d’études sont recueillies en continu depuis 20098. Que disent les données TRAITEMENTS
• Cela représente une expérience de traitement de plus de 9 années avec probantes sur les APPROUVÉS
SPINRAZA4. résultats à court terme?
nusinersen Données probantes provenant de la pratique réelle Quelle a été l’expérience COMMENT
Deux grandes études d’observation indépendantes portant sur SPINRAZA et menées globale des patients qui FONCTIONNENT-ILS?
en pratique réelle auprès de plus de 250 adultes en tout ont montré que la grande ont utilisé le traitement?
majorité des patients adultes ont obtenu une amélioration cliniquement significative COMMENT SONT-ILS
La recherche
des principaux résultats liés à la fonction motrice s’étant maintenue au fil du temps9,10. ADMINISTRÉS?
laisse-t-elle penser
que le traitement
pourrait m’aider ou
EXPÉRIENCE DES
OPTION 2 aider mon enfant à
• 97 patients âgés de 8 mois à 7,9 ans . 6
atteindre les objectifs PATIENTS
• Les données d’études sont recueillies en continu depuis 201711. thérapeutiques fixés?
• Cela représente une expérience de traitement de plus de 5 années OPTIONS DE
onasemnogene avec ZOLGENSMA11. Si le premier traitement
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
abeparvovec se révèle inefficace,
Données probantes provenant de la pratique réelle sera-t-il possible, pour
Il n’existe à l’heure actuelle aucune donnée disponible ou publiée provenant moi ou mon enfant, ACCÈS AU
de la pratique réelle. de passer à un autre TRAITEMENT
traitement?
Quel effet l’interruption EFFETS SECONDAIRES
OPTION 3 du traitement POTENTIELS
• 369 patients âgés de 2,2 mois à 25 ans7. en attendant
• Les données d’études sont recueillies en continu depuis 201612,13. l’administration d’un
• Cela représente une expérience de traitement de plus de 5 années autre traitement
MISES EN GARDE ET
avec EVRYSDI12,13. pourrait-elle avoir? PRÉCAUTIONS
risdiplam
Les progrès réalisés
Données probantes provenant de la pratique réelle seraient-ils compromis?
Il n’existe à l’heure actuelle aucune donnée disponible ou publiée provenant de la
pratique réelle. RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
EXPÉRIENCE DU MÉDICAMENT
Combien de patients ont-ils été traités dans le monde entier?
OBJECTIFS
L’expérience à l’échelle mondiale compte. Plus l’expérience d’un médicament est étendue (surtout en THÉRAPEUTIQUES
pratique réelle), plus l’on est à même de cibler les patients à qui ce médicament profitera le plus. ET ATTENTES
OPTION DE COMBIEN DE PATIENTS ONT-ILS ÉTÉ TRAITÉS PRINCIPALES OPTIONS DE
TRAITEMENT DANS LE MONDE ENTIER? CONSIDÉRATIONS TRAITEMENT
DE L’AS
OPTION 1
TRAITEMENTS
APPROUVÉS
R-
- PA
nusinersen
TIE
TIE
EN
ST E
NT
RAI
TÉS DANS LE MO
ND COMMENT
FONCTIONNENT-ILS?
Plus de 11 000 patients ont été traités par SPINRAZA dans
le monde entier, ce qui comprend les nouveau-nés, les enfants, COMMENT SONT-ILS
les adolescents et les adultes14. ADMINISTRÉS?
Le traitement a-t-il été
OPTION 2 étudié dans le cadre de la
EXPÉRIENCE DES
n
Z o l g e s ma pratique réelle? PATIENTS
onasemnogene Existe-t-il des données sur OPTIONS DE
abeparvovec les résultats à long terme?
- P AT
TIE
R-
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
IEN
EN
ST DE
T
RAI
TÉS DANS LE MON Les participants à ces
études ont-ils atteint leurs ACCÈS AU
Plus de 1 600 nourrissons ont été traités avec ZOLGENSMA objectifs thérapeutiques? TRAITEMENT
partout dans le monde15.
EFFETS SECONDAIRES
OPTION 3 POTENTIELS
Evrysdi
MISES EN GARDE ET
risdiplam PRÉCAUTIONS
- P AT
R-
TIE
IEN
EN
ST DE
T
RAI
TÉS DANS LE MON
Plus de 4 500 patients ont été traités avec EVRYSDI RÉFÉRENCES
partout dans le monde16.COMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
OPTIONS DE TRAITEMENTS SUCCESSIFS OBJECTIFS
Il existe peu de données probantes sur l’efficacité et l’innocuité d’un second traitement contre l’AS THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
après un premier traitement ayant donné une réponse sous-optimale.
OPTION DE EXISTE-T-IL DE L’INFORMATION SUR L’EFFET DE PRINCIPALES OPTIONS DE
TRAITEMENT
TRAITEMENT L’ADMINISTRATION DE TRAITEMENTS SUCCESSIFS? CONSIDÉRATIONS
DE L’AS
OPTION 1
• Une initiative est en cours pour évaluer SPINRAZA chez les patients qui n’ont
pas obtenu une réponse optimale avec ZOLGENSMA. TRAITEMENTS
APPROUVÉS
• L’utilisation concomitante de EVRYSDI et de SPINRAZA doit être évitée5.
nusinersen
• L’étude ASCEND vise à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’une dose élevée de COMMENT
nusinersen chez les patients qui ont réagi de façon sous-optimale à Evrysdi17. FONCTIONNENT-ILS?
COMMENT SONT-ILS
OPTION 2 ADMINISTRÉS?
• Il n’existe pas d’études connues sur ZOLGENSMA administré à des patients EXPÉRIENCE DES
onasemnogene déjà traités avec SPINRAZA ou EVRYSDI. PATIENTS
abeparvovec • Aucune étude sur les interactions n’a été menée6.
OPTIONS DE
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
ACCÈS AU
OPTION 3 TRAITEMENT
• Une étude sur l’innocuité a été menée chez des patients recevant EVRYSDI
ayant déjà reçu SPINRAZA ou ZOLGENSMA. Le profil d’innocuité observé
dans cette étude s’accordait avec celui du traitement des patients atteints EFFETS SECONDAIRES
d’AS jamais traités auparavant*7. POTENTIELS
• Aucune étude sur l’efficacité n’a à ce jour été menée chez les patients déjà
risdiplam MISES EN GARDE ET
traités avec SPINRAZA ou ZOLGENSMA.
PRÉCAUTIONS
• L’utilisation concomitante de EVRYSDI et de SPINRAZA doit être évitée7.
*Patients jamais traités auparavant = patients qui n’avaient encore jamais reçu SPINRAZA ou ZOLGENSMA
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
ACCÈS AU TRAITEMENT OBJECTIFS
Il est important de connaître les modalités de remboursement de chaque traitement (le cas échéant) THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
par un régime d’assurance privé ou public, car le coût peut être un facteur limitatif.
OPTION DE PRINCIPALES OPTIONS DE
PUIS-JE AVOIR ACCÈS AU TRAITEMENT? TRAITEMENT
TRAITEMENT CONSIDÉRATIONS
DE L’AS
OPTION 1
TRAITEMENTS
SPINRAZA est remboursé par les payeurs privés et publics du Canada pour les
enfants de 18 ans ou moins*; il peut aussi être remboursé pour les plus de 18 ans.
APPROUVÉS
nusinersen
*SPINRAZA est remboursé par la Colombie-Britannique pour les enfants âgés jusqu’à 12 ans. SPINRAZA est remboursé
par le Québec pour les patients de tous âges. COMMENT
FONCTIONNENT-ILS?
Le remboursement du
traitement par l’assureur COMMENT SONT-ILS
OPTION 2 L’ACMTS recommande Zolgensma chez les patients atteints d’AS : privé ou le gouvernement ADMINISTRÉS?
couvrira-t-il le coût total
• symptomatiques ou présymptomatiques ayant une à trois copies du gène du traitement?
EXPÉRIENCE DES
SMN218
Si le traitement choisi ne PATIENTS
onasemnogene • âgés de 180 jours ou plus jeunes18
abeparvovec donne pas les résultats
• ne nécessitant pas actuellement une alimentation par sonde ou une
escomptés, quelles OPTIONS DE
assistance respiratoire permanente18
sont les autres options TRAITEMENTS SUCCESSIFS
possibles? Ces autres
traitements seront-ils
remboursés? ACCÈS AU
OPTION 3 Recommandation de remboursement de l’INESSS : TRAITEMENT
Si un patient passe à un
• Le patient doit subir un test génétique confirmant la présence d’une mutation autre traitement et que ce
bialélique ou la délétion du gène SMN1. traitement ne lui est pas EFFETS SECONDAIRES
Lorsque le traitement est amorcé, le patient : bénéfique, pourra-t-il revenir POTENTIELS
• doit être âgé de 2 mois ou plus; au premier traitement?
risdiplam • doit être porteur de deux à quatre copies du gène SMN2; MISES EN GARDE ET
• doit présenter des symptômes de la maladie; et PRÉCAUTIONS
• ne doit pas dépendre d’une ventilation permanente*.
Un maximum de 5 mg par jour est accordé par autorisation.
* La ventilation permanente est définie par l’utilisation d’une ventilation effractive ou non effractive pour aider le RÉFÉRENCES
patient à respirer pendant au moins 16 heures par jour pendant plus de 21 jours consécutifs, sauf lorsqu’elle est utilisée
lors d’un évènement aigu réversible.COMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
EFFETS SECONDAIRES POTENTIELS
L’AS
Chaque traitement contient des ingrédients actifs distincts et a un mode d’action différent, ce qui OBJECTIFS
explique que les effets secondaires potentiels varient d’un médicament à l’autre et même d’une THÉRAPEUTIQUES
personne à l’autre. Bien comprendre les effets secondaires les plus fréquents de chaque médicament ET ATTENTES
peut vous aider à décider du traitement qui sera le plus tolérable pour vous ou votre enfant.
OPTION DE PRINCIPALES OPTIONS DE
EFFETS SECONDAIRES LES PLUS FRÉQUENTS TRAITEMENT
TRAITEMENT CONSIDÉRATIONS
DE L’AS
OPTION 1
La plupart des effets secondaires semblaient être des symptômes continus d’AS
ou des effets secondaires découlant de la ponction lombaire (douleur dorsale, TRAITEMENTS
étourdissements, nausées ou vomissements, mal de tête, douleur pendant APPROUVÉS
l’injection et infections graves).
nusinersen Quels aspects de la
Effets secondaires supplémentaires : tolérabilité du traitement COMMENT
• Hydrocéphalie dois-je aborder avec mon FONCTIONNENT-ILS?
• Méningite aseptique médecin?
• Hypersensibilité
Quels sont ses effets
COMMENT SONT-ILS
secondaires potentiels? ADMINISTRÉS?
OPTION 2 Quelle est la probabilité
EXPÉRIENCE DES
Effets secondaires très fréquents : que moi ou mon enfant
PATIENTS
• Augmentation des taux d’enzymes hépatiques présentions ces effets
• Fièvre secondaires? Combien
onasemnogene de temps ces effets OPTIONS DE
abeparvovec Effets secondaires fréquents : secondaires durent-ils? TRAITEMENTS SUCCESSIFS
• Vomissements
• Diminution du nombre de plaquettes En quoi ces effets
secondaires pourraient-ils ACCÈS AU
faire obstacle à ma vie de TRAITEMENT
tous les jours ou à celle
de mon enfant?
OPTION 3 Effets secondaires fréquents : EFFETS SECONDAIRES
• Diarrhée Que peut-on faire pour POTENTIELS
• Constipation lutter contre ces effets
• Vomissements secondaires s’ils se
MISES EN GARDE ET
risdiplam • Fièvre manifestent?
PRÉCAUTIONS
• Infection des voies urinaires
• Éruption cutanée
• Aphtes ou ulcères buccaux
• Douleur articulaire
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS PERTINENTES OBJECTIFS
Tout médicament doit être utilisé avec soin et prudence. Il est important de bien connaître les risques avant THÉRAPEUTIQUES
ET ATTENTES
de pouvoir prendre une décision éclairée en consultation avec votre médecin.
OPTION DE QUELLES SONT LES MISES EN GARDE ET PRINCIPALES OPTIONS DE
TRAITEMENT
TRAITEMENT PRÉCAUTIONS PERTINENTES À CONNAÎTRE? CONSIDÉRATIONS
DE L’AS
OPTION 1
Ponction lombaire
La prudence s’impose si pour des raisons connues une ponction lombaire n’est TRAITEMENTS
pas indiquée pour vous ou votre enfant. APPROUVÉS
Grossesse, allaitement et fécondité
COMMENT
SPINRAZA n’a jamais été utilisé chez des femmes enceintes. Demandez à votre
médecin de vous conseiller sur l’utilisation de SPINRAZA si vous êtes enceinte,
FONCTIONNENT-ILS?
Que disent les données
si vous allaitez ou si vous croyez être enceinte ou prévoyez le devenir.
probantes sur l’innocuité
à court terme de ce COMMENT SONT-ILS
Problèmes de coagulation et risque de saignement ADMINISTRÉS?
Après avoir reçu des médicaments semblables à SPINRAZA, certains patients traitement? Que disent les
ont présenté : données probantes sur son
• une coagulation sanguine anormale; efficacité à court terme? EXPÉRIENCE DES
• une quantité anormale ou très peu élevée de plaquettes (cellules sanguines
En cas de problèmes
PATIENTS
responsables d’arrêter le saignement).
d’innocuité, les effets
nusinersen Vous pourriez présenter des complications hémorragiques pendant votre sont-ils réversibles? OPTIONS DE
traitement avec SPINRAZA. Votre médecin demandera des analyses sanguines TRAITEMENTS SUCCESSIFS
Quel est la fréquence des
pour vérifier la coagulation. Des analyses de sang seront effectuées avant le
événements indésirables
début du traitement par SPINRAZA et chaque fois que votre médecin le
ou le risque qu’ils se ACCÈS AU
jugera nécessaire.
manifestent? TRAITEMENT
Risque d’atteinte rénale
Quel est le risque d’infection
Après avoir reçu des médicaments semblables à SPINRAZA, certains patients EFFETS SECONDAIRES
pendant la période
ont présenté :
d’immunosuppression? POTENTIELS
• des quantités plus élevées de protéines dans l’urine;
• un risque accru de toxicité rénale;
• une inflammation des reins, mortelle dans certains cas. MISES EN GARDE ET
PRÉCAUTIONS
Votre médecin surveillera l’état de fonctionnement des reins en faisant analyser
votre urine. Les analyses d’urine seront effectuées avant le début du traitement
par SPINRAZA et chaque fois que votre médecin le jugera nécessaire.
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS PERTINENTES L’AS
OPTION DE QUELLES SONT LES MISES EN GARDE ET PRINCIPALES
TRAITEMENT PRÉCAUTIONS PERTINENTES À CONNAÎTRE? CONSIDÉRATIONS
OBJECTIFS
OPTION 2 Le médecin de votre enfant effectuera un test de dépistage des anticorps dirigés contre THÉRAPEUTIQUES
certains ingrédients de ZOLGENSMA afin d’aider à déterminer si ce médicament convient à ET ATTENTES
votre enfant.
Troubles du foie
• ZOLGENSMA peut entraîner une réponse immunitaire qui pourrait endommager le foie. Voir la
prochaine section Quelles sont les mises en garde et précautions IMPORTANTES à connaître? OPTIONS DE
Infections respiratoires TRAITEMENT
• La présence d’une infection respiratoire d’origine virale ou faisant suite au traitement par DE L’AS
ZOLGENSMA pourrait mener à d’autres problèmes encore plus graves. Communiquez avec le
médecin de votre enfant sans tarder si vous remarquez qu’il manifeste des signes quelconques d’une
infection respiratoire.
Risque de saignement et de problèmes de coagulation du sang TRAITEMENTS
• ZOLGENSMA peut entraîner une baisse du nombre de plaquettes dans le sang. Que disent les données APPROUVÉS
• Des problèmes de coagulation du sang (caillots de sang) dans les petits vaisseaux sanguins probantes sur l’innocuité
(microangiopathie thrombotique) ont été signalés chez certains patients environ une semaine après le
à court terme de ce
traitement par ZOLGENSMA; ces caillots pourraient nuire aux reins de votre enfant. Une fois que votre COMMENT
enfant aura reçu ZOLGENSMA, les signes à surveiller sont des ecchymoses qui apparaissent facilement, traitement? Que disent
les données probantes
FONCTIONNENT-ILS?
des convulsions (crises), de la fièvre et une diminution de la quantité d’urine.
Problèmes cardiaques sur son efficacité à court
• ZOLGENSMA peut augmenter le taux sanguin d’une protéine spécifique du cœur appelée terme? COMMENT SONT-ILS
« troponine I ». Une telle hausse pourrait indiquer la présence d’une lésion au cœur. ADMINISTRÉS?
Analyses sanguines régulières
En cas de problèmes
• On fera une prise de sang à votre enfant avant de lui administrer ZOLGENSMA pour vérifier le nombre de d’innocuité, les effets
onasemnogene plaquettes et le taux de troponine I dans son sang. Après le traitement, on prélèvera d’autres échantillons sont-ils réversibles? EXPÉRIENCE DES
abeparvovec
du sang de votre enfant à intervalles réguliers pendant au moins trois mois afin de surveiller tout changement PATIENTS
possible dans le nombre de plaquettes et le taux de troponine I dans son sang. Quel est la fréquence
• On fera une prise de sang à votre enfant avant de lui administrer ZOLGENSMA pour vérifier le des événements
fonctionnement de son foie. On lui prélèvera d’autres échantillons de sang à intervalles réguliers pendant
indésirables ou le risque OPTIONS DE
au moins 3 mois après le traitement par ZOLGENSMA afin de surveiller toute augmentation des taux
d’enzymes hépatiques. qu’ils se manifestent? TRAITEMENTS SUCCESSIFS
AS au stade avancé Quel est le
• ZOLGENSMA ne fonctionnera peut-être pas aussi bien chez les enfants qui présentent une grave faiblesse
risque d’infection ACCÈS AU
musculaire ou une paralysie, qui ont des problèmes respiratoires et sont incapables d’avaler ou qui ont une
importante malformation (comme une anomalie cardiaque). Les chances d’obtenir des améliorations avec pendant la période TRAITEMENT
un traitement par ZOLGENSMA semblent moins bonnes quand ces signes sont présents. Le professionnel d’immunosuppression?
de la santé déterminera si votre enfant devrait recevoir ZOLGENSMA.
EFFETS SECONDAIRES
Soins d’hygiène POTENTIELS
• Votre enfant éliminera la substance active contenue dans ZOLGENSMA dans ses déchets corporels (selles,
urine). En tant que parents de l’enfant, ou personnes en prenant soin, vous devez suivre des mesures
d’hygiène additionnelles pendant au moins un mois après l’administration de ZOLGENSMA à votre enfant.
Portez des gants de protection lorsque vous entrez en contact direct avec l’urine ou les selles de votre
MISES EN GARDE ET
enfant et lavez-vous ensuite soigneusement les mains à l’eau chaude savonneuse ou avec un désinfectant PRÉCAUTIONS
pour les mains à base d’alcool. Utilisez un sac doublé pour jeter les couches souillées et autres déchets. Les
couches jetables peuvent quand même être mises dans les ordures ménagères. Il ne faut pas employer de
couches réutilisables pendant le premier mois qui suit le traitement par ZOLGENSMA.
Vaccinations
• Le professionnel de la santé de votre enfant pourrait décider de retarder la vaccination pendant qu’il prend
RÉFÉRENCES
de la prednisone ou un corticostéroïde avant et après la perfusion.COMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS PERTINENTES
OPTION DE QUELLES SONT LES MISES EN GARDE ET PRINCIPALES
TRAITEMENT PRÉCAUTIONS PERTINENTES À CONNAÎTRE? CONSIDÉRATIONS OBJECTIFS
THÉRAPEUTIQUES
OPTION 3 ET ATTENTES
OPTIONS DE
TRAITEMENT
DE L’AS
Pour aider à éviter les effets secondaires et assurer une utilisation appropriée du TRAITEMENTS
médicament, informez votre professionnel de la santé de toutes vos maladies ou APPROUVÉS
de tous vos problèmes de santé, y compris si vous : Que disent les données
• êtes enceinte, pensez l’être ou prévoyez concevoir; probantes sur l’innocuité
• allaitez ou prévoyez allaiter; à court terme de ce COMMENT
• êtes intolérant au fructose ou au sucre, car EVRYSDI contient de l’isomalt et traitement? Que disent les FONCTIONNENT-ILS?
du mannitol. données probantes sur son
efficacité à court terme? COMMENT SONT-ILS
Grossesse :
EVRYSDI peut nuire à votre enfant à naître. Il est possible que votre médecin vous ADMINISTRÉS?
En cas de problèmes
demande de faire un test de grossesse avant que vous commenciez à prendre d’innocuité, les effets
Risdiplam EVRYSDI pour confirmer que vous n’êtes pas enceinte. Vous devez utiliser une sont-ils réversibles? EXPÉRIENCE DES
méthode de contraception fiable pendant le traitement. Vous ne devez pas PATIENTS
concevoir durant le traitement par EVRYSDI ni pendant au moins un mois après Quel est la fréquence des
l’arrêt de ce dernier. Si vous concevez, dites-le à votre médecin sans tarder. événements indésirables
ou le risque qu’ils se OPTIONS DE
Utilisation chez l’homme : manifestent? TRAITEMENTS SUCCESSIFS
Le traitement par EVRYSDI peut compromettre la fertilité chez l’homme, mais cet
effet est réversible après l’arrêt du traitement. Si votre partenaire peut concevoir, Quel est le risque d’infection
assurez-vous d’utiliser des condoms au cours de vos rapports sexuels pendant le pendant la période ACCÈS AU
traitement par EVRYSDI. Utilisez des condoms pendant au moins 4 mois après la d’immunosuppression? TRAITEMENT
fin du traitement. Ne faites pas de don de sperme durant le traitement ni pendant
au moins 4 mois après la prise de la dernière dose de EVRYSDI. EFFETS SECONDAIRES
POTENTIELS
MISES EN GARDE ET
PRÉCAUTIONS
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
OPTIONS DE TRAITEMENT DE L’AS
L’AS
MISES EN GARDE ET PRÉCAUTIONS IMPORTANTES OBJECTIFS
Les médicaments ne font pas tous l’objet de mises en garde encadrées ou d’avertissements importants. THÉRAPEUTIQUES
Pour ceux qui en font l’objet, il est essentiel de comprendre les risques et de savoir ce qu’il faut faire si des ET ATTENTES
signes quelconques d’un événement visé par une mise en garde ou un avertissement se manifestent.
OPTION DE QUELLES SONT LES MISES EN GARDE PRINCIPALES OPTIONS DE
TRAITEMENT
TRAITEMENT ET PRÉCAUTIONS IMPORTANTES À CONNAÎTRE? CONSIDÉRATIONS
DE L’AS
OPTION 1
TRAITEMENTS
Aucune mise en garde ou précaution importante à prendre n’est mentionnée APPROUVÉS
Nusinersen dans la monographie du produit5.
COMMENT
FONCTIONNENT-ILS?
COMMENT SONT-ILS
OPTION 2
ADMINISTRÉS?
Troubles du foie
• ZOLGENSMA peut entraîner une réponse immunitaire qui pourrait Quels aspects doivent
endommager le foie. être pris en compte en ce EXPÉRIENCE DES
• Le risque peut être plus grand chez les patients qui ont des problèmes de qui concerne l’utilisation PATIENTS
foie préexistants. de la prednisolone par
L’onasemnogene • Des évaluations de la fonction hépatique seront effectuées avant la perfusion. voie orale? OPTIONS DE
abeparvovec • De la prednisolone (ou un corticostéroïde équivalent) sera administrée
Quel est la fréquence des TRAITEMENTS SUCCESSIFS
à votre enfant par voie orale, avant et après la perfusion, pour aider à
gérer tout dommage potentiel au foie qu’il pourrait présenter à la suite du événements indésirables
traitement par ZOLGENSMA. ou le risque qu’ils se ACCÈS AU
• Après la perfusion, l’état de fonctionnement du foie sera surveillé pendant au manifestent? TRAITEMENT
moins 3 mois6.
EFFETS SECONDAIRES
POTENTIELS
OPTION 3
MISES EN GARDE ET
Aucune mise en garde ou précaution importante à prendre n’est mentionnée
PRÉCAUTIONS
Risdiplam dans la monographie du produit7.
RÉFÉRENCESCOMPRENDRE
L’AS
RÉFÉRENCES
1. National Institute of Neurological Disorders and Stroke Spinal Muscular Atrophy Fact Sheet. [Mise à jour le 15 novembre 2021]. Accessible à l’adresse :
https://www.ninds.nih.gov/Disorders/Patient-Caregiver-Education/Fact-Sheets/Spinal-Muscular-Atrophy-Fact-Sheet. Consulté le 8 février 2022.
OBJECTIFS
2. Medline Plus. SMN2 gene. 18 août 2020. Accessible à l’adresse : https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/. Consulté le 8 février 2022.
THÉRAPEUTIQUES
3. Cleveland Clinic Spinal Muscular Atrophy (SMA). Accessible à l’adresse :
ET ATTENTES
https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/14505-spinal-muscular-atrophy-sma?view=print. Consulté le 21 février 2022.
4. Données internes. Biogen Canada Inc.
5. Monographie de SPINRAZAMC (nusinersen). Biogen Canada Inc., 20 avril 2020.
OPTIONS DE
6. Monographie de ZOLGENSMAMD (onasemnogène abéparvovec). Novartis Pharmaceuticals Canada Inc, 2 novembre 2021.
TRAITEMENT
7. Monographie de EVRYSDIMD (risdiplam). Hoffmann-La Roche Limited, 14 avril 2021. DE L’AS
8. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Nusinersen clinical trial records; cité le 23 février 2022. Accessible à
l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=sma+nusinersen&term=&cntry=&state=&city=&dist=.
9. Hagenacker, T. et coll. « Nusinersen in adults with 5q spinal muscular atrophy: a non-interventional, multicentre, observational cohort study », TRAITEMENTS
Lancet Neurol, 19(4), 2020, p. 317-325. APPROUVÉS
10. Maggi, L., Bello, L., Bonanno, S. et coll. Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3. J Neurol
Neurosurg Psychiatry, 2020;91:1166-1174.
COMMENT
11. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Onasemnogene abeparvovec clinical trial records; cité le 23 février 2022.
FONCTIONNENT-ILS?
Accessible à l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=SMA&term=onasemnogene+abeparvovec+&cntry=&state=&city=&dist=
12. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Identifier NCT02908685, A study to investigate the safety, tolerability,
pharmacokinetics, pharmacodynamics and efficacy of risdiplam (RO7034067) in type 2 and 3 spinal muscular atrophy (SMA) participants (SUNFISH); COMMENT SONT-ILS
cité le 13 février 2022. Accessible à l’adresse : https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02908685. ADMINISTRÉS?
13. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Identifier NCT02913482, Investigate safety, tolerability, PK, PD and
efficacy of risdiplam (RO7034067) in infants with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH); cité le 13 février 2022. Accessible à l’adresse :
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02913482
EXPÉRIENCE DES
PATIENTS
14. Biogen Earnings Presentations. Accessible à l’adresse : https://investors.biogen.com/events-and-presentations/presentations. Consulté le 13 février 2022.
15. Site Web de Zolgensma. Accessible à l’adresse : www.zolgensma.com. Consulté le 21 février 2022.
OPTIONS DE
16. Communiqué de presse de Business Wire. Genentech’s Evrysdi (risdiplam) granted FDA priority review for treatment of pre-symptomatic babies under
TRAITEMENTS SUCCESSIFS
2 months of age with spinal muscular atrophy (SMA). Accessible à l’adresse : https://www.businesswire.com/news/home/20220124005816/en/Genen-
tech%E2%80%99s-Evrysdi-risdiplam-Granted-FDAPriority-Review-for-Treatment-of-pre-Symptomatic-Babies-Under-2-Months-of-Age-With-Spinal-
Muscular-Atrophy-SMA. Consulté le 21 février 2022. ACCÈS AU
17. ClinicalTrials.gov [Internet] Bethesda (MD) : National Library of Medicine (US). Identifier NCT05067790, A study to evaluate higher dose (HD) TRAITEMENT
nusinersen (BIIB058) in participants with spinal muscular atrophy previously treated with risdiplam (ASCEND); cité le 21 février 2022. Accessible à
l’adresse : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05067790.
18. CADTH Recommandation de remboursement de l’onasemnogène abéparvovec. Accessible à l’adresse : https://cadth.ca/fr/onasemnogene-abeparvovec.
EFFETS SECONDAIRES
Consulté le 13 février 2022. POTENTIELS
19. Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) Recommandation de remboursement du risdiplam. Accessible à l’adresse :
https://www.inesss.qc.ca/fileadmin/doc/INESSS/Inscription_medicaments/Avis_au_ministre/Juillet_2021/Evrysdi_2021_06.pdf Consulté le 13 février 2022. MISES EN GARDE ET
PRÉCAUTIONS
RÉFÉRENCESVOTRE GUIDE EN MATIÈRE
DE TRAITEMENT DE L’AS
SPINRAZA est une marque de commerce de Biogen. BIOGEN et le logo de BIOGEN sont des marque déposées de Biogen.
ZOLGENSMA est une marque déposée de Novartis Gene Therapies.
EVRYSDI est une marque déposée de F. Hoffmann-La Roche AG, utilisée sous licence.
© 2022 Biogen Canada Inc.
Biogen-155975F Mise à jour : 2022Vous pouvez aussi lire
