INSTITUT DE MYOLOGIE - LA RECHERCHEAU CŒUR DU MUSCLE
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RAPPORT ANNUEL 2021
ASS O C I AT I O N
I N S T I T U T D E M YO LO G I E
LA RECHERCHE AU CŒUR DU MUSCLE
sommaireÉDITORIAL.............................................................................................................................................................PAGES 04-05
Mieux nous connaître
/ QUI SOMMES NOUS ?....................................................................................................................................PAGES 08-09
// FRISE HISTORIQUE...............................................................................................................................................PAGES 10-11
/// CHIFFRES CLÉS 2021.....................................................................................................................................PAGES 12-13
//// FAITS MARQUANTS 2021.............................................................................................................................PAGES 14-15
///// ÉVÉNEMENTS & COLLECTE.........………….............................………….............................…………........PAGES 16-17
En 2021 de nouveaux projets ont pu voir le jour avec Nos forces en action
/ PLAN STRATÉGIQUE......................................................................................................................................PAGES 20 -2 1
notamment la mise en place d’une démarche qualité transverse //
//
COORDINATION.................................................................................................................................................PAGES 22 -2 3
ENSEIGNEMENT.................................................................................................................................................PAGES 24 -25
et d’un nouvel axe stratégique autour de la transformation
digitale de l’Institut pour appuyer la recherche et l’innovation. 01/Centre de Recherche en Myologie
/ NOS ÉQUIPES DE RECHERCHE.............................................................................................................PAGES 26 - 49
Les équipes ont travaillé en synergie étroite autour d’une
même ambition : l’intérêt du patient, la reconnaissance de
02/Centre d’Exploration et d’Évaluation
Neuromusculaire
la Myologie et les avancées scientifiques pour la guérison / NOS PÔLES D’EXPERTISE ET DE RECHERCHE..........................................................................PAGES 50 - 59
des maladies neuromusculaires. 03/Activités cliniques
/ SERVICE DE NEURO-MYOLOGIE, PSYCHOLOGIE, PLATEFORMES D’ESSAIS CLINIQUES,
D’ESSAIS CLINIQUES, REGISTRES & BASES DE DONNEES..................................PAGES 62-71
Rapport financier
/ BILAN / COMPTE DE RÉSULTAT..............................................................................................................PAGES 72 - 77
Les publications
/ NOS PUBLICATIONS SCIENTIFIQUES.........................................................................................PAGES 78 - 89
La science pour la santé
From science to health
Éditorial
4 // RAPPORT ANNUEL 2021 ÉDITORIAL // 5
// MESSAGE DU SECRETAIRE GENERAL l’objectif de faire encore progresser l’Institut de collaborations nationales et internationales, en
Myologie et d’atteindre l’excellence transversale poursuivant et en renforçant notamment notre
En 2021, les équipes de l’Institut de Myologie nécessaire pour répondre aux exigences de activité d’enseignement.
ont pleinement mobilisé leur énergie afin de la Fondation, en particulier au service des
poursuivre leurs activités et maintenir le cap Enfin, l’année 2021 a permis de nous engager
patients : transformation de l’organisation, plus concrètement dans la préparation des
“
après une deuxième année encore fortement gouvernance, budgétaire, qualité, numérique,
LAURENCE TIENNOT-HERMENT, perturbée par la crise sanitaire. De nouvelles négociations pour le bâtiment de notre future
transversalité. Nous avons ainsi poursuivi le Fondation de Myologie en bordure de l’hôpital
Présidente de l’Association synergies ont vu le jour notamment entre les travail sur le numérique afin d’optimiser les
deux structures d’essais cliniques adultes de la Pitié-Salpêtrière, un projet clé pour le
Institut de Myologie et de l’AFM-Téléthon données et de développer l’interopérabilité rayonnement de nos activités et de la Myologie
et enfants, une plateforme d’excellence pour mieux servir demain, grâce à l’intelligence
prête à jouer un rôle déterminant au service au niveau international.
artificielle, la recherche, le diagnostic, la prise
Depuis la création de l’Institut de Myologie, nous n’avons de de la recherche dans le développement de
thérapeutiques innovantes en multipliant
en charge et la qualité de vie des patients.
cesse de nous battre pour que la myologie soit reconnue en tant que notamment les essais de thérapie génique. L’excellence de la recherche scientifique et
Un nouvel élan collaboratif s’est engagé médicale menée à l’Institut de Myologie fait
discipline médicale et scientifique à part entière. C’est la grande également avec la création d’un Centre progresser chaque jour la connaissance sur le
d’Exploration et d’Evaluation Neuromusculaire, Muscle. Nos équipes sont déjà engagées dans
”
Ambition que nous portons avec notre projet de création d’une regroupant les équipes de nos quatre le développement de thérapies innovantes
laboratoires experts et favorisant les synergies pour faire rayonner la Myologie dans le monde
Fondation dédiée à la myologie. sur des projets transverses avec les équipes entier et la positionner comme enjeu de Santé
de recherche de l’Institut, de la galaxie publique au bénéfice du plus grand nombre.
AFM et d’autres partenaires industriels et Notre ambition, avec la future Fondation de DR VINCENT VARLET,
académiques. Nous avons également engagé Myologie, c’est d’ouvrir, de manière encore Secrétaire Général de l’Institut de Myologie
/ MOT DE LA PRÉSIDENTE Avec ses 250 experts, son caractère enjeu majeur de santé publique. Au-delà des une refonte de notre plan stratégique dans plus large, le champ de la Myologie avec des
multidisciplinaire et translationnel, l’Institut de maladies neuromusculaires qui constituent
Il y a 25 ans, l’AFM-Téléthon créait, au cœur Myologie est aujourd’hui ce pôle d’excellence, le cœur de notre combat, le muscle vieillissant,
de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, l’Institut de de la recherche fondamentale à la recherche le muscle blessé, les atteintes musculaires /// MESSAGE DU DIRECTEUR
Myologie pour que le muscle et ses maladies, clinique, en passant par les soins, le diagnostic, liées à des pathologies chroniques comme le MEDICAL ET SCIENTIFIQUE
si longtemps délaissés par la recherche et la l’enseignement… Des compétences renforcées diabète ou le cancer ou aux effets secondaires
médecine, disposent d’un pôle d’expertise et en 2021 avec l’arrivée notamment du Pr Fabrice Le regroupement des équipes de nos quatre L’Institut coordonne par ailleurs le réseau eu-
de leurs traitements parfois lourds sont autant L’année 2021 a été une année marquante
de référence pour les malades et les familles Chrétien à la tête du Centre d’Evaluation et pour l’Institut de Myologie sur le plan laboratoires scientifiques en un pôle unique, ropéen ERN Euro-NMD (European Reference
de sujets qui concernent le plus grand nombre.
touchées par une maladie neuromusculaire. d’Exploration Neuromusculaire qui, pour plus clinique, avec notamment la montée le Centre d’Exploration et d’Evaluation Network sur les maladies neuromusculaires)
d’efficacité, rassemble ainsi l’exploration et Avec notre future Fondation de Myologie, en puissance de notre plateforme d’es- neuromusculaire (CEEN) à l’été 2021 a permis qui poursuit sa dynamique d’acteur majeur et
sais cliniques I-Motion Adultes. Cette de fédérer les expertises et créer davantage de centre de référence et d’expertise interna-
l’évaluation neuromusculaire, l’histopathologie notre objectif est triple : universitariser de synergies entre ces équipes et avec tional sur le Muscle et la Myologie toujours en
plateforme, intégrée à notre service
et la Myobank, autant de plateformes la myologie, donner toute son ampleur hospitalo-universitaire de Neuro-Myologie, le Centre de Recherche. Cette nouvelle vue de la création de notre future Fondation.
transversales au service de la recherche mais à l’étude du muscle dans tous ses états et travaille en étroite synergie avec la plate- organisation devrait nous permettre d’ac-
également du diagnostic et des essais. Les attirer les meilleures expertises internationales forme I-Motion Enfants. Ensemble, elles croître la qualité et la quantité de données sur
essais qui sont aujourd’hui au cœur de notre dans ce domaine. L’année 2021 a été marquée renforcent nos activités cliniques et notre le muscle et de créer prochainement un entrepôt
Institut avec ses deux plateformes I-Motion par le franchissement d’une étape cruciale dans expertise diagnostique, la prise en charge de données pour rendre disponible l’infor-
thérapeutique et l’accompagnement des mation collectée en plus de 20 années de
Enfants et Adultes dont l’ambition est d’être la concrétisation de ce projet : l’identification recherche et l’ouvrir le plus largement possible
patients tout au long de leur parcours
à la pointe de l’innovation thérapeutique. d’un terrain pour la construction du bâtiment de soin en lien étroit avec nos équipes de à tous les chercheurs de notre future Fondation.
qui l’incarnera en bordure de l’hôpital de la recherche. Elles assurent une prise en charge Côté Centre de Recherche, les équipes ont
Depuis la création de notre Institut de Pitié-Salpêtrière. multidisciplinaire aux meilleurs standards pu reprendre le suivi de leurs projets après
Myologie, nous n’avons de cesse de nous internationaux : recrutement de patients une année 2020 difficile.
battre pour que la myologie soit reconnue en D’autres étapes pour la structuration de de tous âges et de toute nationalité dans
tant que discipline médicale et scientifique notre Fondation suivront en 2022 et, dans des essais cliniques (thérapeutiques ou Nos chercheurs, ingénieurs, techniciens, PR BERTRAND FONTAINE,
à part entière. C’est la grande Ambition que ce domaine comme dans d’autres, nous ne non) de Phase 1 à 3, des registres et des post-doctorants et doctorants se sont tous Directeur Médical et Scientifique, Directeur du
études d’histoire naturelle, pour favoriser pleinement investis pour continuer de faire Centre de recherche de l’Institut de Myologie
nous portons avec notre projet de création lâchons rien ! Un immense merci à tous ceux - l’accès de tous les patients aux traitements avancer la recherche en Myologie. et Chef du service de Neuro-Myologie
d’une Fondation dédiée à la myologie. En effet, donateurs, partenaires… - qui nous soutiennent innovants.
nous le savons aujourd’hui, le muscle est un dans ce projet majeur.
Mieux
6 // RAPPORT ANNUEL 2021 ÉDITORIAL // 7
nous
connaître
Depuis près de 25 ans, l’Institut de Myologie
rassemble chercheurs, experts, enseignants,
médecins et malades au service de la
science et de la médecine du Muscle dans
tous ses états. Aujourd’hui, la connais-
sance du muscle est un véritable enjeu
de santé publique.
/sommes
8 // RAPPORT ANNUEL 2021 MIEUX NOUS CONNAÎTRE // 9
doit aujourd’hui se doter de moyens
LES PLATEFORMES D’ETUDES
Qui
supplémentaires indispensables à la
CLINIQUES
poursuite de son développement et
> Un centre investigateur de premier plan
s’inscrire comme véritable enjeu de
pour les essais cliniques internationaux
santé publique. La future Fondation de
innovants.
Myologie que nous souhaitons créer, en
> Un service spécialisé dans la recherche 05 / I-MOTION : NOS PLATEFORMES
étendant son champ d’activité sur le
non interventionnelle, en charge des D’ESSAIS CLINIQUES INNOVANTS
Muscle dans tous ses états, se fixe pour
bases de données et des registres.
mission d’accompagner cette phase L’Institut de Myologie est doté de
décisive tout en offrant à la France une deux plateformes d’essais cliniques,
LE CENTRE DE RECHERCHE
nouvelle opportunité de consolider son une pédiatrique, I-Motion Enfants
EN MYOLOGIE
leadership dans le domaine porteur des située à l’hôpital Trousseau, et une
> Un Centre de Recherche en Myologie,
biothérapies innovantes applicables no- 03 / UNE APPROCHE PLURIDISCIPLINAIRE autre I-Motion Adultes, située au sein
nous ?
multidisciplinaire composé de plus
tamment à la myologie. DU MALADE AUTOUR DE POLES EXPERTS de notre Institut, à l’hôpital de la Pitié-
d’une centaine d’experts INSERM,
ET D’UNE ACTIVITE D’ENSEIGNEMENT Salpêtrière.
Sorbonne Université, CNRS et Association
02 / NOS PRINCIPALES MISSIONS La première est une plateforme d’essais
Institut de Myologie.
LE SERVICE DE NEURO-MYOLOGIE cliniques pédiatriques innovants pour
> Favoriser une recherche translationnelle > Un centre de référence des patho- les enfants atteints de maladies
L’ACTIVITE D’ENSEIGNEMENT
innovante et d’excellence au bénéfice du logies neuromusculaires assurant une neuromusculaires. Elle assure la prise
> Une activité transversale d’enseignement :
patient. prise en charge médicale globale des en charge clinique et mène une
École d’été de Myologie, École doctorale
> Enrichir les connaissances fondamen- patients. vingtaine d’essais sponsorisés par des
complexité du vivant, DIU de Myologie,
tales et physiopathologiques des maladies laboratoires, académiques ou industriels.
DIU Maladies Génétiques…
Créé en 1996 sous l’impulsion neuromusculaires. LE CENTRE D’EXPLORATION ET Cette plateforme a été créée en
de l’AFM-Téléthon au cœur > Développer l’expertise clinique et favoriser D’EVALUATION NEUROMUSCULAIRE 2015, en partenariat avec l’AP-HP,
04 / UNE PRIORITÉ : L’INNOVATION
01 / UNE FUTURE FONDATION, AU l’accès au diagnostic des maladies du > Un laboratoire d’imagerie par Résonance Sorbonne Université, l’AFM-Téléthon et
du plus grand centre hospitalier SERVICE D’UNE DISCIPLINE MAJEURE : muscle. Magnétique Nucléaire (RMN) mixte Asso- > Une plateforme intégrée de la recherche l’Association Institut de Myologie.
européen, la Pitié-Salpêtrière, LA MYOLOGIE > Favoriser la multiplication des essais ciation Institut de Myologie et CEA pour fondamentale au soin, autour du patient. La seconde, I-Motion Adultes, a ouvert ses
l’Institut de Myologie regroupe cliniques, notamment en thérapies étudier l’anatomie, la biochimie et la > Une recherche fondamentale et clinique portes au cours de l’année 2019.
En moins de 30 ans, la Myologie, science innovantes. physiologie du muscle dans le cadre du suivi à la pointe des biothérapies innovantes Elle répondait à un besoin existant
250 experts du Muscle et de ses et médecine du Muscle, est passée d’une > Développer l’enseignement transversal. clinique, des essais et de la recherche. (thérapie génique, thérapie cellulaire, d’évaluer de nouveaux traitements égale-
pathologies. Ce centre d’expertise science balbutiante à une discipline > Développer les collaborations interna- > Un laboratoire d’histopathologie pour pharmacogénétique…). ment chez les adultes atteints de maladies
international coordonne, autour foisonnante. La multiplication des pistes tionales en Myologie. l’identification et la caractérisation des > Des partenariats internationaux neuromusculaires.
du malade, des activités de recherche et des avancées thérapeu- > Favoriser l’existence et la reconnaissance maladies neuromusculaires d’origine (industriels, académiques, réseaux…).
tiques a propulsé le Muscle au rang de de la Myologie comme discipline scientifique génétique, de l’enfant et de l’adulte. > Des outils novateurs conçus pour De nombreuses collaborations avec des
d’évaluation, de diagnostic modèle d’innovation pour la recherche et spécialité médicale à part entière. > Un centre de ressources biologiques, mesurer la force et le mouvement : industriels et des académiques ont
et de soins, de recherche scientifique et médicale. > Enrichir la compréhension des fonc- Myobank-AFM, banque de tissus à visée MyoGrip, GripBall, MyoPinch, ActiMyo, déjà été établies pour mener à bien une
fondamentale, de recherche Son étude profite au plus grand nombre : tions du muscle pour lutter contre la perte de recherche pour collecter, conserver MoviPlate, MyoQuad… dont plus de 20 quarantaine d’essais cliniques et la
le muscle malade mais aussi le muscle d’autonomie et améliorer son fonctionne- et mettre à disposition des échantillons innovations brevetées. demande ne cesse de croitre.
appliquée, de recherche clinique sain, le muscle blessé, le muscle sportif ment par l’exercice. biologiques.
et d’enseignement, en partenariat et le muscle vieillissant. > Un laboratoire de physiologie et d’éva-
avec quatre institutions luation neuromusculaire développant
Désormais reconnue par tous comme des outils et méthodes d’évaluation de
publiques : AP-HP, Inserm, essentielle à l’avancée de la science la force, du mouvement et de la fonction
Sorbonne Université et de la médecine, avec un ancrage neuromusculaire pour les essais et le suivi
et CEA. national mieux développé, la Myologie clinique.
10 // RAPPORT ANNUEL 2021 MIEUX NOUS CONNAÎTRE // 11
1868 Un mouvement simple
Le Dr Duchenne de Boulogne décrit à la
Pitié-Salpétrière la première myopathie n’est pas un simple mouvement
25 ans
qui portera son nom.
// d’innovations au
1987
Objectif : créer un
1996
Création
service des malades
2004
L’Institut de
2015
Ouverture
2020-2021
Création du Centre
institut du Muscle de l’Institut Myologie est d’I-Motion d’Exploration et d’Evaluation
le 1er Téléthon donne à l’AFM-Téléthon
les moyens de lancer un projet ambitieux
de Myologie labellisé Centre clinique dédié
Neuromusculaire (CEEN)
par l’AFM-Téléthon, l’Inserm, Centre de référence des aux essais pédiatriques de
imaginé de longue date : créer un institut rassemblant 4 pôles d’expertise scientifique
de recherche et de soins dédié au Muscle le CEA, l’AP-HP et Paris VI. maladies neuromusculaires thérapies innovantes
et à ses maladies.
2018/L’Institut de Myologie
1993/Signature du protocole Myologie par Michel Fardeau, 2000/Création du Diplôme 2015/Ouverture d’I-Motion, centre coordonne le réseau européen
d’accord AFM-Téléthon/AP-HP. Directeur Médical et Scienti- Universitaire (DU) de Myologie. 2005/Ouverture de l’UMR 787 clinique dédié aux essais de référence Euro-NMD.
fique de l’Institut en ouverture Démarrage du 1er essai de dédiée à la Myologie. pédiatriques de thérapies 2019/Création du service de
1995/Livraison des locaux. du diplôme universitaire de thérapie génique au monde innovantes. Neuro-Myologie et de la nouvelle
pathologies neuromusculaires. pour la myopathie de Duchenne 2011/Création d’un service dédié plateforme d’essais cliniques
1988/Lancement du concours Installation de l’U153 de l’Inserm mené à l’Institut de Myologie aux essais cliniques. 2016/ Labellisation du centre I-Motion Adultes.
architectural pour la construc- « Développement pathologie par Transgène et cofinancé par de référence maladies neu-
tion du bâtiment Babinski et régénération du système l’AFM-Téléthon. 2012/Premiers résultats en- romusculaires dans le cadre 2020/ Développement croissant
destiné à accueillir notamment neuromusculaire » dirigée par le courageants de la thérapie des filières européennes de des essais cliniques adultes via
l’Institut de Myologie. Dr Ketty Schwartz. 2003/Ouverture du labora- génique pour la gamma référence (ERN). la nouvelle plateforme I-Motion
toire d’histopathologie. sarcoglycanopathie, un essai Adultes.
1990/Installation d’une consul- 1997/Inauguration de l’IDM par mené en collaboration avec 2017/L’équipe de Maria Grazia 2021/ Création du Centre
tation pluridisciplinaire consacrée 1996/Création de l’Institut de François d’Aubert, Ministre de la 2004/L’ IDM est labellisé centre Généthon. Biferi récompensée par la d’Exploration et d’Evaluation
aux maladies neuromusculaires Myologie (IDM) par l’AFM- recherche, et Claudie Haigneré, de référence des maladies neu- Fondation Prize4Life pour ses Neuromusculaire (CEEN) ras-
dans le pavillon Risler en attendant Téléthon, l’Inserm, CEA, AP-HP, l’astronaute française marraine romusculaires dans le cadre du 2014/Création du Centre de travaux sur la sclérose latérale semblant 4 pôles d’expertise
la fin des travaux. Paris VI. Première leçon de de l’Institut. 1er plan national maladies rares. Recherche en Myologie. amyotrophique (SLA). scientifique
12 // RAPPORT ANNUEL 2021 MIEUX NOUS CONNAÎTRE // 13
19 250 3 569
Service de Neuro-Myologie,
consultation adultes
essais cliniques
pédiatriques consultations
19 experts neuromusculaires
adultes
adultes
essais cliniques
du muscle 2 244 consultations
et de ses de psychologie
9 registres et bases
de données
pathologies 333 consultations
pédiatriques
Registres
et Bases
Laboratoire
1 379 519 38 870
de données
d’histopathologie
hospitalisations
de jour biopsies dossiers
annuelles musculaires de
(dont 210 nouvelles patients
et 309 ré-analysées) (depuis la PATIENT
création en 1996)
27 832 39 178 Essais
cliniques
Myobank-AFM
échantillons disponibles
pour la recherche stockés ,
familles publications Centre Evaluations,
dans la banque de de brevets en scientifiques de Recherche
en Myologie
physiologie,
IRM
ressources biologiques portefeuille internationales
Myobank AFM
///chiffres clés 2021
Enseignement
Un institut de référence
centré sur le patient
//// marquants
Faits 2021
14 // RAPPORT ANNUEL 2021 MIEUX NOUS CONNAÎTRE // 15
OCTOBRE 2021 / HOPE, GALA
DE DANSE CARITATIF
Le 21 octobre, l’association HOPE, à l’initiative
de Laura Arend, danseuse et chorégraphe,
Généthon au sein de l’Institut des Biothé- JUILLET 2021 / UN SERVICE et Charlotte Ranson, danseuse de l’Opéra
rapies des maladies rares, en harmonisant DE MICROSCOPIE ELECTRONIQUE de Paris et Christian Arend, a organisé
les process, voire en mutualisant les DE POINTE un gala de danse d’exception réunissant des
moyens, de nos différentes structures. L’Institut s’est doté d’un nouveau micros- artistes de renom, de la scène contempo-
Par exemple, nous allons rapprocher les cope électronique à transmission de dernière raine et classique. Ce spectacle inédit a
services d’histopathologie de Généthon génération offrant une qualité d’image et permis de récolter 68000 € au profit de la
et de l’Institut de Myologie. une finesse de détails et d’analyse sans recherche sur le muscle menée à l’Institut de
précédent. Un matériel de pointe qui va Myologie et de sa future Fondation.
Quels sont donc les défis que le CEEN permettre aux équipes de l’Institut de
De nouveaux projets transverses ont pu voir le jour en 2021, dans le cadre de la refonte du plan doit relever ? poursuivre leurs travaux de recherches et de NOVEMBRE 2021 / LE PROJET
stratégique, avec notamment la mise en place d’une démarche qualité transverse et d’un nouvel axe Le premier est de gagner en visibilité. diagnostic avec une efficacité accrue mais DE FONDATION DE MYOLOGIE
Nous devons communiquer en interne et également d’offrir un service de microscopie 2021 a été une étape cruciale dans l’avan-
stratégique autour de la transformation digitale de l’Institut de Myologie pour appuyer la recherche en externe sur nos nombreuses expertises, électronique de précision à d’autres équipes cement du projet de la future Fondation de
et l’innovation. L’ensemble des équipes de l’Institut a travaillé en synergie étroite autour d’une même réalisations et nos offres de service, et externes. Les clichés réalisés et identifiés Myologie avec l’identification d’un terrain pour
mettre en avant nos différents réseaux viennent également enrichir l’Atlas du Muscle, la construction du futur bâtiment qui l’incarnera
ambition : l’intérêt du patient, dans son parcours de soins, la reconnaissance de la Myologie et de collaboration nationaux et internationaux première base de données en images sur en bordure de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière.
les avancées scientifiques de la recherche au traitement des maladies neuromusculaires. qu’il faut continuer à développer. le muscle, créée en septembre 2020 et Après la rédaction du cahier des charges et
”
répertoriant déjà plus de 5.000 images de l’étude des besoins, un appel à manifestation
Le second est le déploiement d’une biopsies musculaires. d’intérêt a été publié en novembre pour lancer
MARS 2021 / DEMARRAGE D’UN ESSAI FABRICE CHRÉTIEN, Chef du service de Neuropathologie démarche qualité. L’objectif est l’obtention le concours de maitrise d’œuvre.
DE THERAPIE GENIQUE DANS LA Directeur du Centre d’Evaluation et d’Exploration à l’hôpital Sainte Anne, le Pr Fabrice de certifications en accord avec les
MYOPATHIE DE DUCHENNE, Neuromusculaire (CEEN) Chrétien dirige le CEEN qui comprend les normes en vigueur dans le domaine DÉCEMBRE 2021 / DEMARRAGE
1er PATIENT INCLUS A I-MOTION laboratoires de physiologie et d’évaluation propre à chaque entité du CEEN, sachant DE DEUX ESSAIS CLINIQUES AVEC
L’essai de thérapie génique pour la myopathie neuromusculaire, d’imagerie et de que la MyoBank a bien sûr déjà la sienne. DES EXOSQUELETTES
de Duchenne, mené par le laboratoire Géné- spectroscopie par résonance magnétique Deux nouvelles études cliniques ont démarré
thon, démarre à l’Institut de Myologie au sein nucléaire, d’histopathologie et le centre Notre développement passera aussi par à l’Institut de Myologie en décembre pour
de la plateforme d’essais cliniques pédiatrique de ressources biologiques Myobank-AFM, la généralisation du numérique pour évaluer l’efficacité de modèles d’exosquelettes
I-Motion Enfants, située à l’hôpital Trousseau. depuis juin 2021. l’ensemble de la structure, puis nous pour la compensation de la faiblesse
Objectif de cet essai : traiter les muscles en une mettrons en place des outils d’aide au musculaire des membres inférieurs chez
seule injection en apportant à l’organisme une Quelle est votre mission au sein du CEEN ? diagnostic et de traitement de données 80 malades atteints de pathologies neuro-
version raccourcie du gène de la dystrophine, J’y ai un rôle d’animation pour renforcer basés sur l’intelligence artificielle. JUILLET 2021 / LANCEMENT musculaires. Ces études, d’une durée de 18
responsable de la maladie. la cohésion entre les quatre équipes et d’ACADEMYO, LA NOUVELLE ÉCOLE mois, sont menées au sein du laboratoire de
les liens du CEEN avec les structures Enfin, nous souhaitons nous engager D’ÉTÉ DE MYOLOGIE physiologie et d’évaluation neuromusculaire
JUIN 2021 / NOMINATION cliniques et de recherche de l’Institut de dans la valorisation industrielle des outils L’Institut de Myologie a repensé son de l’Institut de Myologie.
DU PR FABRICE CHRETIEN A LA TETE Myologie. En effet, nous devons nous et méthodes, notamment les MyoTools, école d’été suite à la pandémie et lancé
DU CEEN projeter dans la future Fondation de issus de nos recherches. AcadeMYO, la première version entièrement
Le Pr Fabrice Chrétien rejoint l’Institut de Myologie. Celle-ci étant à cheval entre la virtuelle de l’École d’été de Myologie.
Myologie pour diriger le Centre d’Exploration recherche, la clinique et l’évaluation des Relever ces défis nous permettra de conti- Cette édition qui a eu lieu en ligne, du 5
”
et d’Evaluation Neuromusculaire (CEEN) patients, le CEEN, de par ses activités, nuer à répondre aux besoins internes de au 9 juillet, a rencontré un franc succès.
regroupant quatre pôles experts d’excellence y aura un rôle central. En outre, nous l’Institut, mais aussi aux besoins externes Elle a été suivie par 110 personnes de 45
(voir encadré ci-contre) allons consolider les liens avec I-Stem et tant académiques qu’industriels. nationalités différentes.
16 // RAPPORT ANNUEL 2021 MIEUX NOUS CONNAÎTRE // 17
///// Événements 01 / CAMPAGNES D’APPEL À DONS
POUR SOUTENIR NOTRE PROJET
>Mai et novembre : organisation et diffusion
d’un premier webinaire autour du projet
& collecte
DE FONDATION de création de la Fondation de Myologie et
>Avril-juin : campagne de printemps d’un second sur le numérique et l’intelligence
avec focus IFI* (+ de 5000 personnes artificielle avec le projet DataMyo.
ciblées, 186 220 € collectés). >Octobre : organisation du gala de danse
solidaire HOPE, orchestré par les danseuses
>Campagne d’appels relationnels auprès Laura Arend et Charlotte Ranson et leurs
de nos donateurs. compagnies, au Casino de Paris, qui a
>Sept-décembre : campagne d’automne permis de récolter la somme de 68 000 €
au profit de la recherche sur le muscle.
avec focus IR** et campagne de relance
EN 2021, GRÂCE À VOTRE en fin d’année (+ de 16000 personnes
03/ ALLIANCE DES CHAMPIONS
ciblées, environ 371 350 € collectés). >Recrutement de trois nouveaux ambas-
GÉNÉROSITÉ, 779 671 €
>Fidélisation des membres de l’Alliance des sadeurs sportifs qui rejoignent l’Alliance
POUR FINANCER DES
Champions (environ 167 900€ collectés). des Champions, aux côtés des sportifs qui
01 / NOMINATIONS/PROMOTIONS 02 / 26ÈME CONGRÈS INTERNATIONAL PROJETS DE RECHERCHE ET soutiennent notre projet de Fondation et
DE LA WORLD MUSCLE SOCIETY (WMS) LA FUTURE FONDATION DE qui se mobilisent à nos côtés : Grégory
>Pr Fabrice Chrétien a rejoint l’Institut MYOLOGIE Coupet - ancien footballeur international
de Myologie en juin pour diriger le Centre Ce congrès annuel réunissant les experts français, gardien et aujourd’hui
d’Exploration et d’Evaluation Neuromus- du muscle internationaux s’est tenu en >02 % Financement de projets entraineur, Julien Fébreau - journaliste et
culaire (CEEN) regroupant 4 laboratoires virtuel du 20 au 24 septembre 2021. Une scientifiques et médicaux stratégiques et commentateur F1 pour Canal+ et Allison
trentaine de communications ont été d’outils de recherche innovants Pineau - Handballeuse internationale
(lire interview en p. 14).
présentées par les experts scientifiques française, sont venus découvrir et visiter
>Dr Teresinha Evangelista a repris la de l’Institut de Myologie notamment dans >20 % Coordination stratégique du l’Institut de Myologie.
direction du laboratoire d’histopathologie les sessions orales « Clinical trial highlights projet Fondation de Myologie (management
suite au départ en retraite du Dr Norma de projet, études architecturales, juridiques,
» et « Clinical research ».
Beatriz Romero. fiscales…)
02 / ACTIONS DE SENSIBILISATION
>Dr Giorgia Querin, neurologue, a été 04 / JOURNÉES DE LA SOCIÉTÉ AU PROJET FONDATION DE MYOLOGIE
03 / HOPE : UN GALA DE DANSE FRANÇAISE DE MYOLOGIE (JSFM)
>61 % Fonds réservés pour le
nommée Directrice des deux plateformes développement de projets >Déploiement d’une nouvelle identité
INÉDIT ORGANISÉ AU PROFIT DE LA
d’essais cliniques I-Motion Enfants et et le bâtiment de la future Fondation visuelle pour nos campagnes
RECHERCHE POUR LE MUSCLE Lors du congrès de la Société Française
Adultes. « Ambition Fondation de Myologie »
de Myologie à Saint-Etienne, du 24 au >17 % Frais de communication et de on et offline avec un nouveau concept
>Piera Smeriglio a pris la direction du Le 21 octobre 2021, l’association HOPE, 26 novembre, une trentaine d’experts collecte liés au développement du projet d’interviews vidéo d’experts (« Une
groupe 6, BOND-Biothérapies des maladies à l’initiative de la danseuse et chorégraphe scientifiques et cliniques de l’Institut de
*IFI : Impôt sur la Fortune Immobilière
de Fondation Question à » et « Regards croisés sur »). **IR : Impôt sur les Revenus
du motoneurone (SLA & SMA) du Centre de Laura Arend et de Charlotte Ranson, Myologie sont intervenus. Charles Frison-
Recherche en Myologie à la suite de Maria danseuse de l’Opéra de Paris, a présenté Roche, doctorant dans l’équipe 4, Repeat POURSUITE DES PROJETS DE RECHERCHE SCIENTIFIQUES UTILISATION DES FONDS DÉDIÉS FINANCÉS PAR LES GRANDS
Grazia Biferi. un ballet inédit réunissant des grands Expansions & Myotonic Dystrophy (REDs) STRATÉGIQUES : DONATEURS POUR DEUX GRANDS PROJETS DE RECHERCHE
>Stéphane Vassilopoulos et Laure noms de la scène contemporaine et dirigée par de Denis Furling, a reçu le prix •Projet sur le vieillissement musculaire et la sarcopénie : 6 400 € SCIENTIFIQUES :
Strochlic ont été promus Directeurs de classique au Casino de Paris. Ce gala de la meilleure présentation orale pour son •Projet de recherche SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) : 5 300 € •Projet MyoMessage (comprendre la communication entre les cellules
Recherche Inserm au sein respectivement d’exception a permis de collecter 68 000 projet de thèse, supervisé par Frédérique Rau, •Projet de recherche DM1 (Dystrophie Myotonique de type 1, maladie pour guérir er réparer le muscle) : 27 000 €
des équipes 2 et 10 du Centre de Recherche € au profit de l’Association Institut de centré sur le rôle des motoneurones dans la de Steinert) : 5 000 € •Projet AssistMyo (évaluation de dispositifs d’assistance pour les malades
en Myologie. Myologie. DM1 (maladie de Steinert). neuromusculaires) : 154 000 €
Nos forces
18 // RAPPORT ANNUEL 2021 NOS FORCES EN ACTION // 19
en action
Les 250 experts du Muscle et de ses
pathologies au sein de l’Institut de Myologie,
ce sont 10 équipes de recherche,
8 pôles experts, une activité transverse
d’Enseignement et une équipe de
Coordination qui œuvrent conjointement
à faire progresser la connaissance
du Muscle et à faire reculer la maladie.20 // RAPPORT ANNUEL 2021 NOS FORCES EN ACTION // 21
L’enjeu est d’accélérer les découvertes d’environ 70 personnes et validé par le
et de renforcer le leadership de l’Institut Conseil d’Administration de l’Association
de Myologie en cultivant sa singularité Institut de Myologie puis partagé avec
/Plan
et ses atouts distinctifs. Notre ambition l’ensemble des partenaires institutionnels.
est la compréhension du fonctionnement Dix objectifs stratégiques ont été définis
du muscle au cours des événements pour l’Institut de Myologie, avec, pour
de la vie (sain, malade, sportif, vieillissant) chacun, des axes de réalisation à suivre
et notre priorité est le développement et implémenter.
de traitements pour les patients atteints
de maladie neuromusculaire. 03 / 2021 : ANNEE DE REFLEXION ET
“
D’AVANCEES
Le plan stratégique doit nous donner Une nouvelle étape
stratégique
les moyens de nos ambitions, notamment Cette année, le plan stratégique s’est
par la promotion de la recherche et poursuivi et certains objectifs ont pu être a été franchie et va
de l’innovation au bénéfice des patients. réactivés, comme l’objectif concernant
le futur bâtiment de la fondation de
permettre, avec un projet
Nous souhaitons ouvrir la voie et tracer Myologie. de bâtiment enclenché,
le chemin vers la reconnaissance d’une
nouvelle discipline médicale et scientifique En effet, un terrain a été identifié pour le développement des
reconnue de tous, la Myologie. ce futur bâtiment et les équipes se sont
mobilisées pour travailler sur ce projet
activités avec une ambition
forte de grandir
2019-2024
particulièrement ambitieux (au niveau
02 / UNE AMBITION, TROIS juridique, financier, patrimonial).
PRIORITES POUR L’INSTITUT en accueillant de nouvelles
DE MYOLOGIE Etant par ailleurs à mi-parcours et à une
étape clé du plan stratégique, nous avons
expertises, au profit
Notre ambition : bâtir un Centre commencé à retravailler nos objectifs des patients et de leur “
d’excellence et d’innovation scientifique afin de mieux les structurer sur les deux
et médicale centré sur le patient et années à venir et de mieux les inscrire prise en charge.
permettant également de pérenniser la encore dans les défis à relever dans le
L’Institut de Myologie est un centre expert international myologie au bénéfice de la société dans cadre de la montée en puissance vers la MÉLINÉE FRENKIAN,
son ensemble. Avec comme priorités : Fondation. L’année 2021 a ainsi permis
dédié aux pathologies du système neuromusculaire 01 / NOS DÉFIS l’amélioration du parcours de soin et par exemple de mettre en place un
Directrice des projets stratégiques
qui s’organise autour de cinq activités principales : l’accès des patients aux traitements nouvel objectif stratégique phare sur le
L’Institut de Myologie fait face à des innovants, l’accélération et la fluidité numérique et la transformation digitale
la recherche fondamentale de renommée internationale, défis majeurs d’ordre scientifique, du parcours de recherche, depuis de l’Institut pour appuyer la recherche et
la recherche clinique (études et essais cliniques), médical, économique, institutionnel la découverte jusqu’au médicament, l’innovation.
et partenarial. La mise en place du plan et enfin l’exercice de notre leadership
l’évaluation fonctionnelle (suivi des patients, développement stratégique, qui se déploie depuis 2019, médical et scientifique afin de promouvoir Le plan stratégique de l’Institut
d’outils d’évaluation musculaire et imagerie), le diagnostic va permettre de franchir une nouvelle la myologie au travers d’une organisation s’échelonnera sur les années à venir
étape et de changer de dimension dans ouverte et performante. jusqu’en 2024, année clé des Jeux
et les soins (prise en charge clinique, hospitalisation et le but de créer prochainement une Olympiques de Paris, une opportunité
suivi des patients neuromusculaires) et l’enseignement Fondation de Myologie, qui deviendra Le plan stratégique de l’Institut exceptionnelle pour faire converger
un centre de référence international de Myologie a été rédigé par une le sport, l’innovation et la santé, avec
(formations diplômantes et enseignement libre). du Muscle. communauté d’experts, interne à l’Institut le Muscle comme point commun.NOS FORCES EN ACTION // 23
//Coordination
Christelle Gaultier,
Thomas Alliot, Business Development Marie Alsina, Qualité Aurore Besse, Projets pré-cliniques Laura Blacas, Juridique Olivier Deiber, Informatique Mélinée Frenkian, Projets stratégiques Finances et Comptabilité
PÔLE COORDINATION DE L’INSTITUT
Eléonore Gurgel, Finances Nathalie Haslin, Gestion administrative Annelies Herman, Assistanat Direction Maxime Jacoupy, Data Stéphanie Miffre, Assistanat Direction DE MYOLOGIE
L’équipe Coordination est au cœur et le plan stratégique de l’Institut.
de l’Institut de Myologie. Elle joue un Elles contribuent également à créer
rôle central, en appui permanent pour de la valeur et participent à ce titre
l’ensemble des équipes scientifiques à l’excellence et au rayonnement de
et médicales – laboratoires et pôles l’Institut de Myologie.
- situées sur les différents sites de l’hôpital
de la Pitié-Salpêtrière et de l’hôpital L’année 2021 a été marquée par l’arrivée
Trousseau. d’une expertise dédiée à la qualité, qui a
pris le pilotage de cette activité au sein
Elle regroupe les ressources et expertises de l’Institut de façon transversal, et en
transversales nécessaires au bon tant que responsable qualité auprès de la
Elodie Mougany, Comptabilité Delphine Olivier, Communication Nadia Omer, Comptabilité Catalina Pacheco, Comptabilité Morgane Paris, Ressources Humaines fonctionnement d’une organisation : structure I-Motion Adultes.
ressources humaines, juridique et Business
Development, finances et comptabilité, Les expertises et le savoir-faire des
services généraux, informatique, membres de l’équipe Coordination sont
communication, qualité, Grant office et très largement sollicités dans le suivi des
direction des projets stratégiques. projets et des feuilles de route notamment
du plan stratégique tout au long de l’année.
Toutes ces expertises essentielles La richesse des compétences a permis
permettent aux membres de l’Institut d’atteindre les objectifs 2021 et permettra
de Myologie de travailler ensemble de de poursuivre nos échéances vers notre
manière plus efficiente et dans une même ambition commune, la création de la
direction, en cohérence avec l’ambition future Fondation de Myologie.
Cécile Patissier, Grant Office Bérangère Pellerin, Ressources Humaines Frédéric Querville, Services généraux Delphine Valleteau de Moulliac, Dr Vincent Varlet, Secrétariat général
Juridique & Business Development24 // RAPPORT ANNUEL 2021 NOS FORCES EN ACTION // 25
interdisciplinaire sur des situations
digital rend accessible cette formation à cliniques rencontrées par les stagiaires.
///Enseignement
des participants francophones éloignés Il est ouvert aux médecins, étudiants
(Belgique, Suisse, Maghreb…). Pour la en médecine et en sciences du vivant,
session 2021, 12 étudiants ont présenté conseillers en génétique, attachés
l’examen de ce DIU qui associe Sorbonne de recherche clinique, psychologues,
Université et l’université d’Aix-Marseille-II. professionnels du secteur médico-social,
référents parcours de santé, membres
Créé en 1996 en partenariat avec d’associations de familles. Le prérequis
Sorbonne-Université et l’AFM-Téléthon, est de travailler au contact de personnes
cette formation a pour objectif atteintes de maladies génétiques et de
d’apporter aux étudiants une vision leurs familles. En 2021, 17 stagiaires ont
cohérente, structurée et moderne de suivi ce DIU.
02 / ÉCOLE DOCTORALE « COMPLEXITÉ la pathologie neuromusculaire dans
DU VIVANT » 05 / AU T R E S D I P L Ô M E S
L’Institut de Myologie ses bases anatomo-physiologiques,
sa pratique clinique, ses explorations I N T E R - U N I V E R S I TA I R E S
a une activité importante 01 / ÉCOLE D’ÉTÉ DE MYOLOGIE Toutes les équipes du Centre de recherche complémentaires, ses développements
de l’Institut de Myologie sont impliquées en termes de recherche. L’Institut de Myologie est impliqué dans
d’information, de L’École d’été de Myologie (Summer School professionnels sont désireux de recevoir dans l’école doctorale « Complexité deux autres DIU.
formation et of Myology) s’adresse prioritairement à des une formation en Myologie. du vivant » (ED 515) co-accréditée par Cette formation est ouverte aux
professionnels de santé et à des scientifiques Sorbonne Université et l’École normale médecins et étudiants en médecine DIU Neuropathies périphériques
d’enseignement venant de l’étranger. Les participants Du fait de la pandémie, l’édition 2020 de la supérieure PSL. français et étrangers ayant validé le 2e Ce DIU de l’Université Paris Saclay et
destinée à tous français, en premier lieu les candidats des
collectivités d’outrmer, ne sont pour autant
Summer School of Myology avait dû être
ajournée. AcadeMYO, la version numérique
Le périmètre thématique couvre la
génomique, la biologie cellulaire, la biologie
cycle des études médicales. Sorbonne Université s’adresse aux
docteurs en médecine, titulaires de DES
les publics concernés pas exclus de cet enseignement en place repensée de la Summer School of du développement, la microbiologie et de Neurologie, électro physiologistes,
par la myologie. depuis 1998. Durant huit jours, les parti-
cipants suivent un programme condensé
Myology, a eu lieu en juillet 2021 et a permis
d’attirer un plus grand nombre d’étudiants
l’immunologie. Une très grande variété
d’organismes modèles est utilisée par
04 / DIPLÔME INTER-UNIVERSITAIRE
« MALADIES GÉNÉTIQUES :
rhumatologues, médecins rééducateurs
ou tout médecin fortement intéressé par
L’objectif est de couvrant l’ensemble des pathologies (110 inscrits). L’expérience sera renouvelée les équipes de l’école doctorale et une APPROCHE TRANSDISCIPLINAIRE » cet enseignement.
favoriser la diffusion neuromusculaires de l’enfant et de l’adulte.
Cet enseignement théorique et pratique
en juillet 2022. part importante des projets menés
s’inscrivent dans une démarche Créé en 2015 en partenariat avec
des connaissances est dispensé en langue anglaise par des « intégrative » associant des approches l’Université de Paris Cité (ex Université DIU Psychopathologie & affections
experts reconnus au niveau international. multiples et différents niveaux d’analyse. Paris Descartes) et Sorbonne Université, neurologiques
sur le muscle et ses Elle favorise ainsi les relations transdis- il a quatre objectifs : transmettre des Chaque année, l’Institut de Myologie
maladies, et de L’École d’été de Myologie est aussi l’occa- ciplinaires et les possibilités d’interfaces connaissances sur la génétique, ses accueille deux jours par mois, de janvier
sion d’établir des collaborations avec des entre différents pôles de recherche de la avancées récentes et les questionnements à juillet, les étudiants de ce DIU porté
contribuer ainsi à ce équipes venant de pays où les outils à visée région parisienne. éthiques qui en découlent ; faire connaître par l’université Paris-VIII et Sorbonne
que la Myologie trouve diagnostique - notamment l’histologie mus-
culaire et les tests génétiques - sont encore 03 / DIPLOME INTER-UNIVERSITAIRE
les enjeux médicaux et psychologiques
des tests génétiques pré symptomatiques ;
Université.
Il s’adresse aux psychologues, médecins,
une véritable identité balbutiants. De fait, dans les quatre zones DE MYOLOGIE présenter les dispositifs de prise en charge professionnels du secteur paramédical,
dans le champ médical de forte endogamie que sont le Maghreb,
la Méditerranée orientale, le Moyen-Orient Le DIU a opéré en 2020 un virage vers
et d’accompagnement du patient et de
sa famille, lors de l’annonce et tout au
responsables de structures associatives
et travailleurs sociaux, ayant une licence
et scientifique. et le sous-continent indien, de nombreux la dématérialisation complète. Le format long de la maladie ; mener une réflexion ou équivalent.Vous pouvez aussi lire
