Accès aux innovations thérapeutiques en cancérologie pédiatrique - Patricia Blanc François Doz - canceropole-idf.fr
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FÉDÉRER LA RECHERCHE ET
L’INNOVATION MÉDICALE EN
CANCÉROLOGIE
Accès aux
innovations
thérapeutiques en
cancérologie
pédiatrique
Patricia Blanc
François Doz
www.canceropole-idf.fr
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE
PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE
#KRARES
Imagine for Margo – enfants sans cancer
C’est en hommage à Margo, décédée d’une tumeur au cerveau à l’âge de
14 ans, que ses parents ont créé l’association Imagine for Margo - Children
without Cancer en 2011 afin d’accélérer la recherche pour mieux soigner les
enfants atteints de cancer.
NOS MISSIONS
Financer la recherche Sensibiliser au cancer Mobiliser les acteurs Améliorer le bien-être
des enfants de la recherche des enfants malades
2
UN FLÉAU À COMBATTRE
Le cancer est la 1re cause de décès par
maladie chez les enfants de plus de 1 an
et adolescents en France et en Europe.
Il existe 60 types de cancers
pédiatriques, différents des cancers chez
les adultes.
1 enfant sur 440 développe 1 enfant sur 5 décède de
un cancer avant 15 ans son cancer
3
LES OUBLIÉS DE LA RECHERCHE
La recherche en cancérologie est
essentiellement axée sur les cancers
des adultes, les cancers
pédiatriques étant considérés
comme des maladies rares.
Entre 2011 et 2015, 70 nouveaux Le taux de guérison des 2/3 des enfants guéris
médicaments anti-cancer enfants atteints de cancer a souffrent de graves effets
approuvés pour les adultes très peu progressé depuis secondaires à long terme
vs 2 pour les enfants 15 ans
4
ACCÉLÉRER LA RECHERCHE, NOTRE PRIORITÉ
Financer les programmes les plus innovants, les plus prometteurs et qui
bénéficient au plus grand nombre d’enfants
11M€ +3 000 20
collectés entièrement enfants peuvent nouveaux traitements sont
reversés à la recherche bénéficier de traitements proposés aux enfants en
innovants et personnalisés rechute ou échec
thérapeutique
En partenariat avec
*chiffres depuis la création de l’association, fin 2011.
5
FINANCER LA RECHERCHE
MIEUX COMPRENDRE MIEUX SOIGNER
Cibler le meilleur Proposer des
traitement possible et médicaments innovants,
analyser les nombreuses plus ciblés et donc
données disponibles. potentiellement plus
efficaces.
VINILO
BEACON
MICCHADO BIOMEDE
MAPPYACTS PARC
BIG DATA ACSE-ESMART
Projets SFCE SELUDEX
NIVO ALCL
5 500 K€ 5 550 K€
En partenariat avec
6
1ER APPEL À PROJETS EUROPÉEN INÉDIT
Lancé en janvier 2020 dont l’ambition est de dynamiser la
recherche en Europe et faire converger les fonds collectés vers
les programmes les plus impactants.
Le comité scientifique, 4 experts internationaux indépendants :
Peter Adamson Ségolène Aymé Andrew Pearson Anne Rios
Professeur de pédiatrie à Médecin généticienne et 30 ans d’expérience en Chef de groupe au centre
l’hôpital d’enfants de épidémiologiste, directrice oncologie clinique Princess Maxima (Utrecht)
Philadelphie aux États-Unis, de recherche émérite à pédiatrique et 25 ans en et responsable du centre
fondateur et ex-président l’INSERM recherche translationnelle d’imagerie
Children’s Oncology Group sur le neuroblastome
Une initiative portée par : En partenariat avec :
Belgique France Luxembourg
7
+3 MILLIONS D’EUROS AFFECTÉS À LA RECHERCHE
Belgique France Luxembourg
6 programmes de recherche financés par les courses européennes
portant sur les tumeurs cérébrales, les leucémies aiguës
myéloblastiques, les ostéosarcomes, les neuroblastomes et les
sarcomes rhabdoïdes, des cancers pédiatriques particulièrement
agressifs et dont le taux de rechute est souvent élevé.
8
9 Se MOBILISER ENSEMBLE en France et en Europe Porter les cancers pédiatriques en haut de l’agenda européen
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020
Porter les cancers pédiatriques en haut de l’agenda européen
Annonce du 3 février 2021
« Helping Children with Cancer
Initiative »
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020cancers pédiatriques et stratégie décennale française
Annonce du 4 février 2021
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020Academia,
Industry,
Parents,
Regulatory Bodies
www.accelerate-platform.eu
To improve new oncology drug development for children
PEDIATRIC STRATEGY
FORUM
FDA/EMA harmonisation
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020L’ACCES A L’INNOVATION
Médecine de précision : le nouvel environnement
Exemples de succès
Les enjeux : partage des données et priorisation des
molécules (PSF)
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020MAPPYACTS Design &
Workflow
PI Birgit Geoerger. Co-PI Gudrun Schleiermacher
MAPPYACTS 2LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020
Accès aux innovations thérapeutiques
pour les enfants et les adolescents en France en 2021
Discussion Essais de phase I / II
et (incluant essais ITCC)
validation ++ CLIP2 pédiatriquess
en RCP
Molecular Recommendation
tumor board thérapeutique 2
nationall
Prescription
pour les
patients Soin
en échec Portrait moléculaire tumoral1
thérapeutique
éligibles dans Recherche
un essai clinque Etude MAPPYACTS II (biopsies liquides, single cell, protéomie)
SACHA
Etude Observationnelle
(toxicité/efficacité/pharmacovigilance)
Objectif: 500 patients par an pour prescriptions hors-AMM et en ATU
2 Beaucoup chez des patients non éligibles dans un
de patients ont plus d’une essai
1WGS and RNAseq ligne de traitement en rechuteExemples de succès
• BRAFi + MEKi dans les tumeurs gliales de
bas grade avec mutation V600E de BRAF
• ALKi dans les NB, LAGC et TMFI
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020Les protéines « TRK »: « tropomyosin receptor kinases »
• Principalement exprimées dans le système nerveux central
• Impliquées dans le développement et régulant des fonctions physiologiques
Des fusions chromosomiques récurrentes impliquant les gènes NTRK
identifiées dans certains cancers de l’adulte et de l’enfant
• Tumeurs rares avec fréquence élevée de fusion NRTK
• Tumeurs “fréquentes” avec fréquence faible de fusion
NTRK
Brain cancers
(glioma, GBM, astrocytoma)
Pediatric glioma (++ infants
Salivary HGG)
(MASC)
Thyroid
cancer Thyroid
Lung cancer
cancer
Spitz nevi
Secretory breast cancer
Intrahepatic cholangiocarcinoma Congenital mesoblastic nephroma
Colon Infantile
Adultes Pancreatic
fibrosarcoma Enfant / jeunes
Melanoma Sarcoma adultes
(multiple)
Sarcomaet al.
LAROTRECTINIB: un développement exemplaire
- Basé sur le mécanisme d’action
(fusion NTRK)
- « Agnostique »: quelque soit le
type tumoral et l’organe atteint
- Développement initial à la fois
chez l’adulte et l’enfant
- Développement rapide et
autorisations dès la fin des essais
précoces
- Peu de toxicité à court et moyen
termeEfficacité remarquable et …. nouvelles questions! MAPPYACTS
• Diagnostic moléculaire des fusions NTRK
– Souvent suspecté d’emblée 503 profils RNAseq:
– Parfois découvert sans notion préalable 5 cas de fusions NTRK non anticipées
Très bientôt: WES & RNAseq au diagnostic …
• Indications
Effets secondaires à long terme dans les maladies aujourd’hui de bon pronostic?
Utilisation d’emblée dans des maladies graves
• Résistance
Inhibiteurs de TRK de 2ème génération en cours d’évaluation
• Plusieurs inhibiteurs de TRK (±spécifiques) en cours de développement
• Un exemple remarquable mais non généralisable
• Nécessité de suivi au long terme +++Academia,
Industry,
Parents,
Regulatory Bodies
www.accelerate-platform.eu
Created in December 2015
To improve new oncology drug development for children
PEDIATRIC STRATEGY FORUM
FDA/EMA harmonisation
Courtesy of G.VASSAL
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020Virtual Update meeting – ALK Inhibitors- January 21
Companies Invited
• Pzifer - Crizotinib & Lorlatinib
• Roche - Alectinib & Entrectinib
• Takeda - Brigatinib
• Novartis - Ceritinib
• Xcovery - Ensartinib
• Turning Point Therapeutics - Repotrectinib
ALCL , IMT , Neuroblastoma, CNS tumorsPerspectives
Immunothérapie
• CAR-T cells:
– Déjà un acquis dans les LAL +++
– Tumeurs solides?
• (Inhibiteurs de check-point immunitaire)
• Futur
Epigénétique
Microenvironnement
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020CONCLUSIONS
Accès aux innovations thérapeutiques :
-encore beaucoup de progrès restent à faire, notamment dans les tumeurs à
haut risque
-le soutien des associations reste fortement nécessaire, notamment pour
accélérer le démarrage de nouveaux projets, donner une impulsion mais ne
doit pas se substituer aux financements publics et industriels
-une forte réorganisation des services avec un rapprochement recherche-
soin ..qui nécessite aussi une bonne prise en charge des familles pour
accéder à ces innovations
ACCELERER – ENSEMBLE
MERCI aux associations, académiques, industriels , régulateurs, financeurs
publics, élus
LES CANCERS RARES : DE L'ÂGE PÉDIATRIQUE À L'ÂGE ADULTE Jeudi 12 mars 2020Vous pouvez aussi lire
