Contre l'Evidence-Based Medicine

Contre l’Evidence–Based Medicine

François Fourrier
Service de Réanimation Polyvalente
Hôpital Roger Salengro
CHRU Lille 59037

“ Ils avaient des armes pour chaque théorie et savaient que, si tout est permis, on peut
aussi tout prouver ”
              Ernst Jünger : Héliopolis

Avertissement au lecteur
Cet article est l’expression d’une controverse provoquée et acceptée. Il en suit la
coutume, celle d’une vision partiale nécessaire à l’établissement d’un dialogue bivalent,
entre le prosélyte et son critique obligé à une dénégation certainement réductrice. Que
le lecteur excuse le ton peut-être polémique. Que les philosophes pardonnent la
légèreté de l’analyse, les moralistes la superficialité des concepts éthiques, et les
méthodologistes le reste des raccourcis et approximations. C’est la loi du genre et
l’auteur de ces lignes n’appartient à aucune de ces catégories.

      En 1752, l’arrivée à Paris d’une troupe d’Opéra-bouffe italienne déclencha entre
les philosophes une controverse peu connue : la querelle des bouffons. Elle marqua la
rupture entre deux époques. Le prétexte en fut la musique et la représentation par la
troupe d’un opéra de Pergolèse. La musique italienne était frivole, inventive, anormale.
Elle mélangeait les sons comme des taches de couleur dans un jardin anglais. Elle
venait bouleverser la sage ordonnance et la géométrie de la musique française.
Rameau défendait cette dernière. Pour lui, tout art a pour finalité de traduire une vérité
de raison accessible à l’intelligence et le respect de règles normatives ne peut être
transgressé. L’harmonique n’est qu’un ensemble de données mathématiques qui “se
peuvent toutes calculer ”. Rousseau au contraire en tenait pour les Italiens. Pour lui, la

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musique parle au coeur. “En s’attachant aux seules institutions harmoniques (...) alors,
avec tous ses accords, la musique ne parlera plus, elle ne fera plus aucun effet sur
nous ”. “Le vrai réel est l’invisible, l’intouchable ” (1).
       Toutes proportions gardées, nous voici peut-être en médecine à l’aube d’une
nouvelle révolution, d’ordre inverse. Nous avons vécu deux millénaires de romantisme
médical approximatif, nous entrons maintenant dans l’harmonie du monde rationnel.
Dans cette nouvelle musique, le début de la portée présente une clé au 1/2 qui voudrait
découper l’univers en conceptions binaires, en blanc ou noir, informatiques. Considérée
jusqu’alors comme un art subjectif, la médecine cherche la voie d’une nouvelle
appréhension des phénomènes, poussée en ce sens par ses propres interrogations et
l’évidence publique de ses excès. Elle a vécu jusque là comme une éponge, absorbant
les progrès des autres disciplines, appliquant à tout va technologies et découvertes. Elle
regarde aujourd’hui vers elle même, forcée à la réforme par la certitude de ses
insuffisances, entraînée dans le charivari du village planétaire, noyée dans la masse de
ses informations, acculée par des normes nouvelles à la recherche des preuves
démonstratrices de son efficacité.

       L’Evidence-Based Medicine (EBM) est un outil. C’est “l’utilisation consciencieuse
et judicieuse des meilleures données actuelles de la recherche clinique dans la prise en
charge personnalisée de chaque patient ” (2). Consciencieuse suppose une démarche
méthodique qui vise à éliminer toute subjectivité dans la collection et l’interprétation des
données actuelles de la recherche clinique. Judicieuse suppose de rechercher,
interpréter et apprécier avantages et inconvénients de toutes les preuves disponibles et
de les comparer à la situation spécifique de chaque patient pris individuellement.
Meilleures données actuelles suppose une accessibilité facile aux bases de données
pour en réaliser le tri et l’évaluation critique.
       Pour ses promoteurs, l’EBM n’a que des prétentions modestes. Ce n’est qu’une
manière de délivrer des soins aux patients, une aide à la décision et un outil
d’enseignement (3). Une profession de foi si discrète cache en fait une ambition
considérable. L’EBM remet entièrement en question notre mode de pensée actuel et
peut nous offrir un extraordinaire outil de progrès. Elle peut nous conduire aussi

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jusqu’aux excès d’une régulation normative et totalitaire. Elle enferme en ses principes
le meilleur et le pire. “... Le risque est d’investir un tel outil d’un pouvoir qu’il n’a pas, aux
dépens d’une responsabilité que l’on redoute ” (4). L’EBM est une révolution qu’il nous
faut maîtriser.

Les justifications éthiques de l’EBM: une possible dérive
       Une première dérive peut être constatée qui consiste aujourd’hui à donner à
l’EBM la capacité de résoudre à moindre frais les problèmes éthiques posés à la
communauté médicale. Une médecine fondée sur les preuves serait un outil
universel permettant une évaluation totalement objective, l’élimination des techniques
futiles, une rationalisation parfaite de l’exercice médical tenant compte de l’individu.
L’évidence est en effet perceptible à tous d’un conflit entre l’éthique du bien “individuel”
et celle du juste “collectif” qui limite la première et repose principalement sur un postulat
économique: il n’est aujourd’hui plus licite et acceptable de privilégier une prise en
charge individuelle dès lors qu’elle peut priver d’autres individus de l’accessibilité aux
soins, en raison de la limitation des moyens. (voir ref. 5). Il est frappant de constater que
dans la plupart des articles et éditoriaux consacrés à l’EBM, ce principe est
systématiquement avancé pour justifier l’adoption d’une méthode “objective” qui
permette d’assurer une “juste” répartition des moyens. Le corps médical dans son
ensemble est ainsi prié de voir là un moyen de s’approprier – donc de maîtriser – une
méthode d’autolimitation, faute de quoi la répartition des dépenses serait imposée par
des systèmes moins objectifs ou en tous les cas non médicaux (6,7). Le système de
santé du Royaume-Uni est en train d’évoluer dans ce sens.
       Quelques réflexions désordonnées :
       1. La notion apparemment universelle d’une justice collective – qui est l’une des
justifications avancées pour l’adoption de l’EBM - est complètement parasitée par les
évidentes différences – ethniques, politiques et d’obligation ou de choix économiques –
existant entre les pays. Comment appliquer l’EBM en fonction de ces différences ? Que
représente l’éthique du bien au Burkina-Fasso ? Qu’est-ce que l’éthique du juste
appliquée à la Mayo Clinic ? L’application des preuves peut-elle être indépendante des
moyens disponibles ?

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2. Il n’est peut-être pas interdit de s’interroger sur la contradiction profonde qui
consiste à prôner la dérégulation généralisée du système économique tout en exigeant
la régulation complète des systèmes de santé, comme si ces derniers pouvaient être
artificiellement isolés du premier par des états tutélaires ou des structures financières
qui ne cessent de clamer l’efficience des lois du marché et les bienfaits de la
mondialisation libérale. D’un côté, la logique d’Etat repose sur la définition des besoins
de santé publique, le rassemblement des preuves par la réalisation d’études adaptées à
ces besoins, enfin sur la transmission des meilleures données par la formation et
l’enseignement, dans le but d’obtenir un bénéfice collectif. D’un autre côté, on voit bien
aujourd’hui que ce sont finalement les entreprises industrielles ou commerciales qui
établissent les règles, grâce à l’extraordinaire efficacité de l’innovation technologique et
des processus de recherche et développement, grâce aussi aux procédures de
“marketing” qui imposent à tous d’adopter “les progrès du progrès” (8). La logique
économique repose ainsi au contraire sur l’identification d’un marché potentiel, la
réalisation d’études centrées sur une future rentabilité, la transmission des données par
la publicité, dans le but d’obtenir un profit. L’EBM est à contre-courant de ces deux
logiques car elle repose sur l’identification du besoin individuel, la comparaison des
caractéristiques de l’individu à celles des groupes étudiés et l’adaptation des procédures
de soins aux spécificités du patient. Il est à craindre qu’écartelée entre ces deux
systèmes, l’EBM ne puisse jamais permettre au praticien de distinguer ce qui reviendra
à l’une ou l’autre des logiques, de faire la part des influences économiques ou de santé
publique, pour pouvoir éthiquement proposer à son patient une attitude honnête,
débarrassée de ces contraintes multiples, contradictoires et souvent dissimulées.
       3. Dans cette situation paradoxale, la tentation sera bien grande de se saisir de
l’apparente objectivité de l’EBM pour en faire un outil régulateur, base de l’accréditation
et des contrôles, dont la cible ne sera ni l’Etat, ni l’Entreprise. Réfléchissons: voici l’outil
auquel nous allons nous soumettre. Nous proposons d’épurer les procédures du
superflu probable, de l’apparente inutilité, des confusions délétères. Nous y associons
des résultats mathématiques irréprochables. Nous modélisons l’espérance de guérison
ou de survie, en tenant compte des coûts et des bénéfices. Nous interprétons des
données agrégées qui rendent enfin possible l’identification d’une idéale population

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malade, lissée de toutes ses différences, amputée de toute incertitude. Nous apportons
sur un plateau les moyennes et les écarts-types, permettant à qui le voudra d’identifier
toute déviation. Quand nous aurons multiplié les références et les recommandations,
quand nous aurons accepté d’encadrer notre exercice de multiples contrôles, quand
nous aurons donné à quelques uns les armes régulatrices, enfin quand nous aurons
appris à nos élèves la soumission de fait aux diktats mathématiques, que restera-t-il de
notre liberté et donc quelles responsabilités aurons-nous encore envie d’assumer ?

Dangers, conséquences et dérives de l’EBM
       Toutes ces considérations n’auraient guère d’importance si finalement, l’outil qui
nous est proposé possédait vraiment les qualités d’efficience et d’objectivité qui lui sont
prêtées. C’est malheureusement loin d’être le cas. On va voir ici que les postulats qui
président à sa conception sont pour la plupart pris en défaut ou grevés de considérables
limitations.

1. L’EBM: la mémoire effacée ?
       Le principe de l’EBM est de n’accepter d’analyser que les études susceptibles
d’apporter un niveau de preuves suffisant. “La médecine fondée sur un haut niveau de
preuves n’admet pas d’autre finalité que de mieux soigner les malades... Ce mieux
admet un prix à payer : celui des essais cliniques multicentriques randomisés, incluant
un nombre élevé de patients représentatifs, suivis pendant assez longtemps pour être
évalués selon des critères de morbidité et de mortalité probants.” (2). Quels sont les
inconvénients et les limites d’une telle démarche ?
       Les méthodes modernes de la recherche clinique ne sont appliquées que depuis
quelques années, ce qui revient à éliminer de l’analyse toutes les études antérieures,
historiques, considérées comme inadéquates puisque réalisées avec des méthodes
inappropriées. Le numéro 14 de l’EBM Journal montre par exemple que moins de 10%
des travaux d’évaluation diagnostique publiés entre 1978 et 1998 satisfaisaient à des
standards méthodologiques adéquats. Comme, en dehors de quelques rares situations
novatrices, les techniques diagnostiques ou thérapeutiques ne peuvent être évaluées
qu’en comparaison avec des procédures plus anciennes, la preuve de l’efficacité doit

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être apportée par des études contrôlées. Méthodologiquement, l’étude randomisée
devient ainsi détentrice de la preuve absolue. Elle accepte la dimension de l’incertitude
statistique, mais elle réfute dans son essence même la présomption improuvable. Le
niveau même des preuves apportées est quantifié et place alors en tête des
démonstrations irréfutables le double aveugle et la randomisation contre placebo,
cependant que rapports de cas, avis d’experts, études non contrôlées, travaux
descriptifs, tous suspects de biais méthodologiques rédhibitoires sont éliminés de la
discussion. Table rase est ainsi faite du passé. L’EBM favorise en ce sens l’oubli des
expériences et tend à réduire à un ensemble de convictions subjectives, considérées
comme préhistoriques et suspectes, l’apport des travaux scientifiques passés, grâce
auxquels pourtant s’est développée la médecine moderne. Ce refus de l’histoire est tout
à fait perceptible à qui enseigne aux étudiants formés à l’EBM, pour lesquels les
résultats d’une étude réalisée en 1975 s’apparentent à une obscure fumisterie, et ne
sont guère plus crédibles que les élucubrations des praticiens du moyen âge. La
tentation est ainsi bien grande de repartir de zéro et de balayer d’un revers de main la
mémoire scientifique en considérant qu’il n’existait aucune preuve de la réalité des faits
rapportés, même dans un passé récent. L’effacement des mémoires en est la
conséquence dangereuse. Les sourires condescendants des jeunes médecins à la
lecture d’un article de recherche clinique datant de vingt ans sont tout aussi curieux que
leur propension immédiate à se raccrocher - dans une sympathique reconnaissance de
l’utilité des expériences subjectives - à l’expérience de leurs ainés, lorsqu’ils sont mis en
face d’un phénomène qu’ils n’ont jamais rencontré ou qui n’a jamais fait l’objet d’études
méthodologiquement satisfaisantes. Le risque de l’application indifférenciée de l’EBM
est alors de faire considérer à la génération montante que l’histoire scientifique a débuté
avec elle, de placer nos cadets dans une situation de refus d’assimiler l’expérience de
leurs ainés et d’oublier qu’il persiste une considérable part d’intuition, de tâtonnements,
de subjectivité, et parfois de folie inventive dans l’exercice médical. Bien sûr, “il est
historiquement important de saisir le moment à partir duquel on s’est mis à penser
mathématiquement dans une discipline ” (G. Canguilhem in 6). Il n’est pas pour autant
justifié d’en modifier la date d’origine et de ne rien retenir de son histoire.

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2. L’EBM: le choix des domaines et ses insuffisances ?
       Dés lors que le principe de l’EBM est accepté, il ne faut plus retenir de la
littérature scientifique que les preuves irréfutables. Les données disponibles se
réduisent alors comme peau de chagrin et laissent un sentiment de vide scientifique
étonnant. Le classement des travaux scientifiques selon les critères de l’EBM apporte
un bilan effrayant des insuffisances de l’évaluation médicale, alors même qu’il passe en
général sous silence les difficultés considérables qui s’y attachent. Le risque est alors de
susciter de nouvelles études, aptes à combler le vide méthodologique, même si leur
pertinence est déjà dépassée par la pratique quotidienne qui s’est elle-même adaptée
beaucoup plus vite, en acceptant un niveau de preuve beaucoup plus discutable ou en
adoptant - sous la pression ou bien volontairement – des modalités de prise en charge
plus modernes. Voyez pour cela, l’absence de preuves de la supériorité des méthodes
d’épuration extrarénale continue par rapport à l’hémodialyse intermittente, alors même
que ces méthodes sont pratiquées depuis des années par la grande majorité des
réanimateurs. Même s’il est intéressant de prouver l’hypothèse d’identité, quelle étude
aura une puissance de persuasion suffisante ? Voyez de même la querelle du
cathétérisme des cavités droites, dont l’utilisation a décru en l’absence de toute preuve,
simplement par l’adoption de méthodes non invasives et l’accumulation des
expériences. Il y a là une potentialité de gâchis considérable puisque la méthode peut
orienter à tort vers la réalisation d’études longues et difficiles dont l’applicabilité risque
d’être nulle ou peut éliminer du champ de la recherche les procédures moins
objectivement mesurables.
       Les domaines d’application de l’EBM sont limités et le risque est réel de faire
considérer ceux qui lui sont étrangers comme dangereusement inutiles. Le champ de
l’EBM est largement dominé par l’évaluation des traitements médicamenteux, ciblant la
prise en charge d’une pathologie unique, reproductible et quantifiable. Rien n’est dit des
possibilités d’application de la méthode chez les patients polypathologiques qui
constituent déjà - en raison du vieillissement de la population et des progrès médicaux -
la majorité des cas. Faudra-t-il faire la somme algébrique des preuves partielles, au
risque d’extraordinaires contradictions et d’une segmentation artificielle de l’individu ? Le
lecteur trouvera dans le tableau 1 la liste des domaines médicaux dans lesquels

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l’application de l’EBM se révèle, aux dires mêmes de ses défendeurs, difficile, voire
impossible. Cette liste couvre un champ considérable: pratiques trop simples ou trop
complexes, soins infirmiers et de physiothérapie, traitements des maladies orphelines
ou trop rares et surtout - et c’est là qu’apparaît l’insuffisance éthique principale de l’EBM
– procédures de l’urgence vitale ou de la fin de vie. Voici le risque absolu d’une
médecine      mathématique,     privilégiant     l’analyse   statistique   à   la   démarche
compassionnelle et qui ne rendra aucun service pour assumer l’accompagnement
terminal d’un patient. Plus que toutes les études scientifiques et toutes les
classifications, il faut à l’homme malade et mourant des mains douces et attentives, la
satisfaction de besoins essentiels et la sollicitude. Quelle technique en assurera la
mesure ?

3. L’EBM: le hasard des grands nombres ?
       L’EBM tend naturellement à privilégier l’analyse des travaux multicentriques
comportant un groupe contrôle, qui écartent toute subjectivité liée à l’observateur, et
assurent une distribution selon les lois du hasard. Il n’est pas question ici de critiquer
l’apport considérable qu’a représenté l’adoption des méthodes modernes de jugement
statistique au cours des études cliniques. C’est encore une fois sur la dérive possible de
ces méthodes et sur leur interprétation dans le cadre de l’EBM qu’il faut s’interroger.
       Deux évidences bien connues : a) Quiconque a participé à ce type d’études
connaît les dérives qui s’y attachent: dérives financières, dont les promoteurs industriels
connaissent bien l’importance et dont l’inflation des primes offertes (incentives) est un
témoin évident ; dérives plus inapparentes liées aux pressions contradictoires subies par
l’investigateur, d’un coté le respect éthique des critères d’inclusion et de l’autre la
nécessité (le désir ou le besoin ?) d’inclure un nombre suffisant de patients, ce qui
conduit à accepter approximations et déviations protocolaires et implique en retour un
contrôle tatillon. b) Les études randomisées négatives ont plus de difficulté à voir le jour
que celles qui apportent un résultat positif. Sur 90 études présentées dans quatre
numéros de l’EBM Journal pris au hasard, 81 font état d’un résultat positif, 9 seulement
de résultats négatifs ou identiques. C’est une tentation compréhensible pour les

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journaux médicaux qui préfèrent proposer à leur lectorat des nouveautés séduisantes
plutôt que des travaux désagréablement négatifs.
      D’une façon plus générale, et c’est là le point le plus important, la fiabilité même
de la méthode repose sur un postulat d’identité - ou de ressemblance - entre les
patients inclus et ceux qui feront l’objet de l’application ultérieure des résultats. La
question est d’abord de sélectionner des patients représentatifs de ceux qui seront
ultérieurement soignés, puis pour le médecin mis en présence des résultats de savoir si
son patient est représentatif de la cohorte présentée puisqu’il n’a pas le choix de
modifier cette dernière. C’est apparemment la justification des études internationales,
réunissant un nombre impressionnant de patients recrutés dans tous les pays du
monde, dans l’idée que, chaque individu étant identique à la moyenne algébrique des
caractéristiques humaines, la moyenne des patients inclus sera représentative d’un
patient moyen. Dans ces études, la randomisation se pratique toujours après vérification
de multiples critères d’inclusion ou d’exclusion, ce qui revient à dire que le hasard du
tirage au sort s’exerce dans un groupe restreint, plus ou moins bien défini et délimité par
ces critères. Cette démarche écarte évidemment les anormaux, mutants, réfractaires et
autres objets-patients-non-identifiables que l’étude vise à éliminer soigneusement par le
passage dans le filtre des critères. Dans l’immense majorité des cas, ces critères sont
peu ou mal explicités dans les publications. Le tableau 2 montre à propos de quelques
exemples, que souvent moins de 5% des patients passent à travers ces filtres et sont
pourtant jugés représentatifs des 95% restants. Il est extraordinaire de constater
l’identité mathématique entre ces 5% et la signification statistique du p < 0,05 qui
préside le plus souvent à l’établissement de la preuve. Ainsi se crée une démarche
réductrice, éliminant les extrémités aberrantes comme Procuste étirait ou découpait les
membres des individus qu’il avait capturés, pour les adapter de force à un lit toujours
trop grand ou trop petit. (9). L’hypothèse proposée est que le nombre et le lissage des
différences assurent l’applicabilité universelle d’un résultat. C’est la loi du nombre qui
définit la norme. Il reste pourtant toujours au praticien la charge redoutable de trouver à
quelle cohorte appartient son patient et s’il est susceptible d’entrer dans l’intervalle de
confiance.

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La même loi est également justifiée pour mettre en évidence des différences
significatives de plus en plus petites, qui font s’interroger sur l’importance
progressivement croissante des effectifs nécessaires au fur et à mesure des progrès. La
cardiologie en est un bon exemple. Il faut aussi reconnaître, hélas, que les motivations
sont parfois moins altruistes puisque la participation de pays différents dans ces macro-
études assure la pénétration de marchés nouveaux, une commercialisation plus aisée
du produit testé et une opération de marketing dissimulée par un prétexte scientifique. Il
en va ainsi des études des nouvelles molécules thérapeutiques, dont les coûts de
recherche et développement sont si élevés qu’ils ne peuvent être assurés par les états
et sont ainsi très logiquement soumises aux lois de la rentabilité.
      Même si ces problèmes éthiques sont écartés au prétexte de l’engagement moral
des grandes entreprises pharmaceutiques ou biotechnologiques, le principe de ces
études peut être discuté. Il semble assez peu vraisemblable que l’addition de milliers de
patients différents - par leurs caractéristiques génétiques, ethniques, raciales et psycho-
sociologiques – assure l’homogénéité de la population étudiée, et donc son exemplarité.
Alors même que la génétique moderne nous persuade que la susceptibilité au risque est
le plus souvent innée, le mélange des individus ne peut aujourd’hui faire état que de leur
soumission à un risque acquis, et encore n’est-il pas équitablement partagé. A quoi sert
aujourd’hui une étude sur le traitement du purpura fulminans de l’enfant si les individus
n’y sont pas inclus en fonction de la propriété génétique d’exprimer les gènes
régulateurs de la fibrinolyse physiologique - certainement différemment répartie. Il est
déjà exceptionnel de voir figurer dans ces études le nombre et l’origine exacte des
patients inclus ou écartés, comme la distribution des sous-groupes dans telle ou telle
catégorie.
      La situation est inverse mais finalement superposable lorsque sont retenues des
études réalisées sur des groupes très homogènes de patients, nécessairement réduits,
mais dont les critères de non inclusion sont multipliés en proportion de l’homogénéité
souhaitée. La fiabilité des critères est sujette à caution. On sait par exemple que la
presque totalité des études réalisées en réanimation tente d’exclure les patients trop
peu graves et ceux considérés par l’investigateur comme agoniques ou à risque de
décès rapide, puisqu’il semble futile ou impossible d’observer chez eux l’effet d’un

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nouveau traitement. (Passons sur le fait qu’il faut quand même assurer la prise en
charge de ces patients et que ce sont eux qui coûtent le plus cher). En pratique aucune
étude n’a montré quels critères étaient utilisables pour écarter ces patients de l’analyse
(10). L’utilisation de scores complexes n’améliore en rien la détermination intuitive du
pronostic vital à court terme d’un patient, et l’efficacité de ces indices, même 24 heures
avant la mort, ne dépasse pas 50%, soit le service rendu par une pièce jetée en l’air.
Par exemple, mis en face de différents scénarios pratiques conduisant à une potentielle
décision d’arrêt des traitements actifs, les médecins n’ont une attitude commune que
dans moins de 10% des cas. Autrement dit, une partie capitale de l’exercice médical
échappe aujourd’hui – et c’est heureux – à toute modélisation. “La machine ne peut
guère se substituer à la perception subliminale, inconsciente, du patient par le médecin
“(4). Autrement dit, les études multicentriques actuelles écartent – au hasard – une
population entière dont personne ne peut définir correctement les caractéristiques. De la
même façon, quelle pertinence reconnaître à des études dont les non-répondeurs, les
non-consentants, les multipathologiques sont exclus si ce n’est de rechercher
désespérément parmi ses propres patients le parfait malade, à la fois répondeur,
consentant et indemne de toute association morbide. Tout le monde sait - mais sans
beaucoup de preuves - que pour bien des études, les résultats publiés sont assez loin
des résultats réels de leur application.

4. L’EBM: une religion ?
       Il reste alors au praticien solitaire à accepter des résultats dont il ne peut vérifier
les origines. La présentation même des données selon les critères de l’EBM possède
une force dangereuse. Par exemple, le calcul de l’inverse de la réduction du risque
absolu permet de connaître le nombre de patients à traiter pour prévenir un résultat
défavorable. Ainsi peut être déterminé le nombre de vies gagnées par l’application d’une
procédure thérapeutique ou diagnostique. Il faut administrer de l’aspirine à 100 hommes
exempts de toute coronaropathie pendant 5 ans pour prévenir un accident cardiaque.
En dehors même du nombre d’années nécessaires qui rend l’évaluation de l’effet peu
pratique, il est difficile de savoir quelle visibilité peut avoir une telle recommandation
pour un praticien moyen, puisque la preuve de l’effet sera l’absence d’un événement.

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J’aurai rarement les preuves tangibles et perceptibles des conséquences lointaines de
mes actes. Je n’ai que les preuves affirmées qui encadrent ma décision. L’exercice
médical s’apparente alors à une foi aveugle et contemplative, extraordinairement
réductrice de l’acte décisionnel, ainsi entièrement délégué. “On réfléchit mal dans une
prison de preuves... Une preuve des sciences exactes reste comme un corps mort
devant moi. Je la sais bonne, mais elle ne me le prouve point. “ (11).
       Enfin, il ne sera pas évident dans cette situation de discerner l’erreur humaine,
noyée dans le faisceau de preuves partielles et invisibles. Mais paradoxalement, il va
devenir facile d’appliquer sans discernement les recommandations apportées par ces
preuves. Et la responsabilité réelle pourrait disparaître au bénéfice de l’obligation, car la
démarche sera la norme et l’étalon-or de l’acte médical. Alors, la porte sera encore plus
ouverte aux déviations éthiques. Qui pourra échapper aux rigueurs de l’application
indifférenciée des règles et des normes ? N’y a-t-il pas quelque part, en chacun d’entre
nous, la certitude - ou l’intuition profonde - que nous pourrons personnellement nous y
soustraire et que ce qui sera fait aux autres ne nous sera pas appliqué ?

5. L’EBM: une loi ?
Il n’y aura pas d’exercice médical efficace sans qu’un degré de liberté important soit
laissé au praticien, celui même de l’incertitude que passent souvent sous silence les
titres réducteurs de nos études. A-t-on saisi tous les dangers de la mise des preuves à
la disposition des autorités tutélaires et des juges, qui ne verront là, bien facilement, que
matière à ordonner leurs arrêts dans une apparente objectivité ? Est-il impensable de
craindre, en ces temps revendicatifs, des procès pour absence d’application des
données fondées sur les preuves ? N’oublions pas la connotation judiciaire du terme,
qui vise à confondre l’accusé. Qu’adviendra-t-il de celui qui n’aura pas la foi ? N’oublions
pas la force potentielle d’une telle méthode, drapée dans les atours de l’objectivité
mathématique, arme de tous les encadrements possibles, si elle n’est pas expliquée
dans toutes ses insuffisances. Depuis la publication des résultats de l’étude Cochrane,
la prescription d’albumine humaine est au Royaume-Uni pratiquement considérée
comme une faute grave.

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6. L’EBM: de nouveaux pouvoirs ?
      La comparaison judicieuse des données scientifiques avec les caractéristiques
individuelles de chaque patient suppose la maîtrise de l’outil statistique pour permettre
une évaluation aussi objective que possible du risque particulier et des capacités
d’adaptation du patient aux règles du diagnostic et aux procédés thérapeutiques.
Chacun accepte aussi l’idée d’un renouvellement pratiquement complet de la
connaissance scientifique tous les 6 à 10 ans. Et chacun reconnaît l’impossibilité
matérielle faite à un praticien isolé de mettre à jour ses connaissances en raison de la
masse des documents et du temps passé à leur analyse. Une autre justification de
l’EBM réside donc dans la difficulté insurmontable pour un praticien de pouvoir saisir les
données utiles à un exercice rationnel, en raison du foisonnement, de la diversité et
surtout de la quantité des études et analyses, dont la croissance exponentielle est la
caractéristique principale. En 1998, la production scientifique biomédicale atteignait un
million d’articles publiés dans 5600 journaux. Il est devenu nécessaire de définir et
d’adopter une méthode consciencieuse qui permette de naviguer dans le dédale de la
littérature médicale. L’EBM propose ainsi une méthode de tri, une “prédigestion” des
données disponibles, permettant de rendre l’insigne service d’une méta-analyse et de
propositions pratiques. Mais l’EBM est dans son principe un outil de décision individuel
qui suppose une critique raisonnée des résultats présentés. Il existe là une contradiction
réelle. Le degré de liberté détenu par le praticien dépend de sa capacité à réaliser une
critique objective des données qui lui sont présentées, tout en sachant qu’il lui est
impossible – dans le temps imparti – de connaître les résultats bruts et les détails des
données-source, quand bien même il aurait acquis la compétence de pouvoir
comprendre et critiquer les méthodes utilisées comme les résultats qu’il lui faudra croire.
On voit bien là qu’il existe un enjeu réel de pouvoir dans le principe de l’EBM: la création
d’un groupe de scientifiques spécialisés dans l’interprétation et la présentation des
données, aptes à en réaliser l’analyse et donc possiblement détenteurs des preuves et
d’une considérable puissance. Qui pourra contrôler leurs erreurs ? On trouvera par
exemple dans un récent article du New England Journal of Medicine une revue générale
sur la coagulation intravasculaire disséminée dans laquelle des auteurs renommés font
état d’une amélioration significative de la mortalité des patients en état septique grave

F. FOURRIER                               - 13 -

lorsque une substitution par l’antithrombine leur est administrée. L’article fait référence à
une méta-analyse - publiée dans un autre grand journal - réalisée par les mêmes
auteurs à partir de données partiellement non publiées. Malheureusement les chiffres
présentés dans cette analyse sont faux et le nombre de patients inclus et décédés est
erroné. Personne ne sait comment ont été calculés dans ces conditions les rapports de
vraisemblance et le degré de liberté. Quelle possibilité détient le praticien isolé de
retrouver cette erreur, au demeurant certainement non intentionnelle. La force de l’écrit
est grande, la puissance des grands noms l’est tout autant.
       Détournée de ses buts, l’EBM peut ainsi devenir le prétexte puissant d’une
nouvelle bureaucratie, chargée de la revue des données et de l’ampliation de supports
administratifs innombrables, retardant l’innovation médicale et permettant à terme de
limiter la réalisation de soins efficaces, mais coûteux ou dangereux (12). Plus grave
encore, une orthodoxie nouvelle est peut-être en train de naître, fonctionnant selon son
propre programme, sans qu’aucune discussion ne soit admise. (13). Au mieux il restera
au praticien à supporter le fardeau d’une réglementation supplémentaire. Il y a
aujourd’hui dans mon hôpital autant d’ingénieurs-qualité, techniciens informatiques,
gestionnaires des réseaux et des données qu’il y a de praticiens hospitaliers. Le temps
médical est déjà gâché par une régulation bureaucratique omniprésente. Est-ce une
fatalité d’y ajouter maintenant le contrôle de l’application des preuves ? Pourrait-on
parfois se retourner sur les traces laissées par les années récentes et regarder les
résultats réels des politiques d’encadrement réglementaire qui nous ont été appliquées
en strates successives et dont aucune n’a effacé la précédente. “La médecine reste un
art avant d’être une science exacte. C’est probablement une bonne chose pour les
médecins et les malades ; ça l’est moins pour les gestionnaires qui voudraient bien
quantifier l’inquantifiable ” (14).
       Allons plus loin encore. Existe-t-il un risque de dépendance, voire de
malversations dans l’interprétation présentée ? Le récent départ du rédacteur en chef du
New England Journal of Medicine est l’illustration de ce risque. Quelles seront les
garanties d’indépendance ? Qui contrôlera la véracité des affirmations présentées ?
Certains considèrent aujourd’hui qu’au moins 5% des articles scientifiques publiés dans
les revues prestigieuses sont falsifiés, de façon délibérée ou accidentelle ; 9% de 2600

F. FOURRIER                               - 14 -

chercheurs ayant répondu à une enquête de l’American Scientist avaient eu
connaissance de cas de fraude délibérée, 22% dans une étude norvégienne (15). Deux
citations opposées: “la science universitaire est intrinsèquement honnête ”. (16). “Il ne
va pas de soi que les chercheurs soient beaucoup plus moraux que les autres corps
sociaux ” (15). Plus encore que les autres méthodes scientifiques, parce qu’elle utilise
une démarche d’analyse indirecte et prétend changer les comportements, l’EBM doit
faire l’objet de règles scrupuleuses de bonne pratique. C’est à l’évidence le cas
aujourd’hui. Et demain ?

Conclusion
Si le lecteur de ces quelques lignes a pu y trouver matière à réflexion, la controverse
n’aura pas manqué son but. Qu’il ne se méprenne pas sur le jeu réducteur d’une telle
pratique. Qu’il ne prenne pas pour prétention moralisatrice ce qui n’est que juxtaposition
de quelques interrogations maladroites. Peut-être l’EBM a-t-elle déjà atteint son but,
puisqu’elle nous force à réfléchir à nos pratiques ? Il nous faudra pourtant veiller à en
maîtriser les excès. Noyés dans les servitudes, nous pourrions y perdre notre grandeur,
c’est-à-dire notre humaine et modeste dimension.

La capacité humaine de rationalisation est une chose merveilleuse. Elle nous permet de
refuser les preuves que nous apportent nos propres yeux.
      Salman Rushdie : La terre sous les pieds.

F. FOURRIER                              - 15 -

Références :

1. L. Ferry. C’est la faute à Rousseau. Le Point 1999; 1402:72-79

2. B. Trumbic.EBM Journal 1998; 13:1

3. D. Cook Evidence-based Critical Care Medicine ; A potential tool for change. New
   Horizons 1998; 6:20-25

4. J. Emmanuelli. La vie n’est pas une formule mathématique. Médicales 1999; 8:24-27

5. S.Rameix: Maîtrise médicalisée des dépenses en réanimation: enjeu éthique. Réan
   Urg 1995; 4:627-633

6. B. Grenier: Des conduites à tenir à une décision médicale rationalisée. Réan Urg
   1995; 4:667-672

7. Cost containment – a multicultural approach. New Horizons 1994; 2 (N° entier)

8. Ph. Meyer. Le progrès fait rage. Chroniques 1. Folio Ed.

9. V. Volkoff: Le complexe de Procuste. L’âge d’homme Ed.

10. D. Cook. Health professional decision-making in the ICU: a review of the evidence.
  New Horiz 1997; 5:15-19

11. Alain. De l’action. Idées pp:223-225 NRF Ed.

12. G. Dobbs. Evidence based medicine: how much will it help us in intensive care ?
  Intensive Care World 1998; 15:1

13. N.W. Goodman. Who will challenge evidence-based medicine ? J R Coll Physicians
  1999; 33:249-251

14. G. Leroy. Une médecine fondée sur les preuves est-elle toujours applicable en
  pratique quotidienne. Cardiologie pratique 1999; 488:1-2

15. J.Trent. Excursion au royaume des bidonnages et des confuzoaires. La recherche
  1999; 323:73-77

16. Conférence des présidents d’université citée dans Nature 1999; 398:13

F. FOURRIER                             - 16 -

Annexe I : Traitements difficiles à étudier par des essais randomisés

-   Traitement considérés comme efficaces par sagesse conventionnelle (ex. chirurgie
    des cancers)
-   Traitement des maladies à prévalence faible (ex. syndrome de Moschowitz)
-   Traitement des maladies à faible morbidité (ex. rhume)
-   Traitement dont l’impact est perçu comme trop faible (ex. pansements)
-   Traitement dont l’impact est perçu comme trop important (ex. antibiothérapie des
    méningites)
-   Traitements complexes et onéreux (ex. programmes de management médical)
-   Traitements exigés pour des raisons politiques (ex. SIDA)
-   Traitements pour lesquels la démotivation des praticiens est probable
-   Traitements réalisés par des disciplines peu dotées en ressources financières (ex.
    physiothérapie)
-   Technologies diagnostiques
-   Processus d’interventions du patient dans les soins (ex. directives avancées, fin de
    vie)

Traduit de D. Cook. Evidence-based Critical Care Medicine. A potential tool for change.
New Horiz 1998 ; 6 :22)

Annexe II : Pourcentage de patients inclus dans quelques études récentes (par
rapport aux patients initialement évalués)

-   Etude SOLVD (Insuffisance cardiaque) : 6,4%
-   Etude AIRE (Post infarctus) : 3,8%
-   Etude ACME (Angioplastie) : 4,0%
-   Etude SHEP (HTA) : 2,7%
-   Etude WOSCOPS (Hypercholestérolémie) : 8,1%
-   Etude HA-1A (Purpura fulminans) : environ 5%
-

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