ANNEXE 9 : MONOGRAPHIE ROYAUME UNI ANALYSE COMPARATIVE PORTANT SUR LA DEFINITION ET L'IDENTIFICATION DE L'INNOVATION MEDICAMENTEUSE EN ...
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ANNEXE 9 : MONOGRAPHIE ROYAUME‐UNI
ANALYSE COMPARATIVE PORTANT SUR LA
DEFINITION ET L’IDENTIFICATION DE
L’INNOVATION MEDICAMENTEUSE EN
CANCEROLOGIE DANS DIFFERENTS PAYS AINSI
QUE LES PROCEDES PERMETTANT
D’ACCELERER SA MISE A DISPOSITION
Attention : Ce document constitue, comme les autres monographies par pays annexées au rapport de
benchmark d’étude sur l’innovation médicamenteuse en cancérologie publié par l’Institut National du
Cancer, une synthèse des entretiens téléphoniques avec les représentants des pays concernés, des
recherches bibliographiques et des documents collectés au cours de la mission d’étude. Il ne fait que
rendre compte de ces travaux sans prétendre à l’exhaustivité. Ce document n’a pas été ni relu ni validé
par les représentants des pays interviewés.
Annexe 9 : Monographie Royaume‐Uni| 1TABLE DES MATIÈRES
1. PRESENTATION GLOBALE DU SYSTEME ............................................................................ 3
2. SYNTHESE DES MECANISMES ET PROCESSUS IDENTIFIES AU ROYAUME‐UNI ..................... 5
3. MECANISMES D’IDENTIFICATION DE L’INNOVATION (PRE‐AUTORISATION) ...................... 5
3.1. NIHR HORIZON SCANNING RESEARCH AND INTELLIGENCE CENTRE .......................................................... 6
3.2. UK PHARMASCAN ......................................................................................................................... 7
3.3. QUELLE EST LA DIFFERENCE ENTRE LE NIHR ET LE UK PHARMASCAN ? ..................................................... 8
4. MISE SUR LE MARCHE ...................................................................................................... 8
4.1. PROCESSUS D’AUTORISATION DE MISE SUR LE MARCHE STANDARD ........................................................... 8
4.2. MECANISMES ACCELERES D’ACCES AU MARCHE .................................................................................... 9
4.2.1. Processus de Fast Track................................................................................................. 9
4.3. MECANISMES ANTICIPES D’ACCES AU MARCHE ................................................................................... 10
4.3.1. Early Access Medicines Scheme (EAMS) ..................................................................... 10
4.3.2. Individual patient supply – Exemptions spéciales ....................................................... 13
4.3.3. MHRA Innovation Office .............................................................................................. 14
5. MECANISMES DE PRICING ET DE REMBOURSEMENTS ......................................................15
5.1. LE MECANISME DE PRICING ............................................................................................................ 15
5.1.1. Un accord volontaire de prix ‐ Pharmaceutical Price Regulation Scheme (PPRS) ....... 15
5.2. LE MECANISME DE REMBOURSEMENT .............................................................................................. 17
5.3. CIRCUITS ALTERNATIFS DE FINANCEMENT .......................................................................................... 19
5.3.1. Cancer Drugs Fund (CDF) : ........................................................................................... 19
6. MECANISMES DE RISK SHARING ......................................................................................23
6.1. PATIENT ACCESS SCHEMES (PAS) ................................................................................................... 23
6.2. FLEXIBLE PRICING ......................................................................................................................... 24
7. SYNTHESE DES TRAVAUX DE LA DEFINITION DE L’INNOVATION .......................................25
8. LE CANCER AU ROYAUME‐UNI : CHIFFRES CLES ...............................................................25
9. ACTEURS DU MARCHE – VUE D’ENSEMBLE ......................................................................29
9.1. ACTEURS IDENTIFIES POUR LA CONSTITUTION DU PANEL ....................................................................... 29
9.1.1. Acteurs identifiés et contactés .................................................................................... 29
9.1.2. Récapitulatif du panel constitué et interviewé ........................................................... 31
10. LEXIQUE DES ACRONYMES ET INSTITUTIONS ...................................................................32
11. BIBLIOGRAPHIE...............................................................................................................34
12. ANNEXES ........................................................................................................................35
12.1. PROCEDURE STANDARD DE MISE SUR LE MARCHE ............................................................................... 35
12.2. EVALUATION DU PRIX ET REMBOURSEMENT PAR LE NICE ..................................................................... 36
12.2.1. National Institute of Health and Care Excellence (NICE) ............................................. 36
12.2.2. Value Based Pricing assessment of drugs .................................................................... 36
12.2.3. ZOOM Scottish Medicines Consortium (SMC) ............................................................. 37
2 | Annexe 9 : Monographie Royaume-Uni1. PRESENTATION GLOBALE DU SYSTEME
Le Royaume‐Uni est constitué de l’Angleterre, l’Ecosse, le pays de Galles et l’Irlande du Nord et
de quatorze territoires d’Outre‐Mer. Le National Health System (NHS) est présent dans tous les
pays du Royaume‐Uni, bien qu’ils aient tous leur propre système de santé.
Le service de santé public anglais, le NHS, offre un accès aux soins à tous les résidents du
Royaume‐Uni inscrits auprès d’un médecin généraliste. A l’origine gratuit pour l’ensemble des
services au point de délivrance, certains services sont aujourd’hui partiellement à la charge du
patient, notamment les médicaments, soins dentaires ou soins ophtalmologiques. Le NHS est
principalement financé par l’impôt, et ses budgets sont approuvés par le Parlement.
En Angleterre, une contribution fixe de 8,05£ est demandée par médicament prescrit en ville,
avec des conditions d’exemption pour certains profils de population (60 ans, etc.). Il
est par ailleurs possible de souscrire à un forfait annuel – le Prescription Prepayment
Certificate pour 104£, permettant la prise en charge des médicaments pendant la période
souscrite.
Le secteur privé tend à se développer mais reste encore minoritaire avec une utilisation par 8%
de la population, principalement pour la prise en charge complémentaire de soins coûteux ou
de pointe. Les soins qui sont délivrés sont soit payés directement par les patients, soit pris en
charge par des assurances privées. Chaque assurance bénéficie de son propre réseau de
médecins, de cliniques privées et de spécialistes.
La réforme du système de santé est entrée en vigueur en 2013. Le Health and Social Care Act
(loi sur la santé et les services sociaux) a instauré une évolution du système visant à une
décentralisation du système et une suppression de la gestion directe des organismes du NHS
par le Département de Santé, en charge de la direction stratégique des systèmes de santé et
des services sociaux au profit d’un échelon plus local.
Le NHS England supervise les 211 Clinical Commissioning Groups (CCG) créés lors de la
réforme, en charge, au niveau local, de l’allocation des budgets déterminés par le NHS aux
établissements de santé publics et privés via des contrats annuels (définition du budget et
modalités de paiement). En charge également de l’amélioration de la qualité des soins, le NHS
conserve aujourd’hui la responsabilité des soins primaires, mission qui pourrait être amenée à
se déplacer vers les CCG à l’avenir.
Depuis 2012, le Health & Social Act a acté que la responsabilité du pricing ne relèverait plus du
Ministère de la santé, mais serait partagée entre le NHS Angleterre et Monitor, organisme de
régulation gouvernemental non ministériel. Monitor est en charge de réguler l’ensemble des
services en santé en Angleterre et de promouvoir et chercher à maintenir les intérêts des
patients couverts par le NHS.
Annexe 9 : Monographie Royaume‐Uni| 3A c t e u r s p r i n c i p a u x d u s y s t è m e d e s a n t é a u R o y a u m e ‐ U n i ( a u to r i s a t i o n , p r i c i n g e t
r e m b o u r s e m e n t)
4 | Annexe 9 : M on og ra p hi e Roy a ume - Un i2. SYNTTHESEE DES MECA ANISMMES ETT
P
PROCEESSUS IDEN TIFIESS AU ROYAU
R UME‐
U
UNI
3. MEC CANISM
MES DD’IDENNTIFICATION
N DE
LL’INNO
OVATI ON (PPRE‐A UTORISATIO
ON)
Le Ro
oyaume‐Uni a deux systèmes de déteection de l’innovation ém
mergente.
A nne xe 9 : Mon o grap hie Ro yau me‐Uni | 53.1. NIHR Horizon Sca
anning Reesearch an
nd Intellig
gence Cenntre
Méth
hode d’iden
ntification des médicam
ments émerrgents :
Notificationn des médiccaments émeergents enviiron 15 à 20 0 mois avantt le lanceme ent au
NHS
Recherche traditionnellle, en continnu, avec dess contacts ré
éguliers avecc les industriels et
des échangges d’expertss
Modalité ded recherche détaillée chhoisie par l’éq
quipe ou à la
a demande ddes collabora ateurs
et utilisateurs
Une fois une techno ologie ident ifiée, appliccation d’un mécanismee de filtre (pour
ations majeuures et mineures) :
discriminerr les modifica
Calenddrier
Niveauu d’innovation
n
Impactt potentiel sur le patient ou les services de
d santé
Inforrmations co
ollectées :
Descriptionn de la techn
nologie
Descriptionn des group pes de patiients ciblés et estimation du nom mbre de pa atients
potentiels
Alternativees de traitem
ments ou de ddiagnostic prré‐existantess
Preuves cliniques d’effiicacité
Détails sur des recherches en courss sur le nouveau traiteme ent
Dans certaains cas, un ne présentattion des po otentiels imp pacts cliniquues, financie
ers et
organisatioonnels
Utilissation des in
nformations fournies :
Par les pro
ogrammes de e recherche : pour sensibiliser notammment au beesoin éventu uel de
recherche
Par le NICCE : envoi hebdomadai
h es de nouvveautés idenntifiées (nouveau
ire des liste
médicamen nt ou nouvellle indicationn)
Possibiilité pour le NICE
N de deman
ander des brieffs plus détailléés, envoyés toous les 2 mois
Par le NHS : envoi régulier des difféérents rapports
L’HSS se compossait, jusqu’aau récent chhangement d’attributaire, de 35 m
membres :
1 directeurr, Docteur Claire Packer eet 3 Directeu
urs associés
3 conseillers médicaux (docteurs)
1 professeuur de santé publique
p
2 attachés de recherche
10 analystees seniors et 12 analystess
1 business manager
2 assistantees
6 | Annexe 9 : M on og ra p hi e Roy a ume - Un i3.2. UK PhaarmaScan
:
M é th o d e d ’ i d e n t i fi c a t io n de s m é d ic am e n ts é me r gen t s
Les industrries enregisttrées (approoche gratuitee) doivent apporter
a les information ns sur
tous les no
ouveaux méd dicaments, inndications, fo
ormules, et médicaments
m s de phase IIII ou 3
ans avant le lancementt avec possibbilité de misee à jour
Participatio
on volontairee des entrepprises avec de
es avantagess en termes dde prévision
n et de
planning poour les instances d’évaluuation
P r o c e s s u s d ’ i d e n t i f i c a t i o n d e l ’ i n n o v a t i o n é m e r g e n t e e t r é s u l ta t s p a r a c t e u r s :
A ce jour, 120 entreprrises pharmaaceutiques utilisent la baase de donnnées pour inttégrer
les donnéees cliniques des
d médicam ments en cours de développement.
Utilisation par le NICE, le NHS et le Scottish Medical Council (SMC) notaamment.
A nne xe 9 : Mon o grap hie Ro yau me‐Uni | 73.3. Quelle est la différence entre le NIHR et le UK PharmaScan ?
PharmaScan est une base de données complétée par les informations transmises par les
industriels membres
NIHR utilise notamment les informations de la base de données PharmaScan pour
compléter ses rapports et apporter une analyse plus détaillée de l’impact des
médicaments sur le système de santé britannique.
4. MISE SUR LE MARCHE
4.1. Processus d’autorisation de mise sur le marché standard
En Angleterre, le Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) est l’agence
en charge de réguler les médicaments, les équipements médicaux et les produits composés de
sang pour transfusion. Cette agence de régulation vise à protéger et améliorer la santé
publique et soutient l’innovation à travers le développement de la recherche scientifique.
MHRA est une agence exécutive, sponsorisée par le Ministère de la Santé.
Elle est composée de 3 centres principaux :
MHRA Regulatory, en charge de l’ensemble de la régulation des médicaments et des
dispositifs médicaux et de s’assurer de leur sécurité ;
Clinical Practice Research Datalink, en charge de l’accès à des ressources permettant la
conduite de recherches observationnelles ainsi que la conduite de travaux visant à améliorer
l’efficacité de la recherche interventionnelle ;
National Institute for Biological Standards and Control (NIBSC), en charge de garantir la
qualité, la standardisation et le contrôle des médicaments.
Elle travaille en étroite collaboration avec :
le Care Quality Commission (CQC), qui régule tous les services de santé et les services
sociaux pour adultes, en Angleterre ;
le Health Protection Agency (HPA), qui soutient et conseille la NHS, les autorités locales,
les services d’urgence et le Département de la Santé, dans leurs objectifs d’amélioration
de la santé publique ;
et le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), organisation
indépendante, qui accompagne le NHS dans l’allocation de ses ressources, réalise des
recommandations cliniques thérapeutiques et évalue les technologies de santé.
Pour autoriser un médicament à la vente la procédure de candidature peut être également
faite au niveau européen.
Dans le cas de l’autorisation au niveau national, l’industriel doit préalablement déposer un
dossier à la MHRA.
DETAILS DE LA PROCEDURE NATIONALE D’AUTORISATION EN ANNEXES.
8 | Annexe 9 : Monographie Royaume-Uni4.2. Mécaniismes accélérés d’aaccès au marché
m
La M
MHRA a miss en place des mécannismes spécifiques de mise à dispposition pou ur les
médicaments inn
novants. Chaccun de ces m
mécanismes a des conditiions d’accès particulièress.
4.2.1. Processus
P de Fast Tracck
L’accèès au marché de certa u national, peut être aaccéléré grâce au
ains produitss, au niveau
proceessus de Fa
ast Track poour les traittements démontrant une amélioraation significative
majeure (breakth
hrough) par rapport
r à l’exxistant.
Critèères retenuss de qualificcation :
Traitementt de rupture
Maladiies chroniques ou invalidanntes pour lesq
quelles les traitements préeexistants ne so
ont pas
efficacces ou inadéqu
uats
Maladiies sévères ouo engageantt le pronosticc vital de laa personne, ppour lesquellles les
traitem
ments préexistaants ne sont paas efficaces ou
u inadéquats
Patholoogie avec une résistance éteendue aux traiitements préex
xistants
Patholoogie ayant dees effets sévèrres, ou engageant le pronostic vital de lla personne, et
e pour
laquellle les traitements préexistannts sont inadéq
quats ou ne so
ont pas efficacces
Pénurie
Un méédicament peu
ut également ffaire l’objet de fast track en
n cas de pénuurie de médicaaments
essentiiels.
Procéédure pour bénéficier de l’évaluattion prioritaaire :
Envoi par lee sponsor d’un documennt de 3 pagess maximum à la MHRA inncluant :
Catégoorie de la pathologie
Brève description dees principales propriétés cliniques du pro
oduit
Preuvees illustrant le service médiccal rendu du produit
p pour lees indications proposées
Etude du dossier
d en priorité
p par le MHRA Corporate
C Exxecutive Teaam, en charge de
communiquer directem
ment auprès de l’industriel sa décision.
Absencce de modificcation dans less attentes de preuves,
p de qualité, de sécu
curité, et d’effficacité
attenduus pour l’évalu
uation du traittement
A nne xe 9 : Mon o grap hie Ro yau me‐Uni | 94.3. Mécaniismes anticipés d’aaccès au marché
m
4.3.1. Early
E Accesss Mediciness Scheme (EEAMS)
Progrramme initiéé en mars 20 MHRA, l’EAMS permet l’accès à des m
015 par le M médicamentss ou à
des indications nonn encore autorisés,
a ett lorsque de
es incertitudes peuvent persister su ur leur
sécurrité, efficacité et effets se
econdaires.
Un processsus continu de d recherchee visant à l’o
obtention finnale de l’autoorisation standard
doit être pooursuivi.
L’EAMS peeut égaleme ent être uttilisé pour fournir auxx médecins les informa ations
nécessairess à une presscription horrs indication (prescription d’un médiicament pou ur une
pathologie, un âge ou uneu dose pouur lesquels ill n’est pas au
utorisé)
Le méédicament doit
d au moins avoir compplété les phaases 1 et 2 d’essais cliniqques pour ga arantir
sa sécurité. Avan
nt de déposeer sa candidaater il est co
onseillé d’asssister à une rencontre de pré‐
candiidature avecc le MHRA pour
p s’assurrer que le produit
p est adapté
a à unne candidatu
ure de
EAMSS et discuter du format attendu
a des ddonnées.
La procédure s’articule en 3 étapes :
10 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-UniS y n t h è s e d e s d e m a n d e s d e q u a l i f i c a t i o n e n P r o m i s i n g I n n o v a ti v e M e d i c i n e d ’ a v r i l à
Dé ce mb re 2 01 5.
Absen
nce d’informattions publique
es détaillées.
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 11S y n t h è s e d e s a v i s s c i e n t i f i qu e s d ’ a v r i l à d é c e m b r e 2 0 1 5
Tout au lo
ong de l’EAM MS, le sponssor fait remonter les résultats de sses recherch
hes de
manière réégulière, et notamment lee suivi des efffets secondaires
Rapporrt régulier deevant être trannsmis tous lees 3 mois, av
vec fréquence plus rapprocchée si
nécessaaire
Délivrance gratuite du médicamentt pendant le processus, à la charge dde l’industrie
el
Queels sont les bénéfices
b / actions enggagées dans l’Early Acccess Mediciines Scheme ?
L’obtentionn d’une désignation PIMM permet d’o obtenir des conseils de ddéveloppeme ent en
vue de l’évaluation finnale. Si les résultats sont positifs, la révision eest publique
ement
divulguée à travers l’Op
pinion Scienttifique
Les décisions négativess ne sont pass publiques
L’industriel a la possibilité de dééposer des candidatures pour plussieurs produ uits et
plusieurs in
ndications
12 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-UniQuel s on t é té à c e jo u r les tra itements bé né fi cian t de l’ EAM S ?
Rema arque : Seulss 4 traitements ont été approuvés pour
p ce parccours. Lors ddes entretien
ns, les
réserrves à ce prrogramme ré ésident prinncipalement dans le faitt que les inndustriels seraient
plutô
ôt sceptiquess à y avoir re e bénéfice clair, notamm
ecours, n’y vooyant pas de ment en term mes de
financement (à leeur charge).
4.3.2. In
ndividual patient
p suppply – Exem ptions spécciales
Objectifss :
Proceessus mis en place pour permettre à un patient présentant
p des
d besoins sspécifiques l’’accès
à dess médicamennts non autorisés sur le m
marché.
Populatiion ciblée par ce proocessus :
Patients atteints d’une patho ologie ayantt des besoins spécifiques, et n’ayan t pas de thé
érapie
préexxistante satissfaisante.
Organisa tion :
La responssabilité d’évaluation du « besoin sppécifique » relève du prrofessionnel de la
santé en charge
c du patient
p (doctteur, dentistte, infirmière indépendaante, pharm
macien
indépendant.) ;
Contexte et
e besoin du patient :
Exempples : intolérannce ou allergiee à un ingrédiient particulier, incapacité à ingérer des formes
f
orales solides, etc.
Sont exxclus les raiso
ons de coûts, dde confort, etcc. ;
Un numéro o et une lice
ence indiqua nt le caractè
ère spécial de
d la prescripption doiven
nt être
émis par lee MHRA ;
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 13 La traçabilité de la disp
pensation do it être possib
ble pendant 5 ans.
Le produit doit saatisfaire les exigences
e de régulation standards.
s
4.3.3. MHRA
M Innovvation Officce
Le déépartement a été créé afin de guiider les entrreprises en cours de dééveloppeme ent de
produ uits innovan
nts (médicamments, dispo sitifs médicaaux, nouveau processus de production) à
traveers le processsus réglementaire. Ce déépartement permet nota amment un aaccompagne ement
des eentreprises à des stadess de développpement pré écoces afin de conseilleer et oriente
er leur
dévelloppement.
Quelles sont
s les cib
bles ?
Petites ou moyennes entreprises
Développant une inno ovation autoour de l’app
proche thérapeutique : nanotechno ologie,
médecine personnalisé
p ée, nouvelle ccombinaison
n médicamennt/dispositif médical, etcc.
Quelle définition
d de
d l’innov ation ?
Le MHRA inndique ne pa
as avoir reteenu de définiition stricte de
d l’innovati on concerna
ant les
médicamen nts
Sont cepen
ndant attend
dus dans les oobjets de moobilisation de e la MHRA :
nouvellles technologies utilisées p our la premièrre fois dans l’industrie de laa santé
nouveaaux matériels,
d produit (eex : produits thérapeutiques cellulairess, génétiques,, nano
ou nouuveau type de
médeciine, nouveaux
x systèmes d’aadministration
n, nouveau pro
ocessus de prooduction etc.)
Procédurre de dema ande :
Prise de contact parr email pouur toute qu uestion rela ative au dééveloppemen nt de
médicamen nt, DM ou prrocessus innoovants
Réponse soous 20 jours,, selon le nivveau de complexité de la question, laa réponse prrendra
la forme d’’une simple réponse ou bien d’un plan d’action plus compleet pouvant in nclure
des conseills et avis réglementaires ou scientifiq
ques
Les conseils apportés se font sous l e sceau de laa confidentia
alité
14 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-Uni5. MECANISMES DE PRICING ET DE
REMBOURSEMENTS
Une fois l’AMM obtenue par l’EMA ou le MHRA par une des procédures d’autorisation de
commercialisation, le médicament est disponible aux patients (à la charge du patient). Pour
qu’un médicament prescrit par un médecin au sein du NHS puisse être pris en charge, il doit
être évalué par d’autres organisations, comme le NICE ou bien encore le Scottish Medicines
Consortium (SMC) en Ecosse ou le All Wales Medicines Strategy Group au Pays de Galles.
En Angleterre, jusqu’à juillet 2016, si un médicament anticancéreux autorisé pour la
commercialisation ne fait pas l’objet d’une évaluation positive par le NICE, il peut
potentiellement être possible d’y avoir accès via le Cancer Drugs Fund (CDF), si le médicament
a été inscrit sur la liste. Le médicament est alors financé par le CDF.
5.1. Le mécanisme de pricing
La décision se prend au niveau national et régional entre le NICE et les CCG (ainsi que les
hôpitaux pour les produits non évalués par NICE.)
Le prix de vente des médicaments brevetés est fixé de manière libre par les industriels (free
pricing), mais contrôlé indirectement via le Pharmaceutical Price Regulation Scheme (PPRS). Il
est également possible de bénéficier de rabais:
par une négociation du NICE à travers le Patient Access Scheme
pour les autres produits non évalués par le NICE, les rabais se font par le NHS ou CCGs
Avec NHS Angleterre, Monitor est responsable de la régulation des paiements fait par les
commissioners aux fournisseurs pour tous les services NHS. Monitor met en place des règles
pour contrôler le prix des services de santé du NHS. Son objectif est de s’assurer que l’argent
des contribuables est adéquatement dépensé.
Il existe différents mécanismes de pricing des médicaments de marques brevetés, tel que le
Pharmaceutical Price Regulation Scheme (PPRS).
5.1.1. Un accord volontaire de prix ‐ Pharmaceutical Price Regulation
Scheme (PPRS)
Opérationnel entre janvier 2014 et décembre 2018, le PPRS contrôle la déclaration de prix
faite au NICE par un industriel ayant obtenu une AMM.
La PPRS est un accord volontaire de contrôle des prix des médicaments entre le Ministère de la
Santé (au nom du gouvernement UK et de l’Irlande du Nord) et les industries pharmaceutiques
(représentées par Association of the British Pharmaceutical Industry, ABPI).
Son objectif est triple :
Limiter le prix de médicaments fournis via le service national de santé, et du profit que
l’industriel peut obtenir à travers les ventes
Eviter les variations de factures au cours des 2 premières années, puis permettre une
augmentation progressive
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 15 Vérifier le paiement de l’industriel d’un pourcentage (décidé nationalement chaque
année) de leurs ventes nettes éligibles, pour n’importe quelle croissance au‐dessus de la
limite convenue
Au 1er janvier 2014, 131 industriels sont membres du PPRS, représentant 90% des
médicaments mis sur le marché au Royaume‐Uni.
Remarque: Un industriel peut ne pas faire partie de cet accord PPRS.
Dans ce cas, il est automatiquement sujet au statutory scheme :
Mis en place par le Ministère de la Santé
Coupe imposée sur le prix (price cut) de 15% de la liste des prix des médicaments du NHS en
vente après le 1er décembre 2013
Prix sujet à révision par le gouvernement
Consultation effectuée en septembre 2015 pour une révision du Statutory scheme.
16 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-Uni5.2. Le mécanisme de
e rembou
ursement
Le reemboursemeent se fait aux niveaaux national et région
nal entre lee NICE (par des
recom
mmandationns) et les CCG
Gs.
L’évaluation de nouveaux pro oduits n’est ppas systémattique. Le NIC
CE sélectionnne des produ
uits en
foncttion des enjeeux de santé publique et//ou budgétaire.
Le doossier de l’industrie pha
armaceutiquue (donnéess cliniques et e financièrees) est évalu
ué par
l’Evid
dence Review
w Group (ERGG) du NICE:
Il est connstitué de consultantss de laboraatoires, d’asssociations de patients, de
commentateurs d’agen nces du NHS,, et de group pes de recherche
L’ERG exammine le rapport coût‐effi cacité, le de
egré d’incertiitude et les rrecommanda
ations
spécifiquess
DETAIILS DU ROLE DU NICE ANS LE PROCEESSUS D’EVALU
DA UATION DU PRIX ET DU REEMBOURSEME
ENT EN
EXES.
ANNEX
Mod
dalités de séélection :
La technolo
ogie présente un service médical ren ndu significattif
ogie présente un impact significatif sur
La technolo s la politiquue de santé
La technolo
ogie a un imp
pact sur les rressources du NHS
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 17Deux approches d’évaluation :
Single Technlogy Appraisal (STA) : l’évaluation porte sur un produit pour une seule
indication.
Publication d’un guide dans les 6 mois basé sur les données pharmaco économiques fournies
par l’industriel.
Multiple Technology Appraisal (MTA) : l’évaluation porte sur plusieurs produits ou sur
plusieurs indications pour un même produit (une aire thérapeutique
Publication d’un guide dans les 12 mois, basé sur les données pharmaco économiques
fournies par un centre indépendant.
L’évaluation du rapport coût/efficacité est basée sur le coût par QALY. NICE prend également
en compte :
la sévérité de la pathologie,
le coût de la pathologie
ainsi que le besoin médical
Le ICER (Incremental cost‐effeciveness ratio) de tout nouveau médicament doit
également respecter les standards du NICe
Plusieurs décisions possibles :
Recommandée (inconditionnelle, avec restrictions mineures/majeures) : le NHS est
obligé de fournir et de financer le traitement
Le médicament est automatiquement inclus dans les listes de médicaments hospitaliers
(les CCGs peuvent localement hiérarchiser les médicaments selon le rapport coût‐
efficacité)
Non recommandée : le traitement peut être fourni aux CCGs (sans caractère prioritaire)
mais financé par leurs fonds propres
Ou bien refusée temporairement
En cas d’absence d’évaluation par le NICE, il incombe aux CCGs de décider de la prise en
charge de la technologie médicale.
Poids des recommandations :
Les recommandations ont un caractère obligatoire en Angleterre et au Pays de Galle
En Ecosse, les décisions du Scottish Medicines Consortium prévalent sur le NICE
En Irlande du Nord, la décision du NICE doit obtenir une validation préalable avant
implémentation.
Le délai entre la première étape d’évaluation du médicament par le NICE et la décision du
Comité est de 20 semaines. Pendant cette période, le médicament est uniquement disponible
pour les patients ayant participé aux essais cliniques.
Remarque : Contrairement à ce qui se passe dans d’autres pays, le NICE n’évalue pas
l’ensemble des médicaments arrivant sur le marché anglais.
18 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-UniDETAILS DE CE PROCESSUS DE PRIX ET REMBOURSEMENT PAR LE NICE ET DU PROCESSUS D’EVALUATION PAR LE
SCOTTISH MEDICINES CONSORTIUM EN ANNEXES.
Un projet d’un nouveau système de pricing, Value Based Pricing (VBP) est en cours, afin
d’élargir le jugement de NICE. Le VBP est un outil permettant d’élargir le jugement du NICE en
incorporant des éléments additionnels aux critères d’évaluation.
DÉTAILS DU VALUE BASED PRICING EN ANNEXES.
5.3. Circuits alternatifs de financement
A la suite des critiques faites au NICE sur l’accès limité des patients aux médicaments
innovants, notamment en cancérologie, le Cancer Drugs Fund a été mis en place.
5.3.1. Cancer Drugs Fund (CDF) :
Le CDF a été mis en place en avril 2011, initialement de manière temporaire dans l’attente de
la mise en approche du value based pricing. Le format initialement mis en place se termine en
juillet 2016 avec l’instauration d’un nouveau CDF réintégré dans le processus NICE.
CDF initial
Processus d’inscription sur la liste
CDF était réservé aux seuls patients de NHS Angleterre, pour des produits rejetés par le
NICE et non pris en charge au niveau de leur CCG
L’inscription sur la liste se faisait après étude par le Chemotherapy Clinical Reference
Group des preuves du service médical rendu par le produit
La liste précisait les conditions de couverture :
Le type de cancer concerné
Les conditions d’utilisation
Autres informations nécessaires pour la prescription : stade du cancer, traitement préalable…
En effet, le fond pouvait couvrir un médicament pour un stade défini d’un cancer et ne pas
prendre en charge le même médicament pour un autre stade d’avancement.
Processus d’accès au financement par le patient
L’oncologue dépose une demande au nom du patient, qui ne peut faire lui‐même une
demande. Il apporte les éléments indiquant les preuves cliniques démontrant l’intérêt
du traitement pour le patient. La demande doit être soutenue par le chef de la
cancérologie de l’hôpital ;
Si le médicament est déjà sur la liste, la possibilité d’accéder au médicament est élevée.
Le traitement est généralement réservé à des patients pour lesquels toutes les autres
options thérapeutiques ont déjà été explorées ;
Si le médicament ne figure pas encore sur la liste, le Cancer Drugs Panel, composé
d’oncologues, de pharmaciens, de représentants de patients et de spécialistes de santé
publique, prend une décision
En cas de refus de la prise en charge, une note explicative détaillée est remise
La décision est généralement obtenue sous 10 jours.
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 19Le fond couvre lee coût des mé
édicaments, mais le coûtt de délivran
nce des traiteements est pris
p en
chargge par NHS Angleterre.
A
Avec un budget innitial de 200
0 millions de livres, le CDF coûte en 2015 340 mil lions de livre
es par
an po
our une prisee en charge d’environ
d 500 000 patientts par an.
ous les produuits et depuis sa création
La listte du CDF n’’inclut pas to n de nombreeuses molécu
ules et
indicaations ont étté retirées.
Des mesurees progressivves de restri ction ont été
é menées
Et une réfo
orme a été innitiée
Face aux dérivees budgétairres rencontrrées, des mesures m pro
ogressives d e restriction ont
été m
menées:
Volonté dee NHS Angletterre en 20114 de réévaluer cette listte pour en ssortir des pro oduits
dont l’efficcacité clinique ou surtoutt la balance coût‐efficacit
c té ne sont paas satisfaisan
ntes
Décision mi‐janvier
m 20115 de retirerr 25 médicam ments du fonnds (sur 84),, accompagn née de
la négociattion de baissses de prix sur des pro oduits restant dans la lliste du CDFF (ex :
éribuline, cancer
c du seiin ; cabazitaxxel, cancer prostatique ; aflibercept,
a ccancer coloreectal)
Quel futu
ur pour le Cancer Drrugs Fund ?
Une consultationn a été men née fin 20155 afin d’iden ntifier les axxes de déveeloppement et de
réforme à proposser. Un nouvveau schémaa a ainsi été proposé
p et approuvé parr le NHS, pou
ur une
mise en place opéérationnelle à compter ddu 1er juillet 2016.
2
Un p
processus intégralemen
nt révisé :
1) Toout nouveau médicamen nt anticancé reux et toutte nouvelle indication s ignificative feront
f
l’objeet d’une évalluation par le
e NICE.
20 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-Uni2) Une fois l’AMM obtenue, et dans l’attente de la recommandation finale du NICE, une
première évaluation transitoire sera réalisée
Tous les médicaments recevront une indication provisoire du NICE avant l’autorisation
de mise sur le marché et une indication finale 90 jours après l’autorisation de mise sur le
marché
Les médicaments obtenant une recommandation à priori positive selon les standards du
NICE ou les nouveaux standards spécifiques aux traitements anticancéreux pourront
bénéficier d’une prise en charge et d’un accès aux patients temporaire
3) A l’issue de l’évaluation par le NICE et une fois sa recommandation obtenue, l’évaluation des
médicaments anticancéreux se déclinera en 3 sujets
Recommandation pour utilisation standard
Médicament avec efficacité clinique et économique (standard de 20 à 30 000£ / par QALY
obtenu)
Financement par le budget CCG
Non recommandation pour utilisation standard
Médicament ne démontrant pas une efficacité clinique et économique
Absence de financement
Recommandation pour prise en charge par le CDF.
Prise en charge du traitement sur une période transitoire allant jusqu’à 2 ans.
Tous les médicaments actuellement dans le CDF feront l’objet d’une
réévaluation
En cas de retrait de la liste, les patients déjà couverts continueront à
l’être
Ces médicaments feront l’objet d’une évaluation sur une période de temps donnée et sur la
base d’un nombre déterminé de patients à partir d’un registre permettant la collecte de
données en vie réelle
Ceci dans le but d’obtenir suffisamment d’informations pour se prononcer sur les principaux
indicateurs cliniques et économiques nécessaires pour une prise de décision finale
Pré-requis
Accord de l’industrie de financer la collecte d’un certain
nombre de données pré‐identifiées sur une période de 24 mois
maximum
Accord commercial permettant une mise à disposition du
médicament dans des conditions satisfaisantes pour le
système
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 21La no
ouvelle réforme du Cance er Drugs Funnd s’engage à un meilleurr contrôle dees budgets grâce :
A la fixation d’un budge
et maximum m fixe de 340 M£
A la mise en place de mécanism mes de contrôles financiers impliquuant forteme ent le
laboratoiree
Le ICE
ER de tout nou
uveau médicam
ment devra reespecter les staandards du NIICE
Un eengagementt commun des
d laborat oires à resp
pecter le bu
udget conduuisant à un effet
incitaatif sur les prix
p
Des précisiions opératio
onnelles à appporter pourr la mise en place du nouuveau systèm
me au
1er juillet 20
016
Sur less aspect pratiq
ques de publicaations des recommandation
ns du NICE prré AMM
Sur less critères d’incclusion et d’exxclusion mobiilisés pour inclusion dans lee CDF
Sur less modalités dee collecte des ddonnées nécesssaires à l’évaaluation cliniqque durant la période
p
transitooire
- De vives ré
éactions ontt émergé à la suite de la présentaation du nouveau
schéma de la part des acteurs de santé
s anglaiss craignant uun accès resstreint
aux innovattions
- Tandis que le NICE en a profité po our renforce er son positiionnement sur
s sa
volonté de responsabilisser les indusstries et nota
amment d’asssurer un meeilleur
contrôle des prix.
22 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-Uni6. MEC
CANISM
MES D
DE RIS K SHA
ARING
Le PPPRS a mis en place en 2009 deux nouvelles mesures
m de flexibilité
f dees prix : le fllexible
pricin
ng et le Patieent Access Scchemes (PAS)).
6.1. Patientt Access Scchemes (P
PAS)
Le PA
AS est un acccord proposéé par une inddustrie pharmmaceutique membre
m du PPPRS.
Accord con nvenu entre un industrieel et le Dépaartement de santé (avec une particippation
de NICE)
En général,, le PAS prop c de risque d’une évaluuation négative du
posé par l’inddustriel en cas
NICE
L’induustriel propoose des accoords dont l’oobjectif est de
d réduire lee coût du méédicament lo ors de
l’évalluation du raapport coût‐eefficacité:
Des PAS baasés sur le financement : discounts, rabais, accorrds prix/voluume
Des PAS basés
b es résultats : accords su
sur le ur résultats cliniques o u l’adhérence du
patient.
Exemple : Abiraterone
A (Zytiga®), Jaanssen‐Cilag a accepté de
e réduire le pprix à 2 300£
£ pour
120 tabletttes. Cepend dant, au mooment de laa publication n du guide de NICE, le e prix
d’abiratero
one était de 2 930£ pour 120 tablette es.
Le NH HS paie le prix du traitem
ment pendant 10 mois, puis l’industriel réduira le prrix des
tablettees prescrites.
Il n’yy a pas d’infformation ett de preuve claire sur le
e choix de ce
c parcours par un indu
ustriel
pharm maceutique.
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 236.2. Flexible pricing
Cette mesure est un arrangement entre une industrie pharmaceutique et le NICE sur un prix
flexible, où l’industriel entreprendrait la collecte de données supplémentaires sous la direction
de NICE.
Deux circonstances où son usage est pertinent sont identifiées :
Lorsque de nouvelles preuves importantes générées changent la valeur d’une indication
existante.
Lorsqu’une nouvelle indication importante est proposée
Exemple de risk sharing :
Pazopanib (Votrient®) pour le cancer du rein avancé : comprend une réduction du prix pour
arriver à une égalité avec sunitinib (Sutent®). GSK a également accepté de donné un rabais à
la NHS si le pazopanib prouve avoir une efficacité inférieure au sunitinib (dans un head-to-
head essai clinique) .Le résultat de de l’étude COMPARARZ (COMParing the efficacy,
sAfety and toleRability of paZopanib vs sunitinib) ont été divulgué en octobre 2012 et n’a
pas montré d’infériorité dans la survie sans progression.
En 2013 il y avait : 15 négociations tarifaires, 7 gratuités, 2 seuils de dose, 4 plus complexes
(dont bortezomib et pazopanib).
Revlimid® (Celgene), pour le myélome en 2009 : le fabricant paie pour les patients qui ne
répondent pas après 26 cycles de traitements.
24 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-Uni7. SYNTTHESEE DES TRAVA AUX DE
D LA
D
DEFIN ITION DE L’’INNO
OVATIO
ON
Il n’eexiste pas dee définition officielle
o de l’innovation des agence es de régulattion au Roya
aume‐
Uni. N Néanmoins, il a été identtifié des critèères de défin
nition lors de
es entretienss.
8. LE C ANCE R AU ROYA UME‐UNI :
C
CHIFFR
RES C LES
En 20010, 318 000 0 personnes ont été dia gnostiquéess d’un cancer, pour un ccoût global de
d 9,4
milliaards£ (NHS, secteurs privés).
p Il eest prévu une augmentation annuuelle de 38 83 000
perso onnes atteintes de cance er dès 2021,, ce qui condduirait à une
e augmentattion des dép
penses
de saanté de l’ordrre de 15,3 milliards
m £.
Cettee augmentation du nomb bre de patiennts et des co oûts du cancer conduit lees UK à réflé
échir à
un noouveau systèème de soins en cancéroologie. La réforme débuttée en 20122, Health and d Care
Act, a modifié la structure du système dde soins et des d régulatio ons. Néanmooins, elle ch herche
toujo
ours à modifiier son systèème de risk‐ssharing ainsii que l’accès aux traitem
ments du cancer et
innovvations qui so
ont pour le moment
m en rretard par raapport à d’au
utres patholoogies.
1 personnee sur 3 (32%)) atteinte d’uun cancer me eurt moins d’un an aprèss le diagnostic. Les
patients so
ont donc diaggnostiqués à un stade avancé de la pathologie.
1 personnee sur 4 est diagnostiquéee au cours d’u une admissio
on aux urgennces.
Plus des ¾ des patients atteints d’’un cancer du poumon ne n sont diagnnostiqués qu u’à un
stage métaastatique.
Actueellement, le système de soins
s ne trai te pas tous les patients atteints
a de c ancer de la même
m
façon n. Le processsus actuel d’aautorisation d’accès au marché
m n’inccite pas au ddéveloppeme ent de
traiteements de caancers pédiatriques. De m même, NICE ne prend pa as suffisammment en com mpte la
fin dee vie dans sees critères d’é
évaluation d es médicaments.
Pour pallieer ces insuffiisances, le R
Royaume‐Uni a mis en place p des co mités consu ultatifs
pour réfo ormer les différents ccorps du processus d’autorisatioon des pro oduits
pharmaceu utiques afin de le rendree plus flexib ble et ainsi permettre
p unn accès plus large
aux patientts.
ment, les UK
Historiquem K ont négliggé les campaagnes de dépistages. Less associationns, tel
UK, tentent à travers un foort lobbying de financer ces campag nes nationales.
que le CRU
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 25 Zoom sur le rapport Accelerated Access Review (Pisani J., Myrto L., &
co, 2016):
Le gouvernement du Royaume‐Uni est à l’origine de l’Accelerated Access Review (AAR). L’AAR
est une étude sur la manière dont le NHS pourrait améliorer l’accès des technologies
médicales (médicaments, technologies, tests de diagnostics compagnons, produits digitaux)
innovantes aux patients.
> Cette étude se structure autour de 2 axes :
1) Développer des mécanismes d’accès accélérés
Cette étude estime qu’en appliquant les recommandations, les médicaments pourraient
arriver sur le marché entre 1 à 6 années plus tôt post AMM
En termes de revenus, les recommandations permettraient des ventes de plus de
11millions de livres pour les indications orphelines, et 525 millions de livres pour les
thérapies ciblant des populations plus larges
Pour mener à bien l’amélioration des divers mécanismes, l’étude préconise le
développement d’outils de collecte de données de vie réelle
Nécessité de renforcer les mécanismes de collecte pré existants tout au long du
développement des médicaments (collecte de données cliniques et économiques)
Recommandations concernant les médicaments:
Des dialogues précoces fréquents entre les divers stakeholders (pré et post AMM)
Dialogues entre le NICE et les industriels
Possibilité de recommandations par les sur le
prix adapté pour répondre aux attentes de
coût‐efficacité
Dialogues pour également améliorer la
structure des essais cliniques et les données
nécessaires aux dossiers d’autorisation
Améliorer l’EAMS via un renforcement du signal de la désignation de PIM
Exemple : via un financement pré AMM
Les critères d’inclusion et d’évaluation de
l’EAMS devraient s’aligner sur ceux du
processus PRIME de l’EMA
- La majorité des retours des
industriels pointent le manque
de clarté des avantages de
l’EAMS ce qui les conduit à ne
pas l’utiliser et à favoriser
PROME
- L’avis des patients devraient
être pris en compte
Amélioration des bénéfices de participation et
du processus d’entrée dans l’EAMS
26 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-Uni Prise en compte d’un financement simple et
confidentiel pour couvrir le coût des stocks
utilisés pour les industriels dont le manque de
financement pre AMM représente un biais
significatif
Collecte de données de vie réelle tout au long
du processus
Transition facilité entre l’EAMS pre AMM et
l’adoption du médicament post AMM
S’aider d’avantage des données de vie réelle
En fonction des données recueillies, possibilité
de proposer un financement temporaire par le
NHS
Renforcement des outils de collecte pré
existants
Financer d’avantage la recherche pré clinique puisque le manque de financement constitue
une barrière d’accès au marché de certaines entreprises
Améliorer l’adoption des médicaments innovants une fois l’AMM obtenue
Le taux moyen d’adoption au Royaume‐Uni est
de 11,4% la première année, 31,9% la seconde
année et 51,7% la troisième année
Recommandations concernant les tests compagnons :
Un forum d’échanges pourrait être proposé pour permettre des collaborations afin d’identifier
des biomarqueurs et les valider par des académiques
Ce forum renforcerait les échanges autour des innovations de diagnostics avant l’obtention
d’une Conformité Européenne
Ainsi, au moment du dépôt d’une AMM le test
pourra être proposé au même moment que le
traitement
2) Développer des mécanismes de pricing et de remboursement flexibles pour
soutenir les mécanismes d’accélération de l’accès
Priorisation des ressources post AMM pour soutenir l’innovation
Réflexions précoces autour d’un accord de risk sharing le plus adéquat
L’étude des mécanismes de risk sharing n’a pas pris en compte les mécanismes
nécessitant un changement significatif du système Britannique (seuil QALY, ratio coût‐
efficacité, niveau de co‐paiement, et le système de prix libre)
A n n e x e 9 : M o n o g r a p h i e R o y a u m e ‐ U n i | 27R é s u l t at d u q u e s t i o n n a i re de p ri o ri sat io n d e s a c c ord s :
Les accordss recommandés par l’AA
AR sont les su
uivants:
Contrôôles du prix et du rembourseement :
Appels d’offre et néggociations à large
échelle
Accords de prix‐volum
mes
Mécannismes basés sur les résultatts :
Rembourssement condditionnel
Paiements basés sur lees résultats
Nouveaux mécanism
mes :
Paiement différé
Prix basé sur l’indicati on
Groupement de produuits et servicces
Valorissation de l’inn
novation via uune combinaison des accord
ds
Ou bienn via dees accordss de
remboursement tempporaire
> Méth odo lo gie d e l’AAR:
Cettee étude a étéé conduite en ntre septembbre 2015 et décembre
d 20
015
Benchmarkk des méca anismes d’a utorisation (standard et
e accéléré)), de prix et de
rembourseement pré exxistants au Rooyaume‐Uni et en Europ pe (Wooding S., Cochrane e G. &
co, 2015)
Partager, teester et raffiner les mécaanismes prop
posés
Baser sur des retours de plus de 150 acteurrs clefs (indu ustriels, grouupes de pattients,
gouvernem ment, expertss de la thémaatique) du Royaume‐Uni
via 2000 entretiens,
150 inpputs de 69 org
ganismes
10 worrkshops (avec des acteurs cllefs)
et 5 préésentations (pour partager eet valider les recommandati
r ions)
Conduite d’une
d revue de
d littératuree
28 | A n n e x e 9 : Monographie Royaume-UniVous pouvez aussi lire
