Présentation F2iC Lyon, 26 mars 2018
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Présentation F2iC Lyon, 26 mars 2018
Vos interlocuteurs
Olivier Legrand Rodolphe Hajj
Directeur des Directeur de la
Opérations Pharmacologie
2 © 2017, Pharnext SA. All rights reserved.
Un fondateur pionnier
Pr. Daniel Cohen
• Eminent généticien, Daniel Cohen
• Plus de 30 ans d’expérience dans
l’industrie biotechnologique et
pharmaceutique
• Créateur de la génétique moderne
• Fondateur du CEPH, Centre d'Etudes
du Polymorphisme Humain et du
Généthon
• Découvreur de la première carte du
Génome Humain
• Plus de 150 publications
internationales
3 © 2017, Pharnext SA. All rights reserved.
Un concept visionnaire dans le développement
de médicaments
4 © 2017, Pharnext SA. All rights reserved.
La PLEOTHERAPYTM en deux mots
RESEAU DE LA MALADIE MONOTHERAPIE PLEOTHERAPYTM
(Approche de Pharnext)
Drug B
Drug A Drug A Drug C
5 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
Approche innovante
3 000 50 1
Médicaments Médicaments Pleodrug™
approuvés candidats
6 mois ≈ 2 ans ≈ 7 ans
Criblage in silico propriétaire Préclinique Clinique
Maladie Approuvée
700 brevets
28 réseaux 2 candidats
de maladies médicaments
6 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
Les maladies ciblées par Pharnext
Prochain
Produ Précliniq
Indication Phase 1 Phase 2a Phase 2b Phase 3 événement
it ue
attendu
CMT1A Résultats attendus
Adultes au T4 2018
PXT3003
CMT1A Lancement de la
Pédiatrique Phase 3 au T4 2018
Maladie
d’Alzheimer
PXT864 Maladie de
Charcot Lancement
d’autres
Autres maladies Phases 2a en
neurodégénératives 2019
7 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
PXT3003 8 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
La maladie de Charcot-Marie-Tooth de Type 1A
Neuropathie héréditaire chronique, sévère
et débilitante entraînant une atrophie
Symptômes musculaire dans les extrémités : handicap
de la marche et des mains
~100 000 personnes avec une CMT1A
Population légère ou modérée aux USA et EU5
Options de Aucun médicament approuvé ou en
développement clinique, seulement des
traitement soins de soutien
En plus d'une IP robuste jusqu'en 2030 au
Barrières à moins, le statut de médicament orphelin
l’entrée aux États-Unis et dans l'UE5 offre
également une exclusivité commerciale
9 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Cibler à la fois les causes et conséquences de
l’anomalie génétique
La maladie en bref Analyse du réseau Le médicament
Anomalie génétique :
Duplication du gène PMP22 Le réseau CMT
Naltrexone Récepteur Opioïde
Normal Suffering
Corps mort Récepteur
cellulaire Détérioration Opioïde
de la myéline Récepteur
Muscarinique Baclofen Récepteur GABA
Myéline
Axone
Muscle Récepteur Récepteur
GABA Sorbitol
Muscarinique
Amélioration
• Myéline
• Axone
• Muscle
• Inflammation
10 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Résultats positifs de l’essai de Phase 2 de
PXT3003 dans CMT1A
Efficacité significative du PXT3003 sur la totalité des scores*
Dose 3
vs placebo (p = 0.007)
Amélioration
Dose 2
Placebo
Dose 1
Effet-dose significatif
(p = 0.003)
*Z-score est l’agrégation de toutes les mesures cliniques objectives
11 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.PXT864 12 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
Nouveau mécanisme d’action :
Restaure le déséquilibre chimique dans le cerveau malade
Maladies en bref
Alzheimer et autres maladies Analyse du réseau PXT864
rares et communes
Récepteur
Glutamate
Cerveau sain Cerveau malade
Récepteur
Acamprosate
Glutamate
Glu GABA Glu
GABA Récepteur
Baclofen
GABA
Glu: Glutamate
Récepteur
GABA
Glu
Glu GABA
GABA
- +
13 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Essai de Phase 2A de PXT864 dans Alzheimer :
Amélioration significative et stabilisation
• Durée totale : 9 mois
• 45 Patients Alzheimer léger
• 12 critères cliniques d’efficacité
• 3 doses testées :
- Baclofen : 12 – 30 mg (1/10)
- Acamprosate : 1 – 40 mg (1/50)
*
*p = 0.027
Abbréviations: ADAS-cog, Alzheimer's Disease Assessment Scale-cognitive.
14 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Finance 15 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
Partenariat stratégique Tasly
• Top 10 des compagnies pharmaceutiques chinoises
Chiffres clés Tasly • Chiffre d’affaires : 2 milliards d’€
(2016) • 20 000 employés
• Capitalisation boursière (Shanghai Stock Exchange): 6 milliards d’€
• Développement, production et distribution de produits pharmaceutiques
Activités de Tasly • Centré sur la médecine traditionnelle chinoise
• Principal médicament : Dantonic® en cours de discussion avec la FDA
10 mai 2017 : Signature de 3 accords
Termes du
1. Investissement de 20 M€ par Tasly dans Pharnext
partenariat 2. Joint Venture en Chine
stratégique 3. Accord de licence pour le PXT3003 pour le traitement de CMT en Chine
16 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Résultats financiers – 1er semestre 2017 En K€ – IFRS au 30 juin S1 2017 S1 2016 Autres produits 1 216 1 993 Charges de recherche et développement -7 610 -5 740 Charges administratives -2 936 -1 927 Résultat opérationnel -9 330 - 5 674 Résultat financier -767 - 2 295 Résultat net -10 098 -7 969 Flux de trésorerie générés par les activités opérationnelles -12 108 -3 692 Trésorerie nette liée aux activités d’investissement -152 -296 Trésorerie nette liée aux activités de financement 1 740 5 907 Variation nette de trésorerie et équivalents de trésorerie -10 521 1 919 Trésorerie et équivalents de trésorerie 6 149 5 008 Trésorerie proforma après investissements de Tasly 26 149 17 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.
Pharnext en Bourse
Information sur l’action Evolution du cours et des volumes
(depuis le 18.07.2016)
ISIN FR0011191287
Reuters ALPHA.PA
11 140
Mnémonique ALPHA
10,5
120
Bloomberg ALPHA:FR 10
Marché Euronext Growth Paris 9,5 100
EnterNext© PEA-PME 150, 9
80
Indices Euronext Growth All-Share, 8,5
Next Biotech, PEA 60
8
Nombre de titres 11 192 615
7,5 40
Cours au 19 mars 2018 8,08 € 7
20
6,5
Capitalisation boursière au 19/03/18 87 M€
6 0
f-17
f-18
s-16
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s-17
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j-16
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o-16
n-16
d-16
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a-17
o-17
n-17
d-17
j-18
Plus haut 12 mois 12,8 €
Plus bas 12 mois 7,69 €
Source : Euronext – Chiffres au 19/03/2018
18 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Actionnariat (au 23 octobre 2017)
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19 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Agenda financier - 1er semestre 2018
14 mars : Présentation aux investisseurs à Luxembourg
19 mars : Présentation aux investisseurs à Düsseldorf (Allemagne)
20 mars : Présentation aux investisseurs à Francfort (Allemagne)
21 mars : Présentation aux investisseurs à Amsterdam (Pays Bas)
26 mars : Réunion d'actionnaires à Lyon
5 avril : Présentation aux investisseurs à Zurich (Suisse)
10/13 avril : Présentation aux investisseurs en Scandinavie (Oslo,
Copenhague, Stockholm)
27 avril : Publication des résultats annuels 2017 à Paris
20 juin : Participation à la Journée Thématique sur les maladies
rares de la SFAF
20 © 2018, Pharnext SA. All rights reserved.Présentation F2iC Lyon, 26 mars 2018
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