Un guide pour comprendre la science derrière la recherche en thérapie génique
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Un guide pour comprendre la science derrière la recherche en thérapie génique Consultez Hemdifferently.com/fr-fr/
Qu’est-ce que la thérapie génique?
UNE POSSIBLE SOLUTION GÉNÉTIQUE EN COURS DE RECHERCHE
Qui dit « maladie génétique dit solution génétique. Cette logique a donné
DEUX MÉTHODES DE THÉRAPIE GÉNIQUE À L’ÉTUDE
naissance à plus de 50 années de recherche en thérapie génique.
Aujourd’hui, la thérapie génique fait l’objet de nombreux essais cliniques
visant à déterminer le rapport bénéfices-risques de diverses pathologies
génétiques, dont l’hémophilie A et B.
PLUS DE 50 ANS DE RECHERCHE
• L a thérapie génique est considérée comme approche
thérapeutique potentielle depuis plus de 50 ans
• Selon la FDA (Food and Drug Administration), plus de
800nouveaux médicaments expérimentaux de thérapie
Édition génomique Transfert de gène
génique active font actuellement l’objet de dossiers
déposés auprès de l’administration Réparation ou remplacement Introduction d’une copie fonctionnelle
d’un gène muté du gène dans l’organisme
Pour en savoir plus sur les recherches futures, actuelles et passées en thérapie génique,
2 consultez ClinicalTrials.gov. 3Comment la thérapie génique 1. CRÉATION D’UN GÈNE FONCTIONNEL
• Une copie fonctionnelle d’un gène muté est créée en laboratoire
expérimentale fonctionne-t-elle? – Le gène fonctionnel est développé pour contenir les instructions de
production d’une protéine nécessaire
TRANSFERT DE GÈNE 2. CONSTRUCTION D’UN VÉHICULE DE TRANSPORT
Le transfert de gène compte parmi les • Pour protéger le gène et l’aider à s’introduire dans l’organisme, un véhicule de
méthodes de thérapie génique à l’étude. transport est créé à partir d’un virus neutralisé
Cette approche consiste à introduire un – Le virus est neutralisé par retrait du matériel viral interne, laissant ainsi
gène fonctionnel pour inciter l’organisme l’enveloppe protéique vide
à produire ce qui lui manque. 3. DÉLIVRANCE DU GÈNE FONCTIONNEL
• Le gène fonctionnel est ensuite placé à l’intérieur du véhicule de transport et un
grand nombre d’entre eux est administré en une seule perfusion intraveineuse
– Une fois que le véhicule de transport contient un gène fonctionnel, on
1 3 l’appelle {3}vecteur thérapeutique.Le vecteur thérapeutique est conçu pour
cibler le gène fonctionnel vers un tissu choisi
4. PRODUCTION DE PROTÉINES
• Une fois introduit dans le corps, le nouveau gène est conçu pour fonctionner à
la place du gène défectueux
4
• E
n cas de succès, ce nouveau gène a pour objectif de fournir des instructions
pour que l’organisme produise la protéine dont il a besoin
2
Pour l’hémophilie A et B, le foie est ciblé parce qu’il peut
Pour en savoir plus sur le fonctionnement de la thérapie génique, produire les protéines nécessaires à la coagulation du sang.
=Les protéines
4 consultez Hemdifferently.com/fr-fr/ 5INTRODUCTION DE GÈNES FONCTIONNELS
Parmi ses objectifs, la thérapie génique vise à introduire des gènes
fonctionnels dans l’organisme pour tenter de cibler les mutations
responsables des maladies génétiques.
PRODUCTION DE PROTÉINE
De plus, les recherches se penchent sur un moyen pour le nouveau gène
Quels sont les objectifs de la thérapie génique dans fonctionnel d’aider l’organisme à produire la protéine dont il a besoin et à
les essais cliniques? fonctionner correctement. Dans le cas de l’hémophilie A ou B, l’objectif est par
exemple de permettre à l’organisme de produire du facteur VIII ou du facteur
IX, respectivement, de manière entièrement autonome.
Des essais cliniques tentent de définir les risques et de déterminer s’il est nécessaire
de poursuivre le traitement, et si la qualité de vie de certains patients pourrait être RÉDUIRE LES BESOINS DE TRAITEMENT
améliorée. Il est important de se rappeler que les effets à long terme de la thérapie
La recherche actuelle tente de déterminer si la thérapie génique peut aider
génique sont également à l’étude et n’ont pas encore été déterminés.
l’organisme à produire les protéines dont il a besoin.
ÉLIMINER OU RÉDUIRE LE FARDEAU DU TRAITEMENT
Des études tentent de définir si la thérapie génique pourrait éliminer, ou du
moins réduire, la prise en charge systématique de la maladie. Les patients
pourraient alors voir leur qualité de vie (physique, mentale et émotionnelle)
s’améliorer. Si la thérapie génique ne peut pas traiter les dommages
préexistants, elle peut toujours en atténuer la progression.
6 7Quels sont les risques de la thérapie génique? RISQUES POTENTIELS
Le transfert de gènes qui utilise un vecteur AAV (virus adéno-associé) pour produire le nouveau
Nombreuses sont les études qui ne basent leurs recherches que chez l’adulte, du moins matériel génétique présente plusieurs risques:
au début. Certaines thérapies géniques échouent chez les groupes de patients présentant
• C
omme pour n’importe quel virus, le système immunitaire de l’organisme pourrait réagir au vecteur
certains anticorps ou d’autres maladies préexistantes. Des essais cliniques sont actuellement
thérapeutique nouvellement introduit comme s’il s’agissait d’un intrus.Une telle réaction du système
réalisés sur divers profiles de patients afin de déterminer tous les risques potentiels liés aux
immunitaire peut entraîner une inflammation et d’autres risques graves
traitements par thérapie génique.
• U
ne réaction immunitaire pourrait également rendre moins efficace, voire inefficace, la thérapie
génique.C’est pourquoi les patients éligibles à la thérapie génique font souvent l’objet d’un dépistage
pour vérifier la présence d’anticorps contre des virus spécifiques
• B
ien que l’utilisation d’un vecteur particulier ne soit limitée au transport du nouveau gène vers un
type de tissu spécifique, les virus peuvent affecter d’autres cellules qui n’étaient pas ciblées, avec la
possibilité de causer des dommages ou d’aggraver la maladie ou l’affection
LA SÉCURITÉ AVANT TOUT • A
près l’administration de la thérapie génique, des particules résiduelles de vecteurs peuvent être
Il est important de comprendre que de libérées du corps du receveur. Appelé excrétion du vecteur, ce processus a lieu dans les selles,
nombreuses précautions de sécurité l’urine, la salive et autres excrétions corporelles. L’excrétion soulève la possibilité de transmettre ces
sont prises lors du développement de la matériaux restants à des personnes non traitées (par un contact étroit). Son importance est en cours
thérapie génique. Les essais cliniques d’étude
aux États-Unis sont étroitement • Les
études à long terme cherchent à connaître l’impact, positif comme négatif, de la thérapie
surveillés par la FDA (Food and Drug génique sur la santé de l’organe ou des tissus ciblés
Administration) et les National Institutes
• La
thérapie génique peut entraîner une production trop importante de protéines. L’effet de cette
of Health. La sécurité du patient est la
surproduction, ou surexpression, pourrait varier selon le type de protéine produite
priorité absolue.
• S
elon les patients, la thérapie génique peut échouer totalement. Et nous ne sommes pas encore en
mesure d’établir la durée d’efficacité de la thérapie génique
8 9Vous souhaitez en savoir plus sur la thérapie génique? Notes
Voici quelques ressources complémentaires pour répondre à vos questions sur la science qui se cache
derrière la thérapie génique.
Hemdifferently.com/fr-fr/
globalgenes.org www.hemophiliafed.org
10Pour en savoir plus sur la thérapie génique, veuillez consulter le site Hemdifferently.com/fr-fr/ ou nous
envoyer un e-mail à Team@Hemdifferently.com/fr-fr/ pour poser les questions que vous pourriez avoir.
Cette brochure et son contenu ont été créés à des fins pédagogiques
uniquement. Le contenu n’est pas prescriptif et ne doit en aucun cas remplacer
la consultation d’un professionnel de santé qualifié. Les informations
© 2019 BioMarin Pharmaceutical Inc. relatives à la thérapie génique sont fournies à titre d’introduction et ne sont
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