INCITATIONS RÈGLEMENTAIRES ET ÉCONOMIQUES POUR LES MALADIES RARES
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INCITATIONS RÈGLEMENTAIRES ET
ÉCONOMIQUES
POUR LES MALADIES RARES
QUELQUES DONNÉES MEDICO-ÉCONOMIQUES Environ 350 traitements spécifiques disponibles 12% des nouveaux médicaments sont des médicaments orphelins En 2011, le marché mondial des médicaments orphelins s’élevait à environ 50 milliards de $, soit environ 6% du marché pharmaceutique total En 2012, les médicaments orphelins ont représenté en France une dépense de 590 millions d’€ à l’hôpital (10% du total des dépenses) Une croissance 2010-2011 de plus de 25,8% (marché des médicaments non-orphelins : 20,1%)
RESSOURCES ET OUTILS MIS EN PLACE DANS LE
CADRE REGLEMENTAIRE
Règlement CE N° 141/2000
q Une loi visant à inciter les promoteurs et l’industrie
Réglementation
Européenne pharmaceutique à développer des médicaments orphelins
q Les médicaments pouvant bénéficier de mesures d’incitation
doivent avoir été préalablement désignés comme
médicaments orphelins
Une procédure gratuite qui peut être demandée à tout
Désignation moment du développement du candidat-médicament
Médicament q Evaluée au sein de l’EMA par le COMP DESIGNATION
Orphelin q Délivrée par la Commission Européenne
q Donne légitimité et crédibilité au projet dans son
développement et sa recherche de financement
Suite à l’obtention de la désignation médicament orphelin
Mesures
q Réductions/exonérations de redevance
d’incitations q Assistance protocolaire (conseils scientifiques)
q Exclusivité commerciale de 10 ans suite à l’octroi de l’AMM
ODD : LA DESIGNATION MEDICAMENT ORPHELIN « Label » adossé à un candidat-médicament visant une indication dans une maladie rare (ou une situation rare) Décerné par le Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) après expertise du dossier de soumission 3 critères : § Médicament pour le traitement, la prévention ou le diagnostic § Viser une indication dans une maladie rare (ou situation rare) basée sur la prévalence § Pas de produits concurrents existants ou alors, démonstration de la supériorité
LA DESIGNATION MEDICAMENT ORPHELIN
Critères d’éligibilité :
Viser une indication « maladie rare »
Se référer à la définition précise « maladie rare » des agences
réglementaires
Les données médicales obtenues doivent soutenir un bon niveau de preuve
quant au succès du développement
Si au stade préclinique, un niveau de preuve requis pour une
« transposabilité » à l’humain
Des données obtenus sur des modèles animaux (validés si possible) s’ils
existent
Doit s’inscrire dans une volonté de développement du produit
LA DESIGNATION MEDICAMENT ORPHELIN
La désignation de médicament orphelin peut être obtenue à tout moment,
quel que soit le stade de développement du médicament.
Les médicaments orphelins bénéficient notamment :
- d’une exclusivité commerciale dans la Communauté Européenne de dix ans
consécutivement à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché
- d’une assistance à l’élaboration de protocoles (l’EMA peut formuler des conseils
scientifiques afin d’optimiser le développement et orienter la préparation d’un dossier de
demande de mise sur le marché de sorte qu’il satisfasse aux exigences réglementaires
européennes
- d’une procédure accélérée de mise sur le marché
Bénéfices implicites :
à Donne de la crédibilité au projet dans son développement et sa recherche
de financement
à Protège par rapport à d’éventuels concurrents
LA DESIGNATION MEDICAMENT ORPHELIN Comment savoir si une substance bénéficie d’une désignation orpheline ?
USA, EU & Japan Orphan Designations per Year &
Cumulative (1983-2014)
http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EPOD15.pdf
AMM
Candidat-médicament médicament
AMM
Désignation médicament orphelin Médicament orphelin
(Orphan drug designation) (Orphan drug)
LE MEDICAMENT ORPHELIN
Cadre général :
Statut réglementaire accordé par les agences réglementaires (EMA et FDA) pour
un médicament avec une AMM pour une indication « maladie rare »
Un « médicament orphelin » ouvre la voie à une exclusivité commerciale de 7 à
10 ans sur le marché accordée sous certaines conditions :
Indication « maladies rares »
Etre le premier enregistré pour une molécule donnée (sauf si supériorité
d’un deuxième produit)
Les médicaments orphelins bénéficient d’une procédure d’enregistrement
accélérée et centralisée (AMM centralisée)RESSOURCES ET OUTILS DE FINANCEMENT
MIS EN PLACE
Exemples de financements européens spécifiques maladies rares
http://www.erare.eu/
http://www.horizon2020.gouv.fr/
http://www.irdirc.org/Financements européens spécifiques sur
les maladies rares e-Rare
L’UE finance la recherche dans les maladies rares :
§ E-Rare
• Une initiative développée depuis 2006 et qui vise à coordonner les
programmes de recherche nationaux existants sur les maladies
rares afin de surmonter certaines des limites imposées par le
financement et la fragmentation des dispositifs de financements
nationaux
• E-Rare-1, E-Rare-2, coordonné par l’INSERM
• E-Rare-3 (2015-2019), coordonné par ANRFinancements européens spécifiques sur les maladies rares e-Rare, exemple de projet financé
Financements européens spécifiques sur
les maladies rares IRDiRC
§ Initiative IRDiRC
• Première initiative d’ampleur internationale pour
coordonner la recherche en maladies rares.
• Le Consortium international pour la recherche sur les
maladies rares (IRDiRC) a été lancé en avril 2011 pour
favoriser la collaboration internationale en recherche
sur les maladies rares.
• IRDiRC rassemble des équipes de chercheurs et d'organisations qui investissent dans la
recherche des maladies rares afin d'atteindre deux objectifs principaux: 200 nouveaux
traitements pour les maladies rares et moyens de diagnostiquer la plupart des
maladies rares d’ici 2020.
• Pays impliqués: UE, USA, Canada, Australie (et tout autre pays répondant aux critères
d’investissement minimal dans la recherche en MR)Financements européens spécifiques sur
les maladies rares IRDiRC
§ Initiative IRDiRC
• Première initiative d’ampleur internationale pour
coordonner la recherche en maladies rares.
• Le Consortium international pour la recherche sur les
maladies rares (IRDiRC) a été lancé en avril 2011 pour
favoriser la collaboration internationale en recherche
sur les maladies rares.
• IRDiRC rassemble des équipes de chercheurs et d'organisations qui investissent dans la
recherche des maladies rares afin d'atteindre deux objectifs principaux: 200 nouveaux
traitements pour les maladies rares et moyens de diagnostiquer la plupart des
maladies rares d’ici 2020
• Pays impliqués: UE, USA, Canada, Australie (et tout autre pays répondant aux critères
d’investissement minimal dans la recherche en MR)IRDiRC
§ Résultats obtenus :
• Pour les nouvelles thérapies
• Pour le diagnostic
http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/list_of_orphan_drugs_in_europe.pdfIRDiRC : Nouveaux objectifs pour 2027 3 nouveaux objectifs pour 2027 : - Un délai de diagnostic raccourci pour tous ; - 1000 nouvelles thérapies ; - Des évaluations de l’impact du diagnostic et du traitement. http://www.irdirc.org/wp-content/uploads/2017/08/ IRDiRC_Goals-2017-2027-Press-Release_20170809.pdf
ERN : European Reference Network
Réseaux européens
§ Appel à projet lancé en 2016
§ Condition : réunir 3 états membres
de l’UE a minima + 8 équipes de
recherche différentes
§ 24 Lauréats annoncés le 15/12/2016
https://ec.europa.eu/health/rare_diseases/european_reference_networks_enEUROPEAN JOINT PROGRAMME (EJP)
European Joint Programme (EJP) Cofund for Rare Diseases
to coordinate resources, tools, funding on RD research at EU level
130 partnering organisations
Coordination: Inserm 35 countries represented
5 year-project (2019-2023) 21 Work Packages (WP)
Official project start: January 2019 5 Pillars
All European Reference Networks (ERN)
involved
Total Budget: 100 M€
EC contribution: 55 M€
FFRD EC contribution: 1,01M€ / 5 years
19European Joint Programme on rare
diseases : EJP-RD
European Joint Programme (EJP) - Rare Diseases
Programme européen de coordination des moyens et des ressources
pour la recherche en maladies rares
ü A venir en 2019, en réponse à l’AAP H2020 « Rare Disease
European Joint Programme Cofund »
ü Plusieurs piliers envisagés (financement, formation, …)
ü Liens avec les ERNs, associations patients, implication de la
Fondation Maladies Rares
Overall objective :
To implement a European Joint Programme (EJP) Cofund for Rare
Diseases which would create a research and innovation pipeline
"from bench to bedside" ensuring rapid translation of research results
into clinical applications and uptake in healthcare for the benefit of
patients.EUROPEAN JOINT PROGRAMME (EJP)
FUNDING COORDINATED ACCESS
• Next generation data infrastructure
WP6 • Joint Transnational Calls • Multi-omics strategies to unravel new
• Networking support scheme disease mechanisms
WP8 • RDR Challenge • Innovative strategies for development of
• Monitoring of granted projects therapies and CTs
WP9
1 2
0. COORDINATION
& TRANSVERSAL ACTIVITIES
4 3
WP19 • Support to accelerate translational
research • Training on data management & quality
o Guiding service & access to infras • Capacity building / training of patients
o Direct assistance to funded • Online academic education course WP16
projects • ERN RD research training and support
• Support to design CTs programmes WP18
CAPACITY BUIDLING
INNOVATION & EMPOWERMENT
21ENSEMBLE, TROUVONS DES TRAITEMENTS !
OÙ CHERCHER L’INNOVATION THÉRAPEUTIQUE ?
Une part importante de l’innovation provient de la recherche académique
Selon une étude de Nature (2014), 17% de l’ensemble des médicaments arrivant sur
le marché sont issus de la recherche académique (et 11% pour les médicaments
orphelins). Tous médicaments confondus
70 59
60
50
% AMM
40 28 28 27 AMM
30 21
13 17
20 Originateur
7
10
0
Large Midlle-sized SME Academics / Public Private-private
Bodies / PPPs coll.
Médicaments orphelins
70 61
60 50
50
% AMM
40 28
30 22 AMM
20 11 11 11 Originateur
6
10
0
Large Midlle-sized SME Academics / Public Private-private
Source: Nature Reviews Drug Discovery 13, 92–93 (2014)
Bodies / PPPs coll.POURQUOI LE REPOSITIONNEMENT EST UNE PISTE D’INNOVATION THERAPEUTIQUE ?
Repositionnement dans les maladies rares
Manque de compréhension de l’histoire
naturelle de la maladie et mécanismes
7000 maladies rares physiopathologiques
5% ont un traitement Errance diagnostique
Problèmes de recrutement petits échantillons
études cliniques
Petit marché pour
l’industrie
pharmaceutique
Prévalence
5 < 10 000
80 % origine génétique
1 médicament orphelin 50 % pédiatrique
sur 2 approuvé par la FDA
entre 2010 et 2012 était
un médicament
repositionnéRepositionnement vs développement classique
Repositionnement vs développement classique Austin J Biotechnol Bioeng. 2015;2(3): 1047.
Pourquoi repositionner ?
Pourquoi repositionner ?
Pourquoi repositionner ?
2 milliards : Coût moyen lancement nouveau médicament
8,4 millions : Coût moyen lancement médicament repositionné
Drug Discovery WorldEXEMPLE : le repositionnement de l’ocytocine dans
le syndrome de Prader-Willi
Déclenche les contractions Restaure le réflexe de succion
Contrôle production laitEXEMPLE : le repositionnement de l’ocytocine dans
le syndrome de Prader-Willi
ª Hypotonie/pas de succion/ pas
Le rôle de l'ocytocine dans le
d’intérêt pour la nourriture puis
comportement alimentaire du
hyperphagie vers 2 ans et obésité
nouveau-né n'avait pas été mis en
ª Maladie génétique rare (1/20 000)
évidence auparavant mais, a posteriori,
ª Anomalie chromosome 15
il paraît normal
ª 95% de novo
http://www.futura-sciences.com/sante/actualites/medecine-interview-ocytocine-secours-nourrissons-25922/TOUTES LES ETAPES DANS CE REPOSITIONNEMENT
Besoins du projet Réponse/Ressources Bénéfices
Renforcement du niveau
Démonstration de l’intérêt in vitro / Financement et création des de preuve & création du
in vivo de l’ocytocine dans la modèles animaux modèle animal pour la
syndrome de PDW
communauté
Phase pilote sur patients
(Phase IIa)
Aide à la désignation DMO : label réglementaire
médicament orphelin & accès à H2020
Aide au montage : gain de
Projet Assistance projet Horizon 2020 temps et de qualité
Phase III
Recherche partenaires
industriels ou Assistance projet en cours Aide à la décision
Création d’une start-upEXEMPLE : REPOSITIONNEMENT DANS
L’HEMANGIOME CAPILLAIRE INFANTILE
L’hémangiome capillaire infantile est une tumeur fréquente des nourrissons (environ 10%).
J1 J7 J45 J120EXEMPLE : REPOSITIONNEMENT DANS
L’HEMANGIOME CAPILLAIRE INFANTILE
• Le propranolol est un agent thérapeutique de la famille des béta-bloquants.
• C’est une molécule connue, déjà prescrite chez le nouveau né et l’enfant dans certaines
pathologies cardiaques avec une bonne tolérance.
• Alternative intéressante aux traitements de référence dans les formes graves d’hémangiomes
• Elargissement aux formes bénignes avec retentissement esthétiqueProjet de repositionnement réalisé dans
l’hémangiome capillaire infantile
• Aout-2007: nouveau traitement hémangiome infantile
• Sept- 2007: déclaration d’invention
• Oct-2007: dépôt brevet Européen & USA
• 2013 demande d’AMM US et EP
• Commercialisation deuxième semestre 2014D’AUTRES VOIES D’INNOVATION
THERAPEUTIQUEINNOVATIONS THERAPEUTIQUES
• La thérapie cellulaire : des cellules pour régénérer les organes déficients :
• À partir de cellules souches adultes, embryonnaires ou pluripotentes (iPS)
• La thérapie génique : introduire un gène fonctionnel chez le patient
• Adrénoleucodystrophie
• Béta-thalassémie
• Oligonucléotide anti-sens dans la SMA (Spinraza)
• Innovation pharmacologique :
Potentiateur sélectif de la protéine CFTR dans la mucoviscidose (Kalydeco)
ü Révolution en biologie moléculaire : CrispR/ Cas9 : pour une meilleur
compréhension de la maladie => aide à l’innovation thérapeutique
38ENSEMBLE, TROUVONS DES TRAITEMENTS !
LES MALADIES RARES
SERIE « 1 min pour comprendre »
Qu’est ce qu’une maladie rare ?
40LA FONDATION MALADIES RARES
SERIE « 1 min pour comprendre »
Qu’est ce que la Fondation maladies rares ?
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 41SA GENÈSE
ü Fondation de coopération scientifique
ü Créée dans le cadre du 2ème Plan National Maladies Rares 2011-2016, par
décret du Ministère de l’Enseignement supérieur et de la Recherche le 7
février 2012
ü Née de la volonté conjointe de 5 acteurs impliqués dans la recherche et la
prise en charge des maladies rares
La voix des malades La voix des acteurs de la La voix des acteurs du
recherche soin
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 42SA GOUVERNANCE INSTITUTIONNELLE
CONSEIL D’ADMINISTRATION
5 membres au titre de fondateurs
üMme L.TIENNOT–HERMENT AFM–Téléthon
üMme N. TRICLIN-CONSEIL Alliance Maladies Rares
üPr Y. LEVY Inserm
üM P. VIGOUROUX Conférence des Directeurs Généraux de CHU
üPr M.TUNON DE LARA Conférence des Présidents d’Université
8 personnalités qualifiées
ü Pr J-L. MANDEL : Président, Pr GOOSSENS : Trésorier, M J-M.
BELORGEY, Pr J-J. CASSIMAN, Pr F-N. GILLY, Pr E. JACQUEMIN, Pr K.
LAMIRAUD, Dr K. OULD-KACI
1 représentant élu des Enseignants, des Chercheurs et des Enseignants-
chercheurs
üDr G. LENAERS : Titulaire, Pr S. BEZIEAU : Suppléant
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 43SA GOUVERNANCE INSTITUTIONNELLE
CONSEIL SCIENTIFIQUE
Présidé par le Dr N. CARTIER-LACAVE
Vice-Présidents en charge des comité ad hoc :
ü « Séquençage haut débit »: Pr D. SANLAVILLE
ü « Souris et autres modèles »: Dr J. LAPORTE
ü « Criblage haut débit »: Pr P. RONCO
ü « Recherche préclinique »: Pr E. HACHULLA
ü « Sciences humaines et sociales »: Pr Y. PIRSON
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019SON EQUIPE
ü DIRECTION
Directeur : Pr Daniel SCHERMAN
ü 1 PÔLE OPERATION avec 7 RESPONSABLES RÉGIONAUX aux expertises
complémentaires et en contact direct avec les chercheurs, organismes de
valorisation et les experts maladies rares (CRMR, CCMR, filières, etc.)
répartis dans les inter-régions hospitalo-universitaires
ü 1 PÔLE SCIENTIFIQUE pour lancer, gérer et suivre tous les appels à projets
ü AU SIÈGE : 1 pôle Recherche pour les associations, 1 pôle Communication
et Partenariat et 1 pôle Administratif
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 45UNE MISSION D’INTÉRÊT GÉNÉRAL
ACCÉLÉRER LA RECHERCHE
POUR TOUTES LES MALADIES RARES
Afin de :
ü DECRYPTER LES MALADIES
• Aider au diagnostic en identifiant la cause des maladies
• Aider au développement de nouveaux traitements
ü AMÉLIORER LE QUOTIDIEN DES PERSONNES MALADES
• Rompre l’isolement des personnes malades et de leur famille
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 46SES ACTIONS
SOUTENIR ET FINANCER DES PROJETS DE RECHERCHE
• 5 à 7 appels à projets par an
pour sélectionner des projets d’excellence scientifiques
en sciences biomédicales et en sciences humaines et sociales
• Faciliter l’accès des chercheurs aux technologies de pointe
• Donner les moyens financiers aux différents acteurs de travailler ensemble
CONSEILLER ET ACCOMPAGNER LES ÉQUIPES DE RECHERCHE
• Offrir grâce à son équipe terrain de 7 responsables régionaux, une proximité
unique aux équipes de médecins et de chercheurs
• Coordonner et mettre en lien les différents acteurs de la recherche et de la
santé (équipes de recherche académiques, médecins experts des maladies
rares, associations de malades)
• Réunir les meilleures expertises autour d’un projet
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 47SES RESULTATS
DÉCRYPTER LES MALADIES pour aider au diagnostic
• Identifier les causes de chaque maladie
• Maintenir la recherche à la pointe de l’innovation
NOS RÉSULTATS DEPUIS 2012
206 projets lauréats + de 90 nouveaux gènes déjà
identifiés
4 M€ attribués + de 15 plateformes partenaires
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 48SES RESULTATS
DÉCRYPTER LES MALADIES pour développer de nouveaux traitements
• Elucider les mécanismes des maladies
• Identifier des pistes thérapeutiques
NOS RÉSULTATS DEPUIS 2012
96 projets lauréats 120 preuves de concept accompagnées
3,4 M€ attribués 5 colloques scientifiques organisés
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 49SES RESULTATS
AMÉLIORER LE QUOTIDIEN des malades et de leur famille
• Accompagner et financer des projets de recherche en Sciences humaines
et sociales
• Faciliter le parcours de vie des personnes malades
• Rompre leur isolement social et professionnel
NOS RÉSULTATS DEPUIS 2012
39 projets lauréats 120 équipes de
recherche
53 associations
patients
3 M€ attribués 1 premier colloque scientifique en
recherche en Sciences humaines et
sociales en 2016
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 50SES RESULTATS
SES RÉSULTATS DEPUIS 2012
341 projets scientifiques déjà financés
120 candidats médicaments accompagnés
Plus de 90 gènes identifiés
SES RÉSULTATS EN 2018
24 projets lauréats pour identifier les causes des maladies
4 projets lauréats pour mieux comprendre la maladie et tester des pistes
thérapeutiques
5 projets lauréats pour améliorer le quotidien des malades et de leur famille
Fondation Maladies Rares – 15/03/2019 51ACCOMPAGNEMENT DES POCS
ACCOMPAGNEMENT DES PREUVES DE PRINCIPE THERAPEUTIQUE
Dans le cadre de sa mission d’intérêt général d’accompagnement de la recherche et des
académiques, la Fondation Maladies Rares a détecté 200 POC* depuis 2012 et en
accompagne 120 « au quotidien ».
* Preuve de principe thérapeutique: toute démonstration d’un composé, quelle que soit sa nature,
à interagir et à moduler (in vivo/in vitro) une réponse cellulaire et/ou physiologique d’intérêt
Types de POC accompagnées
Avec des premiers
Biologique, petite Nouvelle molécule
résultats in vitro, in Maladie rare ou
molécule ou ou molécule en
vivo, dans des modèles ultra-rare
dispositif médical repositionnement
cellulaires ou animaux
52ACCOMPAGNEMENT DES POCS
ACCOMPAGNEMENT DES PREUVES DE PRINCIPE THERAPEUTIQUE
Accompagnement à tous les stades de leur développement thérapeutique, sans
distinction par rapport à leur nature ou à la pathologie ciblée.
ü Valorisation
ü Protection intellectuelle
ü Aspects médico-réglementaires : 10 ODD (désignation de médicament
orphelin) accompagnées
ü Mise en relation avec des partenaires académiques
ü Pas de partage de Protection Intellectuelle avec la Fondation
ü Pas de rémunération de la Fondation
Un accompagnement complémentaire de certaines preuves de
principe thérapeutique : le Club POC de la Fondation
53ANNEXE ATELIER DE CO-DESIGN en e-santé
ATELIER CO-DESIGN E-SANTÉ ET MALADIES RARES
DATES CLÉS
Lancement : 28 janvier 2019
Clôture : 13 mars 2019
Date : 27 juin 2019
LIEU
Paris Biotech Santé
Pour qui ? Tout acteur de terrain
DIFFUSION dans les maladies rares
E-mailing base générale Fondation 2019
Quels projet ? Appli, objet
OUTILS connecté, télémédecine,
règlement et dossier de candidature plateforme interactive, IA
55ANNEXE Colloques scientifiques Congrès Rencontres RARE
COLLOQUES SCIENTIFIQUES
2016
COLLOQUE « Recherche en
7 MAI 2019
Sciences humaines et sociales »
COLLOQUE « L’avancée de la
dans les maladies rares
recherche dans les maladies
Au Collège de France
rares »
Au Collège de France
57Congrès Rencontres RARE
2017
À la Cité des Sciences et de l’Industrie
• 600 participants
• Présence de Mme la Ministre des Solidarités et de
la Santé, Agnès Buzyn et de Mme la Ministre de
l’Enseignement supérieur, de la Recherche et de
l’Innovation, Frédérique Vidal
PROCHAINE EDITION le 5 et 6 NOVEMBRE 2019
À la Cité des Sciences et de l’Industrie
« La recherche : une nécessité pour les malades »
Plus d’information sur le site internet :
rareparis.com/2019
58SES CONTRIBUTIONS
PARTICIPATION À DES ACTIONS PHARES INTERNATIONALES
Partenaire du projet européen
sur les bases de données,
Membre du Comité
registres et biobanques
Exécutif de l’IRDiRC
Membre actif de
European Joint
Programme (EJP)
59ANNEXE DÉFI UTMB® DE LA FONDATION
LE DEFI UTMB® DE LA FONDATION
La Fondation maladies rares est depuis 5 ans une des causes solidaires de l’UTMB®.
Elle a su créer un projet d’équipe fédérateur basé sur des valeurs communes :
la solidarité, l’engagement et le partage.
Près de 150 sportifs ont déjà couru en portant le dossard solidaire de la Fondation, avec
le soutien de plus de 120 entreprises.
Du 26 août au 01 septembre 2019, 29 coureurs porteront à nouveau les couleurs de la
Fondation pour tenter de relever leur défi !
Site internet du Défi UTMB de la Fondation
Porter un dossard solidaire, c’est s’engager à
collecter au minimum 2 000 € auprès de mécènes
- entreprises comme particuliers.
Cette somme est ensuite reversée intégralement
à la Fondation maladies rares pour financer la
recherche, trouver de nouveaux traitements et
améliorer le quotidien des malades et de leurs
proches.
61AUTRES ACTEURS IMPLIQUÉS
Une complémentarité des acteurs maladies rares
regroupés en un même lieu
Collectif Européen
d’associations de malades :
Collectif national Voix des personnes malades
d’associations en Europe
de malades :
Voix des personnes Portail web sur les
atteintes de maladies rares &
maladies rares les médicaments
en France orphelins :
information
à destination
du grand public
Fondation de et les professionnels
coopération scientifique : Service téléphonique Association de malades atteints
Coordonne, fédère d’information et de soutien : de maladies neuromusculaires :
et finance la Recherche Accueil et réponse Soutient les innovations
sur les maladies rares aux questions des malades, sociales et thérapeutiques
de leur entourage dans le domaine des maladies rares
et des professionnels de santéALLIANCE MALADIES RARES - Association loi 1901, créée le 24 février 2000 - Fédère aujourd’hui plus de 200 associations de malades
EURORDIS - Alliance européenne non gouvernementale d’associations de malades - Fédère 700 associations réparties sur 69 pays
AFM-Téléthon - Association française crée en 1958 reconnue d'utilité publique depuis 1976 - Ont contribué à des avancées majeures dans le domaine de la recherche sur les maladies rares
MALADIES RARES INFO SERVICES - Un service d’information en santé créé en novembre 2001 - 4 chargés d’écoute et d’information : un médecin pédiatre généticien, un docteur en génétique et deux biologistes
ORPHANET
Pour en savoir plus… http://www.sante.gouv.fr http://www.orpha.net/consor4.01/www/cgi-bin/?lng=FR http://www.ema.europa.eu/ema/ http://ansm.sante.fr http://www.has-sante.fr/portail/jcms/j_5/accueil http://www.eurordis.org/fr http://www.irdirc.org http://www.e-rare.eu http://www.fondation-maladiesrares.com …
MERCI !
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