L'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS - DR THOMAS BOREL 23 JANVIER 2019
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L’ACCÈS AU MARCHÉ DES
MÉDICAMENTS
DR THOMAS BOREL
23 JANVIER 2019
1
L’autorisation de Mise sur le Marché
AMM
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS | 2
LES NOUVEAUX MEDICAMENTS (ou nouvelles
associations) EN 2017
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 3
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 4
LES PROCÉDURES D’ENREGISTREMENT D’UN
MÉDICAMENT
LE CHOIX DE LA PROCÉDURE
Pour l’enregistrement d’un médicament dans plus d’un état membre de l’union
européenne le demandeur peut choisir :
▪ La procédure centralisée
▪ La procédure décentralisée (ou DCP)
▪ La procédure de reconnaissance mutuelle (ou MRP)
Pour l’enregistrement d’un médicament dans un seul état membre de l’union
européenne le demandeur peut choisir la procédure nationale
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 5
LA PROCÉDURE CENTRALISÉE
Règlement (CE) n°726/2004 du 31 mars 2004 établissant des procédures communautaires pour l’autorisation et la surveillance
en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire et instituant une agence européenne des
médicaments.
Obligatoire pour certains médicaments (médicaments les plus innovants) :
▪ médicaments innovants (thérapie innovante, issus des biotechnologies, nouvelle substance
active)
▪ médicaments utilisés dans : sida, cancer, maladies neurodégénératives, diabète, maladies
auto-immunes et maladies virales
▪ médicaments orphelins
Facultative
▪ Le demandeur démontre que le médicament présente une innovation significative sur le plan
thérapeutique, scientifique ou technique et que la délivrance d’une AMM selon la procédure
centralisée présente pour les patients un intérêt au niveau communautaire
L’autorisation obtenue est valable dans les 27 états membres
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 6LA PROCÉDURE DE RECONNAISSANCE
MUTUELLE
Directive 2001/83/CE du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain.
▪ Obligatoire dès lors que le demandeur détient déjà une AMM dans un état membre et qu’il
souhaite obtenir une AMM dans au moins un autre état membre.
▪ Dans ce cas, l’état qui a déjà octroyé une AMM (état membre de référence), transmet le
rapport d’évaluation du médicament ainsi que le RCP, l’étiquetage et la notice qu’il a
approuvés aux autres états dans lesquels la nouvelle demande d’AMM est faite. Ces derniers,
sur la base de ces documents, reconnaissent l’AMM précédemment délivrée par l’état
membre de référence et délivrent chacun une AMM nationale.
▪ Un état peut cependant refuser de reconnaître l’AMM au motif qu’il existe un risque
potentiel grave pour la santé publique. Les états membres se réunissent alors au sein du
groupe de coordination européen (CMDh) afin de régler le différent.
▪ Si le désaccord persiste, il fait l’objet d’un renvoi pour avis à l’EMA, pour un avis par le CHMP
via une procédure d’arbitrage. Cet avis sera ensuite transmis à la Commission européenne,
qui prendra une décision contraignante pour l’ensemble des EM concernés par cette
procédure.
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 7LA PROCÉDURE DÉCENTRALISÉE
Directive 2001/83/CE du 6 novembre 2001 instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain.
▪ Elle s’applique aux médicaments qui n’ont pas encore été autorisés dans l’Union européenne
et qui sont destinés à obtenir une AMM dans au moins 2 états membres.
▪ Dans ce cas, un laboratoire demande à un état de son choix de procéder à l’évaluation de son
dossier. Au terme de l’évaluation, une AMM harmonisée est délivrée par chacune des
autorités nationales concernées.
▪ Un état peut cependant refuser de reconnaître l’AMM au motif qu’il existe un risque
potentiel grave pour la santé publique. Les états membres se réunissent alors au sein du
groupe de coordination européen (CMDh) afin de régler le différent.
▪ Si le désaccord persiste, il fait l’objet d’un renvoi pour avis à l’EMA, pour un avis par le CHMP
via une procédure d’arbitrage. Cet avis sera ensuite transmis à la Commission européenne,
qui prendra une décision contraignante pour l’ensemble des EM concernés par cette
procédure.
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 8LA PROCÉDURE NATIONALE
▪ Concerne les médicaments d’intérêt local, dont la commercialisation n’est prévue dans un
premier temps que dans un seul état membre et dès lors que les critères de délivrance de
l’AMM centralisée ne sont pas remplis.
▪ Le demandeur, qui n’a pas d’AMM dans l’Union, demande à un état de son choix, de procéder
à l’évaluation de son dossier.
▪ En cas d’avis favorable, l’état membre délivre une AMM nationale qui n’est valable que sur
son territoire.
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 9PLACE DE LA FRANCE EN EUROPE PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 10
PROCEDURES D’ACCÈS PRÉCOCE
Evolution du nombre de médicaments autorisés sur le marché (Procédure
centralisée EMA
▪ Sur les 5 dernières années : TCAM Europe : 7%
▪ Des médicaments sur des indications de
populations restreintes
▪ Cancer (18 en 2016)
▪ Médicaments orphelins (14 en 2016)
Source : EMA, FDA
Evolution du nombre d’AMM conditionnelles / sous circonstances exceptionnelles
2012 2013 2014 2015 2016 2017
(jan-
nov)
Nb 3 5 5 6 6 5
AMM
▪ Des AMM conditionnelles / sous circonstances
exceptionnelles dans 10 à 15 % des cas
Impact de PRIME depuis mars 2016 pour accélérer l’enregistrement des
médicaments innovants (fostering early dialogue + accelerated assessment)
▪ Un processus Processus d’enregistrement
Oncology 12 accéléré qui a bénéficié à 43 % de médicaments
7 depuis mars 2016
Immunology-… 2
2
Infectious deseases 2
2
Dermatology 1
1
Psychiatry 2
2
Source : EMA other 1
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 11LES MÉDICAMENTS GÉNÉRIQUES
Quand peut-on enregistrer et commercialiser un médicament générique ?
AMM DE LA SPÉCIALITÉ DE RÉFÉRENCE :
▪ Protection des données de l’amm = 8 ans
▪ Exclusivité commerciale conférée par l’amm = + 2ans
▪ Nouvelle indication majeure pendant les 8 premières années = +1 an d’exclusivité
commerciale.
Après 8 ans = possibilité de déposer un dossier de demande d’AMM pour un médicament
générique = dossier abrégé (sans données pharmaco-toxico-cliniques).
Avant 8 ans = demande d’AMM générique seulement avec autorisation du titulaire de
l’AMM.
Premières demandes d’AMM de génériques
0 +8 +10
Brevet de la molécule
Protection des données
Découverte
1° AMM
de la molécule
Arrivée des génériques
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 12L’autorisation temporaire d’utilisation
ATU
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS | 13LES ATU
En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques
▪ qui n’a pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM)
▪ qui ne fait pas l’objet d’un essai clinique
▪ est conditionnée à l’obtention préalable d’une Autorisation Temporaire
d’Utilisation (ATU).
Les ATU sont délivrées par l’ANSM
▪ pour des médicaments destinés à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies
graves ou rares
▪ Lorsqu’il n'existe pas de traitement approprié
▪ leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances
scientifiques
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 14LES ATU
ATU nominative
▪ s'adresse à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche
biomédicale
▪ concerne des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour
ces patients au vu des données disponibles.
▪ est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le
médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient
ATU de cohorte
▪ médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées
▪ s'adresse à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères
définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT)
▪ les modalités de suivi des patients traités
▪ le recueil de données portant sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles
d'utilisation
▪ les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament autorisé.
▪ délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou s’est engagé à
déposer une demande d’AMM dans un délai fixé..
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 15LES ATU
RAPPORT D’ACTIVITÉ DE L’ANSM - 2017
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 16L’evaluation pour le remboursement et la
fixation du prix
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS | 17Reimbursement & Pricing Process (1/2)
1
Market authorization
2
Transparency Committee CEESP
Assess medical benefit (SMR)
& added medical value (ASMR)
± Conduct health economic
assessment
for medicines
3
Economic Committee (CEPS)
Negociate price & volume conditions for Rx products
Decision for
Reimbursement rate
Registration on reimbursed products list (JO)
Reimbursement rate & Public price
Commercialisation
4
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS Review every 5 years 23/01/2019
18Reimbursement & Pricing Process (2/2)
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
19La HAS (Haute Autorité de Santé)
AUTORITÉ PUBLIQUE INDÉPENDANTE À CARACTÈRE SCIENTIFIQUE,
▪ composée d’un collège de 7 membres, chacun président d’une commission.
Membres nommés Durée du mandat Commission présidée
Dominique Le Guludec 6 ans Présidence du collège
Anne-Marie Armanteras de Saxcé 6 ans Commission certification des établissements de santé (CCES)
Christian Thuillez 3 ans Commission de la transparence (CT)
Christian Saout 3 ans Commission évaluation économique et de santé publique (CEESP).
Isabelle Adenot 3 ans Commission nationale d'évaluation des dispositifs médicaux et des
technologies de santé (CNEDiMTS)
Elisabeth Bouvet 6 ans Commission technique des vaccinations (CTV).
Cédric Grouchka 6 ans Commission stratégies de prise en charge (CSPC)
OBJECTIFS DE LA HAS:
▪ Améliorer la qualité des soins via ses recommandations
▪ Garantir la transparence de l’information
▪ Favoriser l’échange entre les différents acteurs du système de santé
▪ Eclairer les pouvoirs publics quant aux décisions de remboursement des produits et services médicaux à travers
ses avis
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 20La HAS (Haute Autorité de Santé)
AUTORITÉ PUBLIQUE INDÉPENDANTE À CARACTÈRE SCIENTIFIQUE
▪ dotée de la personnalité morale
▪ disposant de l’autonomie financière
▪ émettant en toute indépendance des avis et recommandations
CRÉATION:
▪ janvier 2005 (loi du 13 août 2004 portant réforme de l’assurance maladie)
ORGANISME D’EXPERTISE SCIENTIFIQUE, QUI :
▪ par ses avis éclaire les pouvoirs publics quant aux décisions de remboursement des produits et services médicaux
▪ par ses recommandations contribue à améliorer la qualité des soins
OBJECTIFS DE LA HAS:
▪ Améliorer la qualité des soins
▪ Garantir la transparence de l’information
▪ Favoriser l’échange entre les différents acteurs du système de santé
* Depuis le 1er avril 2018, le périmètre de la HAS s’est élargi aux champs social et médico-social avec l’intégration
de l’Agence nationale de l’évaluation et de la qualité des établissements et services sociaux et médico-sociaux
(Anesm)
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 21HAS : Transparency Committee
▪ A COMMITTEE OF THE HAS MADE UP OF 20 SCIENTIFIC MEMBERS, MEETING
EVERY 2 WEEKS
▪ THE COMMITTEE GIVES SCIENTIFIC OPINION ON MEDICINES TO ASSESS MEDICAL
BENEFIT (SMR) AND THE IMPROVED MEDICAL BENEFIT (ASMR) FOR :
➢ NEWLY REGISTERED DRUGS
➢ EXTENSIONS OF INDICATIONS OF PRODUCTS ALREADY REIMBURSED
➢ EVERY 5 YEARS (OR LESS) RE-ASSESSMENT
➢ THERAPEUTIC CLASSES OF MEDICINES
▪ MOST IMPORTANT CRITERIA
➢ MEDICAL BENEFIT (SMR)
➢ IMPROVEMENT OF MEDICAL BENEFIT (ASMR)
▪ OPINIONS FOR EACH ASSESSMENT PUBLISHED ON THE HAS WEBSITE
▪ CAN REQUIRE POST MARKETING SURVEYS TO MONITOR NEW DRUGS IN REAL
LIFE
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
22The Medical Benefit (SMR) determines the
« absolute » medical value for each
indication
Criteria of the SMR 4 levels of SMR Reimbursement rate
Efficacy and adverse events
➢ Major or Important ➢ 65%
Place in therapeutic strategy
Severity of the disease ➢ Moderate ➢ 30%
Preventive, curative or ➢ Low
symptomatic treatment ➢ 15%
➢ Insufficient ➢ No reimbursement
Impact on public health
NB: pharmaceuticals considered as irreplaceable or expensive can be reimbursed at 100%
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
23The ASMR : improvement of medical benefit
compared to existing therapies, for each
therapeutic indication
I Major therapeutic advance
II Important progress in terms of efficacy or of
reduction of adverse events ▪ BASED ON A COMPARISON OF
DIFFERENT EXISTING TREATMENTS
III Modest improvement in terms of efficacy or of
reduction of adverse events
▪ NEED TO HAVE STUDIES
IV Minor improvement in terms of efficacy or of COMPARING DIFFERENT
reduction of adverse events
TREATMENTS
V No progress
The level of ASMR is the reference for the price
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
24TC Assessment Objectives and Contents
OBJECTIVES: TC ASSESSMENT CONTENT
▪ Main propose is to guide on price ▪ Summary
setting (ASMR) and reimbursement ▪ Admin information
rate (SMR) ▪ Product specificities (new MoA,…)
▪ Additional objective is to serve as ▪ Therapeutic indication and posology
recommendation for inclusion in ▪ Medical need
disease’s therapeutic strategy ▪ Comparators (drugs and others)
▪ HTA evaluations outside France
SYSTEMATIC ASSESSMENTS ▪ Analysis of available data
• Efficacy
▪ For all NCEs • Safety
▪ For all new indications • Discussion and conclusion on effect size
▪ Renewal every 5 years ▪ Therapeutic strategy
▪ 638 assessments in 2017 ▪ Conclusions
• SMR
300 DELAYS FOR P&R PROCESS • ASMR
• Target population
PROCESS (SEE NEXT SLIDE) • TC recommendation: positive
recommendation for reimbursement with
or w/o limitations, request for additional
data, including new trials, packaging
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 25La Doctrine de la CT
• Un algorithme
• Hors SMR i, des critères de niveau de
SMR peu clairs
• Un niveau d’ASMR qui dépend surtout de
la taille de la population cible
• Une définition de l’innovation
• Une possibilité d’évaluation sur la base de données précoces
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 26
Source : HAS, 2018SMR & ASMR octroyés par la CT
SMR insuffisants octroyés pour les médicaments dans le cadre d’une première inscription
1. Environ 1/10 nouveau médicament (1ère
indication ou extension d’indication) ne sont
Source : HAS, 2017
pas proposés au remboursement depuis
2010
Evolution des ASMR pour les premières inscriptions et les extensions d’indications en PC 2. L’obtention d’une ASMR I à III ne concerne
qu’un nombre limité de nouveaux
ASMR 2012 2013 2014 2015 2016 2017 médicaments (1ère indication ou extension
I 0 1 2 0 0 0 d’indication)
II 5 2 8 1 2 0
III 10 12 11 6 7 8
IV 20 18 18 34 26 23
V 46 47 58 57 56 50
Total 85 78 101 106 100 90
% I-III 18% 19% 21% 7% 9% 9%
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 27
Source : HAS, 2018Commission Evaluation Economique et de
Santé Publique (CEESP)
MISSIONS
▪ Recommandations de santé publique
▪ Avis sur les conditions de prescription, de réalisation ou d’emploi des
actes, produits ou prestations de santé et sur leur efficience
▪ Valider les études médico-économiques mettant en balance les effets
bénéfiques des technologies de santé avec les ressources mobilisées
▪ Avis médico-économique sur les actes, produits et prestations de santé
OBJECTIF
▪ Contribuer à ce que la dimension d’efficience ou de coût d’opportunité
soit prise en compte dans la décision publique et dans les décisions des
professionnels.
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 28Décret n° 2012-1116 du 2 octobre 2012 relatif aux
missions médico-économiques de la HAS
FAIT SUITE À :
▪ La LFSS 2008 qui confie de nouvelles missions médico-économiques à la HAS
afin d’intégrer la question de la pertinence de l’allocation des ressources
▪ La LFSS 2012 (art 47) qui introduit l’évaluation médico-économique des
produits de santé comme un des critères de fixation du prix de ces produits
LE DÉCRET PRÉCISE :
▪ Les conditions dans lesquelles l’évaluation médico-éco est requise
▪ Le rôle de la Commission Evaluation Economique et santé Publique (CEESP)
CONCERNE LES MÉDICAMENTS ET LES DM:
▪ Pour une primo-inscription
▪ Pour une réinscription
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | | 29
29Commission Evaluation Economique et de
Santé Publique (CEESP)
AVIS D’EFFICIENCE LORSQU’UN PRODUIT DE SANTÉ
▪ Revendique une ASA ou une ASMR élevée (I, II ou III)
▪ Est susceptible d’avoir un impact significatif sur les dépenses de l’AMO: CA prévisionnel
≥20M après deux ans de commercialisation
DÉPÔT DU DOSSIER MÉDICO-ÉCONOMIQUE À LA CEESP EN MÊME TEMPS QUE
LE DOSSIER DE TRANSPARENCE À LA CT
RATIO DIFFÉRENTIEL COÛT-RÉSULTAT (RDCR OU ICER):
▪ Permet d’identifier les produits les plus efficients
▪ Déterminants:
Choix structurants de l’étude soumise
La qualité des données intégrées
L’analyse de l’incertitude
CONFORMITÉ MÉTHODOLOGIQUE: LA CEESP STATUE SUR LE CARACTÈRE
CONFORME OU NON DE L’ÉTUDE PAR UN NIVEAU DE RÉSERVES
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 30Price setting: ASMR is the main criterion
but other elements are taken into account
Health
economic
evaluation (if
needed) Expected Level of ASMR Price consequences
Expected
conditions of
sales
prescription
ASMR I & II & EU price (UK, Germany,
III Spain, Italy)
Prices of No additional cost for
comparison
products
Price ASMR
ASMR IV
health insurance
(parity price or small
discount)
Lower price than
ASMR V
comparator
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
31Link between HAS guidance and CEPS
decision
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
32Le Comité Economique des Produits de Santé, un organisme interministériel PLACÉ SOUS L’AUTORITÉ CONJOINTE DES MINISTRES CHARGÉS DE LA SANTÉ, DE LA SÉCURITÉ SOCIALE ET DE L’ÉCONOMIE PRISE DES DÉCISIONS SOUS CONTRÔLE DU JUGE ADMINISTRATIF FIXATION LE PRIX DE CHAQUE MÉDICAMENT PRIS EN CHARGE PAR L’ASSURANCE MALADIE OBLIGATOIRE (PRIX OU TARIFS PRÉFÉRENTIELLEMENT FIXÉS PAR VOIE DE CONVENTION CONCLUES AVEC LES LABORATOIRES) ▪ Médicaments remboursables en ambulatoire ▪ Médicaments hospitaliers inscrits sur la liste « en sus de la T2A » ou sur la liste « rétrocession » FONCTIONNEMENT DE MANIÈRE AUTONOME ET COLLÉGIALE, L’ACTIVITÉ DU CEPS EST RÉGULIÈREMENT AUDITÉE PAR LA COUR DES COMPTES ET LES COMMISSIONS PARLEMENTAIRES REND COMPTE DES DÉCISIONS : PUBLICITÉ DES PRIX, RAPPORTS D’ACTIVITÉ, RÈGLEMENT INTÉRIEUR, LISTE DES MEMBRES, DÉCLARATIONS D’INTÉRÊTS EN LIGNE SUR LE SITE INTERNET Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | |3333
Constitution du CEPS
A venir :
Président Association de
2 vice-présidents représentants
des patients
4 représentants de l’État: 3 représentants des caisses
• Direction de la sécurité sociale, d’assurance maladie:
• Direction générale de la santé, • 2 représentants CNAMTS
• Direction générale de la Concurrence, de la • 1 représentant RSI/MSA
Consommation et de la Répression des Fraudes
1 représentant UNOCAM
• Direction générale de la compétitivité, de
l’industrie et des services
Assistent aux réunions sans droit de vote :
• 1 représentant de la Direction Générale de l’Offre de Soins
• 1 représentant du ministre chargé de la recherche
• 1 représentant de la Caisse nationale de solidarité pour l'autonomie*
• 1 représentant de la Direction Générale de l’Action Sociale (DM)
Processus d'accès au marché des médicaments
23/01/2019 | 34Missions du CEPS
Ville Conclusion de conventions
avec les entreprises
Prix de vente Tarif Forfaitaire de
des spécialités Responsabilité
remboursées TFR
Fixation
et évolution prix Missions relatives aux
des médicaments pratiques promotionnelles
Tarif de
Prix des médicaments responsabilité des Charte de la
rétrocédés médicaments visite médicale
Pénalités financières
en sus de la T2A (interdiction de publicité)
Hôpital Pénalités financières
Pour non-réalisation
d’études post-inscription
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 35Le dispositif conventionnel : Un cadre de
régulation pour assurer la lisibilité de la politique
du médicament
ACCORD-CADRE LEEM/CEPS EN VIGUEUR :
▪ Accord fusionné Ville + Hôpital du 25 septembre 2008
▪ Avenant 31 décembre 2015
▪ Périmètre conventionnel : ville remboursable + rétro + en-sus T2A
L’ACCORD-CADRE DÉFINIT LES GRANDES LIGNES D’UNE POLITIQUE GLOBALE DU MÉDICAMENT
▪ Donne plus de souplesse de gestion aux labos en leur offrant une lisibilité économique de moyen terme,
dans le respect des contraintes de l’assurance maladie
▪ S’inscrit dans le cadre du bon usage des soins et dans l’esprit de la maîtrise médicalisée
C’EST LE CEPS QUI CONCLUE ET RATIFIE LES ACCORDS-CADRES AVEC LE LEEM
CE SYSTÈME PERMET DE
▪ Fixer le prix des médicaments remboursables
➢ Prix européens pour les innovations
➢ Économies, en contrepartie, sur des produits plus anciens et n’apportant pas d’amélioration
➢ Systèmes remises / crédits de remises
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 36Fixation des prix par le CEPS
FIXATION DU PRIX DE VENTE AU PUBLIC DES MÉDICAMENTS
REMBOURSABLES OU DE CERTAINS MÉDICAMENTS HOSPITALIERS PAR:
▪ convention entre l'entreprise exploitant le médicament et le CEPS
▪ ou, à défaut, par décision du comité, sauf opposition conjointe des ministres concernés qui
arrêtent dans ce cas le prix dans un délai de quinze jours après la décision du comité
OBTENIR LE PRIX ET LES CONDITIONS ÉCONOMIQUES LES PLUS AVANTAGEUX
POUR L’ASSURANCE MALADIE EN TENANT COMPTE À LA FOIS:
▪ du suivi périodique des dépenses de médicaments et des besoins de
santé publique
(constate si l'évolution de ces dépenses est compatible avec le respect de l’ONDAM)
▪ de l’apport thérapeutique du produit : indication, ASMR, pop cible
▪ Des prix des comparateurs
▪ Des volumes prévus et des conditions d’utilisation
▪ De l’évaluation médico-économique de la CEESP de la HAS (pour les ASMR
I II III) – nouveau décret du 2 octobre 2012
▪ et de la nécessité d’un traitement égal des entreprises.
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 37| 37Cas particulier des ASMR I,II,III et V ASMR I II III GARANTIE DE PRIX EUROPÉEN (ALLEMAGNE, ANGLETERRE, ESPAGNE, ITALIE) ▪ Mais souvent le prix Européen le plus bas ▪ Garantie possible pour les ASMR IV un Méd. avec ASMR I II III ▪ Prix garanti sur une période de 5 ans ASMR V « LES MÉDICAMENTS QUI N’APPORTENT NI ASMR, NI ÉCONOMIE DANS LE COÛT DE TRAITEMENT NE PEUVENT PAS ÊTRE PRIS EN CHARGE AU REMBOURSEMENT » - CSS FIXATION DU PRIX ▪ En CTJ (Coût de Traitement Journalier), le plus souvent ▪ Impact potentiel du nouveau produit sur les volumes des concurrents ▪ Décotes / comparateurs en général les moins chers Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 38
Particularité du médicament à l’hôpital
INSCRIPTION SUR LA LISTE COLLECTIVITÉ INDISPENSABLE (DROIT DE VENTE !) :
LISTE « AGRÉMENTS AUX COLLECTIVITÉS »
MÉDICAMENTS PRIS EN CHARGE DANS LES GHS
▪ Prix librement négociés entre laboratoires et établissements (systèmes
d’appels d’offres)
LISTE DES MÉDICAMENTS ONÉREUX « LISTE EN SUS DE LA T2A »
▪ Médicaments non inclus dans le GHS/ Médicaments couteux au regard du GHS
▪ Nécessite l’accord des directions du Ministère
LISTE « RÉTROCESSION » DES MÉDICAMENTS DÉLIVRÉS PAR LES PHARMACIES
D’HÔPITAUX (PUI) AUX PATIENTS AMBULATOIRES (EN VILLE)
▪ Médicaments non disponibles via les pharmacies de ville sauf exceptions :
SIDA, hépatites,… (double inscription)
▪ Nécessitant un suivi particulier ou utilisation particulière
Processus d'accès au marché des médicaments
23/01/2019 | | 39
39CAS PARTICULIER des génériques remboursables
LES PRIX DES GÉNÉRIQUES SONT LIÉS AU PRIX DE LEUR PRODUIT DE RÉFÉRENCE
(PRINCEPS).
PFHT : PRIX FABRICANT HORS TAXES
▪ Règle : PFHT générique = -60% du PFHT référent
▪ Exceptions : la décote du prix du générique peut être moindre si l’offre
générique est peu abondante :
molécule ancienne avec un CA peu attractif
Complexité de fabrication des génériques
PPTTC : PRIX PUBLIC TOUTES TAXES COMPRISES
▪ Marge grossiste = % du PFHT générique
▪ Marge du pharmacien = marge du pharmacien du produit référent
▪ TVA = 2.1%
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 40Schéma de prix d’un référent et de son générique
LE PFHT DU GÉNÉRIQUE = - 60% DU PFHT DU RÉFÉRENT
LA MARGE PHARMACIEN DU GÉNÉRIQUE EST ÉGALE À CELLE DU PRODUIT
RÉFÉRENT EN VALEUR ABSOLUE
● L’arrivée de génériques
implique une baisse du prix
du référent de -20%
● A noter que la modification
du PFHT du référent
impacte directement le
PPTTC du générique
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 25/01/2018 | 41TFR : Tarif Forfaitaire de responsabilité
▪ EST APPLIQUÉ QUAND LA SUBSTITUTION EST JUGÉE INSUFFISANTE PAR LE
CEPS
▪ TFR (= BASE DE REMBOURSEMENT) = PPTTC CORRESPONDANT AU PFHT DU
GÉNÉRIQUE
▪ LE RÉFÉRENT A LE CHOIX DE S’ALIGNER OU NON SUR CE NOUVEAU PRIX
Cas 1 : CORTANCYL aligné sur le TFR Cas 2 : CORVASAL non aligné sur le TFR
PP TTC 4.03 €
MDL Pharm 0.57 €
reste à charge pour le patient
marge Grossistes
TFR = 2.19 € PP TTC 2.19 €
MDL Pharm 0.21 €
marge Grossistes
PFHT
PFHT
référent générique
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 42Définition des prix des spécialités remboursables
en ville
❖ PRIX PUBLIÉS AU JOURNAL OFFICIEL
▪ PFHT : Prix fabricant Hors Taxes
prix de cession du produit de l’exploitant aux grossistes ou pharmacies
Base de négociation laboratoires / CEPS
▪ PPTTC : Prix Public Toutes Taxes Comprises
inclut les marges et la TVA
▪ Marge grossiste : dégressive par tranche de PFHT (2 tranches)
▪ Marge pharmacien : dégressive par tranche de PFHT (5 tranches)
▪ TVA = 2.1% pour les spécialités pharmaceutiques remboursables
est la base de remboursement pour l’assurance maladie
❖ FRAIS D’ACQUISITION DES MÉDICAMENTS (PPTTC+ HD)
▪ HD : Honoraires de dispensation (2016)
Honoraire fixe par boite : 1.02€ TTC (2.75€ TTC pour les conditionnements trimestriels)
Remboursé au même taux que celui du médicament auquel il est associé
Processus d'accès au marché des médicaments 23/01/2019 | 43Delais d’acccès au marché
Délais entre l’AMM Délais entre l’avis de Délais entre le dépôt Délais entre l’AMM
et le dépôt de la Délais entre le dépôt la CT et la de la demande et la et la publication au
demande auprès de de la demande et publication au JO publication au JO JO
la CT l’avis de la CT
Moyenne = 157 Moyenne = 294 Moyenne = 447 Moyenne = 547
Moyenne = 88
jours jours jours jours
jours
Médiane = 142 Médiane = 260 Médiane = 407 Médiane = 524
Médiane = 36 jours
[Min: -105 – Max: 560]
jours jours jours jours
[Min: 50 – Max: 503] [Min: 42 – Max: 966] [Min:128 – Max: 1129] [Min: 168 – Max: 1575]
n=65
MEDICAMENTS AYANT BENEFICIE D’UNE AUTORISATION TEMPORAIRE D’UTILISATION (ATU)
Délais entre l’AMM Délais entre le dépôt Délais entre l’avis de Délais entre le dépôt Délais entre l’AMM
et le dépôt de la de la demande et la CT et la de la demande et la et la publication au
demande auprès de l’avis de la CT publication au JO publication au JO JO
la CT
Moyenne = 164 Moyenne = 386 Moyenne = 550 Moyenne = 566
Moyenne = 16
jours jours jours jours
jours
Médiane = 163 Médiane = 342 Médiane = 505 Médiane = 529
Médiane = 28 jours
[Min: -63 – Max: 38]
jours jours jours jours
[Min: 90 – Max: 244] [Min: 63 – Max: 966] [Min: 219 – Max: 1129] [Min: 252 – Max: 1135]
Source : Leem n=17
• Les produits analysés lors de cette étude sont les médicaments ayant obtenu un avis de la Commission de la
Transparence pour une primo-inscription entre le 1er juin 2015 et le 15 avril 2018 et ayant fait l’objet d’une
publication au Journal Officiel avant octobre 2018
• Les médicaments biosimilaires, hybrides ou génériques n’ont pas été intégrés dans l’analyse.
• Ainsi, 65 médicaments ayant fait l’objet d’un avis de la Commission de la Transparence pour une primo
inscription entre le 1er juin 2015 et le 15 avril 2018 ont été retenus pour calculer le délai entre l’AMM, le dépôt
de la demande auprès de la HAS, l’avis de la CT et le délai de négociation avec le CEPS
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 44Delais d’acccès au marché
En fonction du niveau d’ASMR
Délais entre l’AMM Délais entre le dépôt Délais entre l’avis de Délais entre le dépôt Délais entre l’AMM
et le dépôt de la de la demande et la CT et la de la demande et la et la publication au
demande auprès de l’avis de la CT publication au JO publication au JO JO
la CT
ASMR I à III - n= 9
Moyenne = 170 Moyenne = 441 Moyenne = 611 Moyenne = 691
Moyenne = 79 jours jours
jours jours
jours Médiane = 530 Médiane = 557
Médiane = 125 Médiane = 400
Médiane = 30 jours jours jours
[Min : -63 – Max : 514]
jours jours
[Min : 307 – Max : [Min : 454 – Max :
[Min : 90 – Max : 475] [Min : 189 – Max : 776]
1013] 1042]
ASMR IV - n=19
Moyenne = 162 Moyenne = 365 Moyenne = 520 Moyenne = 582
Moyenne = 22 jours jours
jours jours
jours Médiane = 471 Médiane = 540
Médiane = 153 Médiane = 300
Médiane = 22 jours jours jours
[Min : -38– Max : 91]
jours jours
[Min : 196 – Max : [Min : 223 – Max :
[Min : 93– Max : 247] [Min : 64 – Max : 966]
1129] 1135]
ASMR V - n=36
Moyenne = 152 Moyenne = 217 Moyenne = 369 Moyenne = 493
Moyenne = 124
jours jours jours jours
jours
Médiane = 139 Médiane = 191 Médiane = 370 Médiane = 454
Médiane = 63 jours
[Min : -105 – Max : 560]
jours jours jours jours
[Min : 50– Max : 503] [Min : 50 – Max : 567] [Min : 128 – Max : 733] [Min : 182 – Max : 952]
Source : Leem
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019 | 45L’evaluation continue du medicament
Les études Post-inscriptions
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS | 46Post marketing surveys are often required
to monitor new drugs in real life
Post AMM survey : 2 possibilities
● Risk Management Plan
● Post marketing data for reimbursement/price
The idea is to collect data on the use of a new medicine in real life
● For which use can be expected in a wide population
● For which off label use might be expected
● With major impact anticipated on healthcare organisation.
● These surveys are financed by pharmaceutical companies
● Results taken into account by Transparency Commission and by the Economic Committee at
the time of reevaluation
● Financial penalties in case of delay in achievement and in case of non achievement
PROCESSUS D'ACCÈS AU MARCHÉ DES MÉDICAMENTS 23/01/2019
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